คำแนะนำขององค์การอาหารและยาเกี่ยวกับข้อควรพิจารณาในการออกแบบสำหรับการตรวจสอบทางคลินิกที่สำคัญ: แผนการตรวจสอบและคำจำกัดความ

สารบัญ

สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (อย. หรือหน่วยงาน) ซึ่งเป็นหน่วยงานกำกับดูแลของสหรัฐอเมริกาในด้านผลิตภัณฑ์ดูแลสุขภาพ ได้เผยแพร่ เอกสารแนะนำ ทุ่มเทให้กับการพิจารณาออกแบบสำหรับการตรวจสอบทางคลินิกที่สำคัญสำหรับอุปกรณ์ทางการแพทย์ เอกสารนี้ให้ภาพรวมของข้อกำหนดด้านกฎระเบียบที่บังคับใช้ ตลอดจนคำชี้แจงเพิ่มเติมและคำแนะนำที่ผู้ผลิตอุปกรณ์ทางการแพทย์และฝ่ายอื่นๆ ที่เกี่ยวข้องจะต้องพิจารณาเพื่อให้มั่นใจว่ามีการปฏิบัติตามข้อกำหนดดังกล่าว ในขณะเดียวกัน บทบัญญัติของคำแนะนำไม่มีผลผูกพันในลักษณะทางกฎหมาย และไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อแนะนำกฎใหม่หรือกำหนดภาระผูกพันใหม่ ยิ่งไปกว่านั้น อาจใช้วิธีทางเลือกอื่นได้ หากแนวทางดังกล่าวสอดคล้องกับกฎหมายที่เกี่ยวข้องและได้รับการตกลงกับผู้มีอำนาจล่วงหน้า 

โดยเฉพาะอย่างยิ่ง เอกสารเน้นประเด็นสำคัญที่ต้องนำมาพิจารณาในบริบทของการออกแบบการศึกษา เพื่อให้มั่นใจถึงความถูกต้องและความน่าเชื่อถือของผลลัพธ์ ขอบเขตของคำแนะนำครอบคลุมถึงประเด็นที่เกี่ยวข้องกับแผนการสืบสวนหรือโปรโตคอล – เอกสารที่สรุปประเด็นหลักของการศึกษา 

แผนการสืบสวนหรือโปรโตคอล 

ตามกฎหมายที่ใช้บังคับ แผนการสอบสวนหรือการศึกษาหมายถึง เอกสารที่เป็นลายลักษณ์อักษรซึ่งจัดทำแผนโดยละเอียดสำหรับการออกแบบ การดำเนินการ และการวิเคราะห์การศึกษาทางคลินิก (ผู้มีอำนาจอ้างอิงเพิ่มเติมถึง 21 CFR 812.25 และ 21 CFR 860.7(f)(1)) ตามที่องค์การอาหารและยาอธิบายเพิ่มเติม โปรโตคอลการศึกษาควรมีองค์ประกอบสำคัญดังต่อไปนี้:

• เหตุผลทางวิทยาศาสตร์สำหรับการศึกษา
• คำจำกัดความของกลุ่มตัวอย่างที่จะประเมิน (รวมถึงเกณฑ์การรวม/การยกเว้น) 
• การระบุวัตถุประสงค์การใช้งานที่เสนอสำหรับอุปกรณ์
• รายชื่อจุดสิ้นสุดของการศึกษา
• คำชี้แจงขั้นตอน (การรักษาและการทดสอบ) ที่จะนำไปใช้กับวิชาที่ศึกษา และ
• สรุปวิธีการวิเคราะห์และประเมินข้อมูลที่ได้จากการศึกษา รวมถึงวิธีการทางสถิติที่เหมาะสมที่ใช้ 

