Hướng dẫn của FDA về Cân nhắc thiết kế cho các cuộc điều tra lâm sàng quan trọng: Kế hoạch điều tra và định nghĩa

Mục lục

Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA hoặc Cơ quan), cơ quan quản lý của Hoa Kỳ trong lĩnh vực sản phẩm chăm sóc sức khỏe, đã công bố tài liệu hướng dẫn dành riêng cho các cân nhắc thiết kế cho các nghiên cứu lâm sàng quan trọng đối với các thiết bị y tế. Tài liệu cung cấp thông tin tổng quan về các yêu cầu quy định hiện hành, cũng như các giải thích và khuyến nghị bổ sung cần được các nhà sản xuất thiết bị y tế và các bên liên quan khác xem xét để đảm bảo tuân thủ. Đồng thời, các điều khoản của hướng dẫn không mang tính ràng buộc về bản chất pháp lý, cũng như không nhằm mục đích đưa ra các quy tắc mới hoặc áp đặt các nghĩa vụ mới. Hơn nữa, một phương pháp thay thế có thể được áp dụng, miễn là phương pháp đó phù hợp với luật cơ bản và đã được đồng ý trước với cơ quan có thẩm quyền. 

Đặc biệt, tài liệu nêu bật các khía cạnh chính cần được xem xét trong bối cảnh thiết kế nghiên cứu để đảm bảo tính chính xác và độ tin cậy của kết quả. Phạm vi của hướng dẫn bao gồm, ngoài những điều khác, các khía cạnh liên quan đến kế hoạch hoặc giao thức điều tra – tài liệu phác thảo các điểm chính của nghiên cứu. 

Kế hoạch hoặc Nghị định thư Điều tra 

Theo luật pháp hiện hành, kế hoạch điều tra hoặc nghiên cứu là viết tắt của một tài liệu bằng văn bản cung cấp kế hoạch chi tiết cho việc thiết kế, tiến hành và phân tích nghiên cứu lâm sàng (cơ quan có thẩm quyền đề cập thêm đến 21 CFR 812.25 và 21 CFR 860.7(f)(1)). Theo giải thích thêm của FDA, quy trình nghiên cứu nên bao gồm các yếu tố chính sau:

• Cơ sở khoa học của nghiên cứu;
• Định nghĩa về quần thể đối tượng được đánh giá (bao gồm các tiêu chí bao gồm/loại trừ); 
• Xác định mục đích sử dụng được đề xuất cho thiết bị;
• Liệt kê các điểm cuối nghiên cứu;
• Tuyên bố về các thủ tục (điều trị và xét nghiệm) sẽ được áp dụng cho các đối tượng nghiên cứu; Và
• Một bản tóm tắt các phương pháp phân tích và đánh giá dữ liệu thu được từ nghiên cứu, bao gồm bất kỳ phương pháp thống kê thích hợp nào được sử dụng. 

Cơ quan có thẩm quyền cũng đề cập rằng ngoài các yếu tố được nêu ở trên, giao thức cũng nên bao gồm các chi tiết về phân tích thống kê của (các) điểm cuối chính để chứng minh phương pháp áp dụng cho tính toán cỡ mẫu. Đặc biệt, cần phải bao gồm Kế hoạch phân tích thống kê mô tả chi tiết phương pháp được áp dụng khi phân tích dữ liệu. Theo giải thích của FDA, kế hoạch nói trên có thể được đưa vào đề cương nghiên cứu hoặc được cung cấp riêng. Đồng thời, cơ quan chức năng nhấn mạnh thêm tầm quan trọng của việc hoàn thiện Phương án phân tích thống kê trước khi thực sự xử lý số liệu nhằm đảm bảo tính khoa học. 

Hơn nữa, cơ quan có thẩm quyền cũng yêu cầu các nhà tài trợ nghiên cứu ghi lại hợp lệ tất cả các quyết định được đưa ra liên quan đến đề cương nghiên cứu, thiết kế tổng thể của nghiên cứu và các tiêu chí chính. Tài liệu như vậy sẽ tạo điều kiện thuận lợi cho việc xem xét được tiến hành bởi cơ quan có thẩm quyền. Theo hướng dẫn, cơ quan có thẩm quyền hy vọng sẽ thấy được lý do căn bản đằng sau việc lựa chọn các thiết kế nghiên cứu cụ thể so với các thiết kế có ít khả năng sai lệch hơn. 

