FDA Draft Guide on Clinical Studies in Neonatal Product Development: Oversikt

Innholdsfortegnelse

Food and Drug Administration (FDA eller Agency), den amerikanske regulerende myndigheten på området for helseprodukter, har publisert et utkast veiledningsdokument dedikert til overveielser for langsiktige kliniske nevroutviklingssikkerhetsstudier i neonatal produktutvikling. Når den er ferdigstilt, vil veiledningen gi ytterligere avklaringer angående gjeldende regulatoriske krav, samt anbefalinger som må vurderes av produsenter av medisinsk utstyr og andre involverte parter for å sikre samsvar med disse. Samtidig er FDA-veiledningsdokumenter ikke-bindende i sin juridiske natur, og er heller ikke ment å innføre nye regler eller pålegge nye forpliktelser. Videre sier myndigheten eksplisitt at en alternativ tilnærming kan benyttes, forutsatt at en slik tilnærming er i tråd med gjeldende lovgivning og er avtalt med myndigheten på forhånd. Foreliggende utkast til veiledning er publisert for offentlige kommentarer – myndigheten oppfordrer bransjerepresentanter til å gi tilbakemeldinger og forslag for senere å bli vurdert av myndigheten. 

Forskriftsmessig bakgrunn 

Ifølge dokumentet er det ment å gi et rammeverk for å vurdere om og hvilken type langsiktige nevrologiske, sensoriske og utviklingsmessige evalueringer som kan være nyttige for å støtte en bestemmelse av sikkerheten til et legemiddel, et biologisk produkt eller en enhet for bruk hos nyfødte, og i så fall hvilke domener av nevroutvikling kan være mest aktuelt. Samtidig nevner tilsynet også at forhold knyttet til effekt- eller effektivitetsvurdering av nevrobeskyttende midler faller utenfor rammen av denne veiledningen, mens den primært er rettet mot langtidsvurdering av nevroutviklingssikkerhet. Dokumentet dekker heller ikke aspektene knyttet til toksisitet og respektive vurdering, selv om disse aspektene er viktige i sammenheng med nyfødt produktutvikling. Når det gjelder detaljene i planlegging av kliniske studier på nyfødte og pediatriske pasienter, viser myndigheten til de aktuelle veiledningsdokumentene dedikert til de nevnte sakene, siden noen av aspektene knyttet til slike studier ikke er behandlet i veiledningen. Det er også uttrykkelig uttalt at dokumentet ikke gir anbefalinger mht neonatale eller pediatriske sikkerhetsvurderinger etter studier utført under graviditet. 

Som forklart av FDA, er det gjeldende regelverket for neonatale og pediatriske produkter etablert av Best Pharmaceuticals for Children Act (BPCA) og Pediatric Research Equity Act (PREA) som introdusert i Food and Drug Administration Safety and Innovation Act (FDASIA) ). 

Spesielle hensyn 

For det første uttaler myndigheten at sikkerhet og riktig ytelse av produkter beregnet på bruk hos nyfødte er svært viktig siden dette er en periode med kritisk vekst og utvikling. Regelmessige korttidsevalueringer som vanligvis utføres for produktene beregnet på voksne pasienter er derfor ikke effektive nok til å ta opp forhold knyttet til bruk hos nyfødte på grunn av potensielle latente effekter. Samtidig erkjenner FDA at før de fleste av produktene som brukes til nyfødte ikke har blitt godkjent spesifikt for bruk i denne kategorien pasienter, mangler de derfor riktig evaluering av langtidseffekter. 

I samsvar med veiledningen bør partene som er involvert i utviklingen av neonatale produkter være spesielt oppmerksomme på potensielle kort- og langtidseffekter av den respektive terapien, uavhengig av om teknologien som brukes er helt ny eller tidligere har vært brukt til andre pasientgrupper. Noen ganger kan kortsiktig forbedring som følge av terapien bli fulgt av uventet langsiktig skade, og derfor kreves det riktig vurdering av potensielle langsiktige risikoer. Med hensyn til sistnevnte nevner myndigheten det Selv om det ikke er noen universell definisjon av "langsiktig", for formålet med denne veiledningen, kan tidsrammen generelt betraktes som minst 2 år eller på et tidspunkt når relevante kliniske nevroutviklingsparametere kan vurderes med rimelighet.

I henhold til den generelle regelen er det viktig å sikre at alle produkter som er beregnet på bruk hos nyfødte, gjennomgår en grundig evaluering som tar for seg aspektene knyttet til dosering, effekt eller effektivitet, samt den generelle sikkerheten for den nevnte pasientgruppen. . Noen av forholdene som skal tas i betraktning i forbindelse med slike vurderinger er unike for nevnte pasientpopulasjon, og derfor kreves det en spesiell tilnærming. I denne forbindelse bør første-i-menneske-studier utføres for å sikre riktig evaluering av disse aspektene, og også for å demonstrere langsiktig nevrologisk, sensorisk og utviklingsmessig sikkerhet. Myndigheten nevner det nyfødte bør også delta i kliniske studier for medisinske produkter og diagnostiske verktøy som opprinnelig er utviklet for indikasjoner i andre populasjoner som vil bli brukt for nyfødte; inkludering av nyfødte i slike studier kan være nyttig for å etablere design, sikkerhet og effekt eller effektivitet, og disse studiene kan også berettige langsiktige sikkerhetsevalueringer. 

Oppsummert fremhever denne FDA-veiledningen de viktigste punktene som må vurderes med hensyn til legemidler beregnet på bruk hos nyfødte for å sikre sikkerhet i et langsiktig perspektiv. Dokumentet skisserer begrensningene ved å bruke en generell tilnærming på grunn av de spesifikke forholdene til en slik kategori pasienter og beskriver måten disse spesifikke risikoene kan håndteres på. 

kilder:

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/considerations-long-term-clinical-neurodevelopmental-safety-studies-neonatal-product-development

Hvordan kan RegDesk hjelpe?

RegDesk er et holistisk regulatorisk informasjonsstyringssystem som gir medisinsk utstyr og farmaselskaper regulatorisk intelligens for over 120 markeder over hele verden. Det kan hjelpe deg med å forberede og publisere globale applikasjoner, administrere standarder, kjøre endringsvurderinger og få sanntidsvarsler om regulatoriske endringer gjennom en sentralisert plattform. Våre kunder har også tilgang til vårt nettverk av over 4000 compliance-eksperter over hele verden for å få bekreftelse på kritiske spørsmål. Global ekspansjon har aldri vært så enkelt.