หน่วยงานยังระบุด้วยว่านอกเหนือจากองค์ประกอบที่ระบุไว้ข้างต้น โปรโตคอลควรรวมรายละเอียดเกี่ยวกับการวิเคราะห์ทางสถิติของจุดสิ้นสุดหลักเพื่อปรับแนวทางที่ใช้สำหรับการคำนวณขนาดตัวอย่าง โดยเฉพาะอย่างยิ่ง จำเป็นต้องรวมแผนการวิเคราะห์ทางสถิติที่อธิบายรายละเอียดวิธีการที่จะใช้เมื่อวิเคราะห์ข้อมูล ตามที่องค์การอาหารและยาได้อธิบายไว้ แผนดังกล่าวอาจรวมอยู่ในโปรโตคอลการศึกษาหรือจัดทำแยกต่างหาก ในขณะเดียวกัน หน่วยงานยังเน้นย้ำถึงความสำคัญของการสรุปแผนการวิเคราะห์ทางสถิติก่อนที่จะประมวลผลข้อมูลจริง เพื่อให้มั่นใจถึงความสมบูรณ์ทางวิทยาศาสตร์ 

นอกจากนี้ หน่วยงานยังขอให้ผู้สนับสนุนการศึกษาจัดทำเอกสารการตัดสินใจทั้งหมดที่เกี่ยวข้องกับโปรโตคอลการศึกษา การออกแบบโดยรวมของการศึกษา และจุดสิ้นสุดหลัก เอกสารดังกล่าวจะอำนวยความสะดวกในการตรวจสอบโดยผู้มีอำนาจ ตามคำแนะนำ หน่วยงานคาดว่าจะเห็นเหตุผลที่อยู่เบื้องหลังการเลือกรูปแบบการศึกษาเฉพาะเมื่อเปรียบเทียบกับรูปแบบที่มีอคติน้อยกว่า 

นอกเหนือจากนั้น หน่วยงานยังสนับสนุนให้ผู้สนับสนุนการศึกษาติดต่อ FDA ในขั้นตอนการออกแบบการศึกษาขั้นต้นเพื่อหารือเกี่ยวกับประเด็นทั้งหมดที่เกี่ยวข้องเพื่อให้แน่ใจว่าการออกแบบการศึกษาที่เลือกนั้นเหมาะสมที่สุดโดยพิจารณาจากขอบเขตของการศึกษาและประเด็นเฉพาะที่เกี่ยวข้อง นั่นเอง หน่วยงานสามารถให้ข้อเสนอแนะและคำแนะนำอย่างไม่เป็นทางการตามประสบการณ์ที่ผ่านมา และสิ่งนี้อาจเป็นประโยชน์สำหรับผู้สนับสนุนการศึกษา

ข้อกำหนดและคำจำกัดความ 

คู่มือนี้ยังมีอภิธานศัพท์ที่ให้คำจำกัดความของคำศัพท์และแนวคิดที่สำคัญที่สุดที่ใช้ในบริบทของข้อควรพิจารณาในการออกแบบสำหรับการศึกษาวิจัยที่สำคัญ อภิธานศัพท์อธิบายถึงคำศัพท์ต่อไปนี้:

