Guía de la FDA sobre consideraciones de diseño para investigaciones clínicas fundamentales: plan de investigación y definiciones

Índice del contenido

La Food and Drug Administration (FDA o la Agencia), la autoridad reguladora estadounidense en el ámbito de los productos sanitarios, ha publicado un documento de guía dedicado a consideraciones de diseño para investigaciones clínicas fundamentales para dispositivos médicos. El documento proporciona una descripción general de los requisitos reglamentarios aplicables, así como aclaraciones y recomendaciones adicionales que deben considerar los fabricantes de dispositivos médicos y otras partes involucradas para garantizar el cumplimiento de los mismos. Al mismo tiempo, las disposiciones de la guía no son vinculantes en su naturaleza legal, ni pretenden introducir nuevas reglas o imponer nuevas obligaciones. Además, podría aplicarse un enfoque alternativo, siempre que dicho enfoque esté en consonancia con la legislación subyacente y haya sido acordado con la autoridad por adelantado. 

En particular, el documento destaca los aspectos clave que deben tenerse en cuenta en el contexto del diseño del estudio para garantizar la precisión y confiabilidad de los resultados. El alcance de la guía cubre, entre otros, los aspectos relacionados con el plan o protocolo de investigación, el documento que describe los puntos principales del estudio. 

El Plan o Protocolo de Investigación 

De acuerdo con la legislación aplicable, el plan o estudio de investigación significa un documento escrito que proporciona el plan detallado para el diseño, la realización y el análisis del estudio clínico (la autoridad se refiere además a 21 CFR 812.25 y 21 CFR 860.7(f)(1)). Como explicó la FDA, el protocolo del estudio debe incluir los siguientes elementos clave:

• Justificación científica del estudio;
• Definición de las poblaciones de sujetos a evaluar (incluidos los criterios de inclusión/exclusión); 
• Identificación del uso previsto propuesto para el dispositivo;
• Listado de los criterios de valoración del estudio;
• Declaración de los procedimientos (tratamiento y pruebas) que se aplicarán a los sujetos de estudio; y
• Un resumen de los métodos de análisis y una evaluación de los datos derivados del estudio, incluido cualquier método estadístico apropiado utilizado. 

La autoridad también menciona que además de los elementos descritos anteriormente, el protocolo también debe incluir los detalles sobre el análisis estadístico de los criterios de valoración primarios para justificar el enfoque aplicado para el cálculo del tamaño de la muestra. En particular, será necesario incluir un Plan de Análisis Estadístico que describa en detalle el enfoque a aplicar al analizar los datos. Como explicó la FDA, dicho plan podría incluirse en el protocolo del estudio o proporcionarse por separado. Al mismo tiempo, la autoridad también enfatiza la importancia de finalizar el Plan de análisis estadístico antes de procesar los datos para garantizar la integridad científica. 

Además, la autoridad también solicita a los patrocinadores del estudio que documenten debidamente todas las decisiones tomadas con respecto al protocolo del estudio, el diseño general del estudio y los criterios de valoración principales. Dicha documentación facilitará la revisión a realizar por la autoridad. De acuerdo con la guía, la autoridad espera ver la justificación detrás de la selección de diseños de estudio específicos en comparación con los que tienen menos sesgo potencial. 

Aparte de eso, la autoridad también alienta a los patrocinadores del estudio a comunicarse con la FDA en la etapa inicial del diseño del estudio para discutir todos los aspectos asociados con el fin de garantizar que el diseño del estudio seleccionado sea el más apropiado en función del alcance del estudio y los aspectos específicos asociados. a eso La autoridad puede proporcionar retroalimentación y recomendaciones informales basadas en la experiencia previa, y esto podría ser útil para los patrocinadores del estudio.

Términos y Definiciones 

La guía también contiene un glosario que proporciona definiciones de los términos y conceptos más importantes utilizados en el contexto de las consideraciones de diseño para estudios de investigación fundamentales. El glosario describe, entre otros, los siguientes términos:

• Investigación de control activo (Investigación de control de tratamiento activo) – un estudio que utiliza una intervención cuya eficacia ha sido previamente establecida. Como explicó la FDA, en caso de un estudio relacionado con un nuevo dispositivo médico, el que ya está aprobado para el mismo uso previsto podría ser el control activo. 
• Dispositivo Estético significa un dispositivo destinado a proporcionar un cambio deseado en la apariencia visual del sujeto a través de la modificación física de la estructura del cuerpo. 
• Estudio de Acuerdo – un estudio de rendimiento clínico de diagnóstico en el que el resultado del dispositivo de diagnóstico se compara con un resultado que no proviene de un estándar de referencia clínica. 
• La Evaluación Beneficio-Riesgo es uno de los conceptos más importantes y se refiere a la valoración del beneficio potencial resultante del uso del dispositivo en cuestión ponderado frente a los riesgos potenciales asociados al mismo. 
• El sesgo se refiere a una situación en la que aparece un error sistemático, y dicho error podría dar lugar a conclusiones incorrectas. 
• El cegamiento (enmascaramiento) se refiere al enfoque aplicado para mitigar el sesgo basado en la disponibilidad de información sobre el estudio y sus aspectos específicos. De acuerdo con la guía, ciego (máscara) significa una condición impuesta a un individuo o grupo de individuos para evitar que conozcan la asignación de intervención (o prueba) de los sujetos o especímenes de sujetos. 
• Estudio de resultados clínicos: un estudio en el que los sujetos se asignan a una intervención y luego se estudian a intervalos planificados utilizando herramientas de evaluación validadas para evaluar los parámetros de resultados clínicos o sus sustitutos validados para determinar la seguridad y la eficacia de la intervención. 

En resumen, la presente guía de la FDA proporciona aclaraciones adicionales sobre los puntos clave que deben tenerse en cuenta con respecto al diseño de investigaciones clínicas fundamentales. El documento describe el enfoque que se aplicará para garantizar la precisión y confiabilidad de los resultados del estudio, así como su integridad científica. 

Fuentes:

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/design-considerations-pivotal-clinical-investigations-medical-devices 

¿Cómo puede ayudar RegDesk?

RegDesk es un sistema holístico de gestión de información reglamentaria que proporciona a las empresas farmacéuticas y de dispositivos médicos inteligencia reglamentaria para más de 120 mercados en todo el mundo. Puede ayudarlo a preparar y publicar aplicaciones globales, administrar estándares, ejecutar evaluaciones de cambios y obtener alertas en tiempo real sobre cambios regulatorios a través de una plataforma centralizada. Nuestros clientes también tienen acceso a nuestra red de más de 4000 expertos en cumplimiento en todo el mundo para obtener verificación sobre cuestiones críticas. La expansión global nunca ha sido tan simple.