Ngoài ra, chính quyền cũng khuyến khích các nhà tài trợ nghiên cứu liên hệ với FDA ở giai đoạn thiết kế nghiên cứu ban đầu để thảo luận về tất cả các khía cạnh liên quan nhằm đảm bảo thiết kế nghiên cứu được chọn là phù hợp nhất dựa trên phạm vi nghiên cứu và các khía cạnh cụ thể liên quan. theo đó. Cơ quan có thẩm quyền có thể cung cấp phản hồi và khuyến nghị không chính thức dựa trên kinh nghiệm trước đây và điều này có thể hữu ích cho các nhà tài trợ nghiên cứu.

Điều khoản và định nghĩa 

Hướng dẫn này cũng bao gồm một bảng thuật ngữ cung cấp các định nghĩa về các thuật ngữ và khái niệm quan trọng nhất được sử dụng trong bối cảnh cân nhắc thiết kế cho các nghiên cứu điều tra then chốt. Bảng thuật ngữ mô tả, ngoài những điều khác, các thuật ngữ sau:

• Điều tra kiểm soát tích cực (Điều tra kiểm soát điều trị tích cực) – một nghiên cứu sử dụng một can thiệp có hiệu quả đã được thiết lập trước đó. Theo giải thích của FDA, trong trường hợp nghiên cứu liên quan đến một thiết bị y tế mới, thiết bị đã được phê duyệt cho mục đích sử dụng tương tự có thể là biện pháp kiểm soát tích cực. 
• Thiết bị thẩm mỹ là viết tắt của một thiết bị nhằm cung cấp sự thay đổi mong muốn về diện mạo trực quan ở đối tượng thông qua sửa đổi vật lý cấu trúc của cơ thể. 
• Nghiên cứu thỏa thuận – một nghiên cứu hiệu suất lâm sàng chẩn đoán trong đó kết quả của thiết bị chẩn đoán được so sánh với kết quả không phải từ tiêu chuẩn tham chiếu lâm sàng. 
• Đánh giá rủi ro-lợi ích là một trong những khái niệm quan trọng nhất và đề cập đến việc định giá lợi ích tiềm năng do việc sử dụng thiết bị được đề cập có trọng số so với các rủi ro tiềm ẩn liên quan. 
• Xu hướng đề cập đến một tình huống khi lỗi hệ thống xuất hiện và lỗi như vậy có thể dẫn đến kết luận không chính xác. 
• Làm mù (che đậy) đề cập đến cách tiếp cận được áp dụng để giảm thiểu sai lệch dựa trên sự sẵn có của thông tin về nghiên cứu và các khía cạnh cụ thể của nó. Theo hướng dẫn, mù (mặt nạ) là viết tắt của một điều kiện được đặt ra đối với một cá nhân hoặc một nhóm cá nhân để ngăn họ biết việc can thiệp (hoặc kiểm tra) chỉ định đối tượng hoặc mẫu đối tượng. 
• Nghiên cứu kết quả lâm sàng – một nghiên cứu trong đó các đối tượng được chỉ định tham gia can thiệp và sau đó được nghiên cứu theo các khoảng thời gian đã lên kế hoạch bằng cách sử dụng các công cụ đánh giá đã được kiểm chứng để đánh giá các thông số kết quả lâm sàng hoặc các chất thay thế đã được kiểm chứng để xác định tính an toàn và hiệu quả của biện pháp can thiệp. 

Tóm lại, hướng dẫn hiện tại của FDA cung cấp các giải thích bổ sung về các điểm chính cần được xem xét liên quan đến việc thiết kế các nghiên cứu lâm sàng quan trọng. Tài liệu phác thảo cách tiếp cận được áp dụng để đảm bảo tính chính xác và độ tin cậy của kết quả nghiên cứu, cũng như tính toàn vẹn khoa học của chúng. 

Nguồn:

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/design-considerations-pivotal-clinical-investigations-medical-devices 

RegDesk có thể trợ giúp như thế nào?

RegDesk là một Hệ thống quản lý thông tin quy định toàn diện, cung cấp cho các công ty dược phẩm và thiết bị y tế thông tin tình báo về quy định cho hơn 120 thị trường trên toàn thế giới. Nó có thể giúp bạn chuẩn bị và xuất bản các ứng dụng toàn cầu, quản lý các tiêu chuẩn, chạy các đánh giá thay đổi và nhận các cảnh báo theo thời gian thực về các thay đổi quy định thông qua một nền tảng tập trung. Khách hàng của chúng tôi cũng có quyền truy cập vào mạng lưới hơn 4000 chuyên gia tuân thủ trên toàn thế giới của chúng tôi để xác minh các câu hỏi quan trọng. Việc mở rộng toàn cầu chưa bao giờ đơn giản đến thế.