FDA-Leitlinienentwurf zu klinischen Studien in der Produktentwicklung für Neugeborene: Überblick

Inhaltsverzeichnis

Die Food and Drug Administration (FDA oder die Agency), die US-Regulierungsbehörde im Bereich Gesundheitsprodukte, hat einen Entwurf veröffentlicht Leitfaden widmet sich Überlegungen für langfristige klinische Sicherheitsstudien zur neurologischen Entwicklung in der Produktentwicklung für Neugeborene. Nach ihrer Fertigstellung wird die Leitlinie zusätzliche Erläuterungen zu den geltenden regulatorischen Anforderungen sowie Empfehlungen enthalten, die von Herstellern medizinischer Geräte und anderen beteiligten Parteien zu berücksichtigen sind, um deren Einhaltung sicherzustellen. Gleichzeitig sind FDA-Leitliniendokumente ihrer Rechtsnatur nach nicht bindend und sollen auch keine neuen Regeln einführen oder neue Verpflichtungen auferlegen. Darüber hinaus weist die Behörde ausdrücklich darauf hin, dass ein alternativer Ansatz angewendet werden könnte, sofern ein solcher Ansatz im Einklang mit den bestehenden Rechtsvorschriften steht und im Voraus mit der Behörde vereinbart wurde. Der vorliegende Leitlinienentwurf wird zur öffentlichen Kommentierung veröffentlicht – die Behörde ermutigt Branchenvertreter, ihr Feedback und ihre Vorschläge zur späteren Berücksichtigung durch die Behörde zu übermitteln. 

Regulatorischer Hintergrund 

Dem Dokument zufolge ist dies beabsichtigt bieten einen Rahmen für die Überlegung, ob und welche Art von langfristigen neurologischen, sensorischen und entwicklungsbezogenen Bewertungen nützlich sein könnten, um die Bestimmung der Sicherheit eines Arzneimittels, biologischen Produkts oder Geräts zur Verwendung bei Neugeborenen zu unterstützen, und wenn ja, in welchen Bereichen neurodevelopment kann am anwendbarsten sein. Gleichzeitig weist die Behörde darauf hin, dass die Fragen zur Wirksamkeit oder Wirksamkeitsbewertung von neuroprotektiven Wirkstoffen nicht in den Anwendungsbereich der vorliegenden Leitlinien fallen, während sie sich in erster Linie auf die langfristige Bewertung der neurologischen Entwicklungssicherheit konzentrieren. Das Dokument behandelt auch nicht die Aspekte im Zusammenhang mit der Toxizität und der entsprechenden Bewertung, obwohl diese Aspekte im Zusammenhang mit der Produktentwicklung für Neugeborene wichtig sind. Hinsichtlich der Einzelheiten der Planung klinischer Prüfungen an Neugeborenen und pädiatrischen Patienten verweist die Behörde auf die einschlägigen Leitliniendokumente zu den genannten Themen, da einige Aspekte im Zusammenhang mit solchen Studien in den Leitlinien nicht behandelt werden. Es wird auch ausdrücklich darauf hingewiesen, dass das Dokument keine Empfehlungen bzgl Sicherheitsbewertungen für Neugeborene oder Kinder nach Studien, die während der Schwangerschaft durchgeführt wurden. 

Wie von der FDA erklärt, wird der aktuelle regulatorische Rahmen für neonatale und pädiatrische Produkte durch den Best Pharmaceuticals for Children Act (BPCA) und den Pediatric Research Equity Act (PREA) festgelegt, wie sie im Food and Drug Administration Safety and Innovation Act (FDASIA) eingeführt wurden ). 

Spezielle Überlegungen 

Zunächst stellt die Behörde fest, dass die Sicherheit und ordnungsgemäße Leistung von Produkten, die für die Verwendung bei Neugeborenen bestimmt sind, von entscheidender Bedeutung ist, da dies eine Zeit kritischen Wachstums und Entwicklung ist. Daher sind regelmäßige Kurzzeitbewertungen, die normalerweise für die Produkte durchgeführt werden, die für erwachsene Patienten bestimmt sind, aufgrund der potenziellen latenten Wirkungen nicht effizient genug, um die Fragen im Zusammenhang mit der Anwendung bei Neugeborenen anzugehen. Gleichzeitig räumt die FDA ein, dass die meisten Produkte, die für Neugeborene verwendet werden, zuvor nicht speziell für die Verwendung bei dieser Patientenkategorie zugelassen wurden und daher keine angemessene Bewertung der Langzeitwirkungen aufweisen. 

Gemäß der Leitlinie sollten die an der Entwicklung von Neonatologie-Produkten beteiligten Parteien besonderes Augenmerk auf die potenziellen Kurz- und Langzeitwirkungen der jeweiligen Therapie legen, unabhängig davon, ob die verwendete Technologie völlig neu ist oder bereits für andere verwendet wurde Patientengruppen. Manchmal können auf eine kurzfristige Besserung durch die Therapie unerwartete langfristige Schäden folgen, daher ist eine angemessene Bewertung potenzieller Langzeitrisiken erforderlich. Zu letzterem weist die Behörde darauf hin Obwohl es keine allgemeingültige Definition von „langfristig“ gibt, kann für die Zwecke dieser Leitlinien als Zeitrahmen im Allgemeinen ein Alter von mindestens 2 Jahren oder ein Zeitpunkt angesehen werden, an dem relevante klinische neurologische Entwicklungsparameter angemessen beurteilt werden können.

Generell ist es wichtig sicherzustellen, dass alle Produkte, die für die Anwendung bei Neugeborenen bestimmt sind, einer strengen Bewertung unterzogen werden, die die Aspekte in Bezug auf Dosierung, Wirksamkeit oder Wirksamkeit sowie die allgemeine Sicherheit für die genannte Patientengruppe berücksichtigt . Einige der im Zusammenhang mit solchen Bewertungen zu berücksichtigenden Aspekte sind für die genannte Patientenpopulation einzigartig, daher ist ein besonderer Ansatz erforderlich. In dieser Hinsicht sollten Erststudien am Menschen durchgeführt werden, um eine ordnungsgemäße Bewertung dieser Aspekte sicherzustellen und auch die langfristige neurologische, sensorische und entwicklungsbezogene Sicherheit nachzuweisen. Darauf weist die Behörde hin Neugeborene sollten auch in klinische Studien für medizinische Produkte und diagnostische Instrumente aufgenommen werden, die ursprünglich für Indikationen in anderen Bevölkerungsgruppen entwickelt wurden und für Neugeborene verwendet werden; Die Einbeziehung von Neugeborenen in solche Studien kann nützlich sein, um das Design, die Sicherheit und die Wirksamkeit oder Wirksamkeit zu ermitteln, und diese Studien können auch langfristige Sicherheitsbewertungen rechtfertigen. 

Zusammenfassend hebt die vorliegende FDA-Leitlinie die wichtigsten Punkte hervor, die in Bezug auf Arzneimittel, die für die Anwendung bei Neugeborenen bestimmt sind, zu berücksichtigen sind, um die Sicherheit auf lange Sicht zu gewährleisten. Das Dokument umreißt die Grenzen der Verwendung eines allgemeinen Ansatzes aufgrund der Besonderheiten einer solchen Patientenkategorie und beschreibt, wie diese spezifischen Risiken angegangen werden könnten. 

Quellen:

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/considerations-long-term-clinical-neurodevelopmental-safety-studies-neonatal-product-development

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