• การตรวจสอบการควบคุมที่ใช้งานอยู่ (การตรวจสอบการควบคุมการรักษาที่ใช้งานอยู่) – การศึกษาที่ใช้การแทรกแซงที่มีการกำหนดประสิทธิผลไว้ก่อนหน้านี้ ตามที่องค์การอาหารและยาได้อธิบายไว้ ในกรณีของการศึกษาเกี่ยวกับเครื่องมือแพทย์ใหม่ เครื่องมือที่ได้รับอนุมัติแล้วสำหรับการใช้งานตามวัตถุประสงค์เดียวกันอาจเป็นอุปกรณ์ควบคุมที่ใช้งานอยู่ 
• Aesthetic Device ย่อมาจาก อุปกรณ์ที่มีจุดประสงค์เพื่อให้มีการเปลี่ยนแปลงลักษณะที่ปรากฏของภาพตามต้องการผ่านการปรับเปลี่ยนทางกายภาพของโครงสร้างของร่างกาย 
• การศึกษาข้อตกลง – การศึกษาประสิทธิภาพทางคลินิกเพื่อการวินิจฉัยซึ่งเปรียบเทียบผลอุปกรณ์การวินิจฉัยกับผลที่ไม่ได้มาจากมาตรฐานอ้างอิงทางคลินิก 
• การประเมินความเสี่ยงและผลประโยชน์เป็นหนึ่งในแนวคิดที่สำคัญที่สุด และอ้างอิงถึงการประเมินมูลค่าของผลประโยชน์ที่อาจเกิดขึ้นจากการใช้อุปกรณ์ที่มีปัญหา โดยถ่วงน้ำหนักกับความเสี่ยงที่อาจเกิดขึ้นที่เกี่ยวข้อง 
• อคติหมายถึงสถานการณ์ที่ข้อผิดพลาดอย่างเป็นระบบปรากฏขึ้น และข้อผิดพลาดดังกล่าวอาจส่งผลให้เกิดข้อสรุปที่ไม่ถูกต้อง 
• การทำให้ไม่เห็น (ปกปิด) หมายถึงวิธีการที่ใช้เพื่อลดอคติตามความพร้อมของข้อมูลเกี่ยวกับการศึกษาและแง่มุมเฉพาะของการศึกษา ตามคำแนะนำ คนตาบอด (หน้ากาก) หมายถึง เงื่อนไขที่กำหนดให้กับบุคคลหรือกลุ่มบุคคลเพื่อป้องกันไม่ให้พวกเขารู้ถึงการแทรกแซง (หรือการทดสอบ) การกำหนดอาสาสมัครหรือตัวอย่างเรื่อง 
• การศึกษาผลลัพธ์ทางคลินิก – การศึกษาที่อาสาสมัครได้รับมอบหมายให้เข้าร่วมการแทรกแซง จากนั้นจึงศึกษาตามช่วงเวลาที่วางแผนไว้โดยใช้เครื่องมือประเมินที่ผ่านการตรวจสอบแล้วเพื่อประเมินพารามิเตอร์ผลลัพธ์ทางคลินิกหรือตัวแทนที่ผ่านการตรวจสอบเพื่อกำหนดความปลอดภัยและประสิทธิผลของการแทรกแซง 

โดยสรุป คำแนะนำขององค์การอาหารและยาฉบับปัจจุบันให้คำชี้แจงเพิ่มเติมเกี่ยวกับประเด็นสำคัญที่ต้องนำมาพิจารณาเกี่ยวกับการออกแบบการตรวจสอบทางคลินิกที่สำคัญ เอกสารสรุปแนวทางที่จะนำไปใช้เพื่อให้มั่นใจถึงความถูกต้องและความน่าเชื่อถือของผลการศึกษา ตลอดจนความสมบูรณ์ทางวิทยาศาสตร์ 

แหล่งที่มา:

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/design-considerations-pivotal-clinical-investigations-medical-devices 

RegDesk สามารถช่วยได้อย่างไร?

RegDesk เป็นระบบการจัดการข้อมูลกฎระเบียบแบบองค์รวมที่จัดหาอุปกรณ์การแพทย์และบริษัทยาด้วยข่าวกรองด้านกฎระเบียบสำหรับตลาดกว่า 120 แห่งทั่วโลก สามารถช่วยคุณจัดเตรียมและเผยแพร่แอปพลิเคชันทั่วโลก จัดการมาตรฐาน ดำเนินการประเมินการเปลี่ยนแปลง และรับการแจ้งเตือนตามเวลาจริงเกี่ยวกับการเปลี่ยนแปลงกฎระเบียบผ่านแพลตฟอร์มส่วนกลาง ลูกค้าของเรายังสามารถเข้าถึงเครือข่ายผู้เชี่ยวชาญด้านการปฏิบัติตามกฎระเบียบกว่า 4000 แห่งทั่วโลกเพื่อรับการยืนยันสำหรับคำถามที่สำคัญ การขยายตัวทั่วโลกไม่เคยง่ายอย่างนี้มาก่อน