ピボタル臨床調査の設計上の考慮事項に関する FDA ガイダンス: 調査計画と定義

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ヘルスケア製品の分野における米国の規制当局である食品医薬品局（FDAまたはエージェンシー）は、 ガイダンス文書 医療機器の極めて重要な臨床調査のための設計上の考慮事項に専念しています。 この文書は、適用される規制要件の概要、および医療機器メーカーやその他の関係者が確実に準拠するために考慮すべき追加の説明と推奨事項を提供します。 同時に、ガイダンスの条項は法的拘束力がなく、新しい規則を導入したり、新しい義務を課したりすることも意図していません。 さらに、そのようなアプローチが基礎となる法律に沿っており、当局と事前に合意されている場合、代替アプローチを適用することもできます。 

特に、この文書は、結果の正確さと信頼性を確保するために、研究デザインの文脈で考慮すべき重要な側面を強調しています。 ガイダンスの範囲は、とりわけ、治験計画または治験実施計画書 (治験の要点を概説する文書) に関連する側面をカバーしています。 

調査計画またはプロトコル 

適用法に従って、調査計画または研究は、 臨床研究の設計、実施、および分析の詳細な計画を提供する文書 (当局はさらに、21 CFR 812.25 および 21 CFR 860.7(f)(1) に言及しています)。 FDA がさらに説明しているように、研究プロトコルには次の重要な要素を含める必要があります。

• 研究の科学的根拠;
• 評価対象集団の定義（包含/除外基準を含む）; 
• デバイスの提案された使用目的の識別;
• 研究のエンドポイントのリスト;
• 研究対象に適用される手順（治療と検査）の説明; と
• 使用された適切な統計的方法を含む、分析方法の要約と研究から得られたデータの評価。 

当局はまた、上記で概説した要素とは別に、プロトコルには、サンプルサイズの計算に適用されるアプローチを正当化するために、主要エンドポイントの統計分析に関する詳細も含める必要があると述べています. 特に、データを分析する際に適用されるアプローチを詳細に記述した統計分析計画を含める必要があります。 FDA が説明したように、この計画は研究プロトコルに含まれるか、個別に提供される可能性があります。 同時に、当局は、科学的完全性を確保するために、実際にデータを処理する前に統計分析計画を完成させることの重要性をさらに強調しています。 

さらに、当局は、治験依頼者に対し、治験プロトコル、治験の全体的なデザイン、および主要なエンドポイントに関して行われたすべての決定を正式に文書化することも要求しています。 そのような文書は、当局による審査を容易にするでしょう。 ガイダンスによると、当局は、潜在的なバイアスが少ないものと比較して、特定の研究デザインを選択する背後にある理論的根拠を理解することを期待しています. 

それとは別に、当局は、選択された研究デザインが研究の範囲と関連する特定の側面に基づいて最も適切なものであることを確認するために、最初の研究デザイン段階でFDAに連絡してそれに関連するすべての側面について話し合うことを研究スポンサーに奨励しています。それに。 当局は、以前の経験に基づいて非公式のフィードバックと推奨事項を提供できます。これは、研究スポンサーにとって役立つ可能性があります。

用語と定義 

このガイダンスには、重要な調査研究の設計上の考慮事項のコンテキストで使用される最も重要な用語と概念の定義を提供する用語集も含まれています。 用語集では、特に次の用語について説明します。

• Active Control Investigation（Active Treatment Control Investigation） – 有効性が以前に確立されている介入を使用する研究。 FDA が説明しているように、新しい医療機​​器に関連する研究の場合、同じ使用目的で既に承認されているものが実薬対照になる可能性があります。 
• 美的デバイスの略 体の構造を物理的に変更することにより、対象の視覚的外観に望ましい変化をもたらすことを目的とした装置。 
• 合意調査 – 診断装置の結果を臨床参照標準からのものではない結果と比較する診断臨床性能研究。 
• 利益とリスクの評価は、最も重要な概念の XNUMX つであり、デバイスに関連する潜在的なリスクに対して加重された、問題のデバイスの使用から生じる潜在的な利益の評価を指します。 
• バイアスとは、系統誤差が現れる状況を指し、そのような誤差は誤った結論を下す可能性があります。 
• 盲検化（マスキング）とは、研究とその特定の側面に関する情報の入手可能性に基づいてバイアスを軽減するために適用されるアプローチを指します。 案内によるとブラインド（マスク）は 被験者または被験者標本の介入（またはテスト）割り当てを知らないようにするために、個人または個人のグループに課せられる条件。 
• 臨床結果研究 – 被験者が介入に割り当てられ、その後、検証済みの評価ツールを使用して計画された間隔で研究され、臨床転帰パラメーターまたは介入の安全性と有効性を判断するための検証済みの代理を評価する研究。 

要約すると、現在の FDA ガイダンスは、極めて重要な臨床調査の設計に関して考慮すべき重要な点に関する追加の説明を提供しています。 この文書は、研究結果の正確性と信頼性、および科学的完全性を確保するために適用されるアプローチを概説しています。 

ソース：

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/design-considerations-pivotal-clinical-investigations-medical-devices 

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