FDA Draft Guidance on Clinical Studies in Neonatal Product Development: Översikt

Innehållsförteckning

Food and Drug Administration (FDA eller byrån), USA:s reglerande myndighet inom området hälsoprodukter, har publicerat ett utkast vägledande dokument ägnas åt överväganden för långsiktiga kliniska neuroutvecklingssäkerhetsstudier i neonatal produktutveckling. När den är klar kommer vägledningen att ge ytterligare förtydliganden angående tillämpliga myndighetskrav, samt rekommendationer som bör beaktas av tillverkare av medicintekniska produkter och andra inblandade parter för att säkerställa efterlevnad av dem. Samtidigt är vägledningsdokument från FDA till sin juridiska karaktär icke-bindande och inte heller avsedda att införa nya regler eller införa nya skyldigheter. Myndigheten anger dessutom uttryckligen att ett alternativt tillvägagångssätt skulle kunna tillämpas, förutsatt att ett sådant tillvägagångssätt är i linje med befintlig lagstiftning och har avtalats med myndigheten i förväg. Föreliggande utkast till vägledning publiceras för allmänhetens synpunkter – myndigheten uppmuntrar branschrepresentanter att lämna synpunkter och förslag för att senare övervägas av myndigheten. 

Regulatorisk bakgrund 

Enligt dokumentet är det tänkt att tillhandahålla ett ramverk för att överväga om och vilken typ av långsiktiga neurologiska, sensoriska och utvecklingsmässiga utvärderingar som kan vara användbara för att stödja en bestämning av säkerheten för ett läkemedel, en biologisk produkt eller en enhet för användning hos nyfödda, och i så fall vilka domäner av neuroutveckling kan vara mest tillämplig. Samtidigt nämner myndigheten också att de frågor som rör effekt- eller effektivitetsbedömning av neuroprotektiva medel faller utanför ramen för denna vägledning, samtidigt som den i första hand är inriktad på den långsiktiga utvärderingen av neuroutvecklingssäkerhet. Dokumentet täcker inte heller de aspekter relaterade till toxicitet och respektive bedömning, även om dessa aspekter är viktiga i samband med neonatal produktutveckling. När det gäller detaljerna i planeringen av kliniska prövningar på nyfödda och pediatriska patienter, hänvisar myndigheten till lämpliga vägledningsdokument för dessa frågor, eftersom vissa av aspekterna relaterade till sådana studier inte tas upp i vägledningen. Det anges också uttryckligen att dokumentet inte ger rekommendationer med avseende på neonatala eller pediatriska säkerhetsbedömningar efter studier utförda under graviditeten. 

Som förklarats av FDA, är det nuvarande regelverket för neonatala och pediatriska produkter fastställt av Best Pharmaceuticals for Children Act (BPCA) och Pediatric Research Equity Act (PREA) som införts i Food and Drug Administration Safety and Innovation Act (FDASIA) ). 

särskilda överväganden 

Först och främst konstaterar myndigheten att säkerhet och korrekt prestanda för produkter som är avsedda att användas på nyfödda är mycket viktigt eftersom detta är en period av kritisk tillväxt och utveckling. Följaktligen är regelbundna korttidsutvärderingar som vanligtvis utförs för produkterna avsedda för vuxna patienter inte tillräckligt effektiva för att ta itu med frågor som rör användningen hos nyfödda på grund av de potentiella latenta effekterna. Samtidigt erkänner FDA att innan de flesta av de produkter som används för nyfödda inte har godkänts specifikt för användning i denna kategori av patienter, därför saknar de korrekt utvärdering av långtidseffekter. 

I enlighet med vägledningen bör de parter som är involverade i utvecklingen av neonatala produkter ägna särskild uppmärksamhet åt de potentiella kort- och långtidseffekterna av respektive terapi, oavsett om tekniken som används är helt ny eller tidigare har använts för andra patientgrupper. Ibland kan kortsiktiga förbättringar till följd av terapin följas av oväntade långtidsskador, därför krävs en korrekt bedömning av potentiella långsiktiga risker. Beträffande det senare nämner myndigheten det Även om det inte finns någon universell definition av "långsiktig", för syftet med denna vägledning, kan tidsramen generellt betraktas som minst 2 års ålder eller vid en sådan tidpunkt då relevanta kliniska neuroutvecklingsparametrar rimligen kan bedömas.

Enligt den allmänna regeln är det viktigt att säkerställa att alla produkter som är avsedda att användas på nyfödda genomgår en rigorös utvärdering som tar upp aspekter relaterade till dosering, effekt eller effektivitet, såväl som den övergripande säkerheten för nämnda patientgrupp. . Vissa av de frågor som ska beaktas i samband med sådana bedömningar är unika för nämnda patientpopulation, därför krävs ett särskilt tillvägagångssätt. I detta avseende bör först i människa-studier utföras för att säkerställa korrekt utvärdering av dessa aspekter, och även för att visa långsiktig neurologisk, sensorisk och utvecklingsmässig säkerhet. Det nämner myndigheten nyfödda bör också inkluderas i kliniska studier för medicinska produkter och diagnostiska verktyg som initialt utvecklats för indikationer i andra populationer som kommer att användas för nyfödda; inkludering av nyfödda i sådana studier kan vara användbart för att fastställa design, säkerhet och effekt eller effektivitet, och dessa studier kan också motivera långsiktiga säkerhetsutvärderingar. 

Sammanfattningsvis belyser den nuvarande FDA-riktlinjen de nyckelpunkter som bör beaktas med avseende på läkemedel som är avsedda att användas till nyfödda för att säkerställa säkerheten i ett långsiktigt perspektiv. Dokumentet beskriver begränsningarna för att använda ett allmänt tillvägagångssätt på grund av specifikationerna för en sådan patientkategori och beskriver hur dessa specifika risker kan hanteras. 

Källor:

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/considerations-long-term-clinical-neurodevelopmental-safety-studies-neonatal-product-development

Hur kan RegDesk hjälpa till?

RegDesk är ett holistiskt Regulatory Information Management System som förser medicintekniska produkter och läkemedelsföretag med regulatorisk intelligens för över 120 marknader över hela världen. Det kan hjälpa dig att förbereda och publicera globala applikationer, hantera standarder, köra förändringsbedömningar och få realtidsvarningar om regulatoriska förändringar via en centraliserad plattform. Våra kunder har också tillgång till vårt nätverk av över 4000 efterlevnadsexperter över hela världen för att få verifiering i kritiska frågor. Global expansion har aldrig varit så enkelt.