مسودة إرشادات FDA حول الدراسات السريرية في تطوير منتجات حديثي الولادة: نظرة عامة

جدول المحتويات

نشرت إدارة الغذاء والدواء (FDA أو الوكالة) ، وهي السلطة المنظمة الأمريكية في مجال منتجات الرعاية الصحية ، مسودة وثيقة التوجيه مخصص لاعتبارات دراسات السلامة العصبية النمائية السريرية طويلة المدى في تطوير منتجات حديثي الولادة. بمجرد الانتهاء ، ستوفر الإرشادات توضيحات إضافية فيما يتعلق بالمتطلبات التنظيمية المعمول بها ، بالإضافة إلى التوصيات التي يتعين على مصنعي الأجهزة الطبية والأطراف الأخرى المشاركة النظر فيها من أجل ضمان الامتثال لها. في الوقت نفسه ، فإن وثائق إرشادات إدارة الغذاء والدواء ليست ملزمة بطبيعتها القانونية ، ولا تهدف إلى إدخال قواعد جديدة أو فرض التزامات جديدة. علاوة على ذلك ، تنص السلطة صراحة على أنه يمكن تطبيق نهج بديل ، بشرط أن يكون هذا النهج متماشيا مع التشريعات القائمة وتم الاتفاق عليه مسبقا مع السلطة. تم نشر مسودة الإرشادات الحالية للتعليقات العامة - تشجع الهيئة ممثلي الصناعة على تقديم ملاحظاتهم واقتراحاتهم للنظر فيها لاحقًا من قبل الهيئة. 

الخلفية التنظيمية 

وفقا للوثيقة ، فإنه يعتزم يوفر إطارًا للنظر في ما إذا كانت التقييمات العصبية والحسية والتنموية طويلة الأجل يمكن أن تكون مفيدة لدعم تحديد سلامة الدواء أو المنتج البيولوجي أو الجهاز المستخدم في الولدان ، وإذا كان الأمر كذلك ، فما هي مجالات قد يكون التطور العصبي هو الأكثر قابلية للتطبيق. في الوقت نفسه ، تذكر السلطة أيضًا أن الأمور المتعلقة بفعالية أو تقييم فعالية العوامل الواقية من الأعصاب تقع خارج نطاق التوجيه الحالي ، بينما تركز بشكل أساسي على التقييم طويل الأجل للسلامة النمائية العصبية. لا تغطي الوثيقة أيضًا الجوانب المتعلقة بالسمية والتقييم ذي الصلة ، على الرغم من أن هذه الجوانب مهمة في سياق تطوير منتجات الأطفال حديثي الولادة. فيما يتعلق بتفاصيل التخطيط للتجارب السريرية على الأطفال حديثي الولادة والأطفال ، تشير السلطة إلى الوثائق الإرشادية المناسبة المخصصة للأمور المذكورة ، حيث أن بعض الجوانب المتعلقة بمثل هذه الدراسات لم يتم تناولها في الإرشادات. كما ورد صراحة أن الوثيقة لا تقدم توصيات فيما يتعلق تقييمات سلامة حديثي الولادة أو الأطفال بعد الدراسات التي أجريت أثناء الحمل. 

كما أوضحت إدارة الغذاء والدواء ، فإن الإطار التنظيمي الحالي لمنتجات الأطفال حديثي الولادة والأطفال تم وضعه بموجب قانون أفضل الأدوية للأطفال (BPCA) وقانون المساواة في أبحاث الأطفال (PREA) كما تم تقديمه في قانون السلامة والابتكار لإدارة الغذاء والدواء (FDASIA) ). 

اعتبارات خاصة 

بادئ ذي بدء ، تنص السلطة على أن السلامة والأداء المناسب للمنتجات المزمع استخدامها في حديثي الولادة أمر مهم للغاية لأن هذه فترة نمو وتطور حرجة. ومن ثم ، فإن التقييمات المنتظمة قصيرة المدى التي يتم إجراؤها عادةً للمنتجات المخصصة للمرضى البالغين ليست فعالة بما يكفي في معالجة الأمور المتعلقة بالاستخدام عند الولدان بسبب التأثيرات الكامنة المحتملة. في الوقت نفسه ، تقر إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بأنه قبل عدم الموافقة على معظم المنتجات المستخدمة لحديثي الولادة على وجه التحديد للاستخدام في هذه الفئة من المرضى ، وبالتالي ، فإنها تفتقر إلى التقييم المناسب للتأثيرات طويلة المدى. 

وفقًا للإرشادات ، يجب على الأطراف المشاركة في تطوير منتجات الأطفال حديثي الولادة إيلاء اهتمام خاص للتأثيرات المحتملة قصيرة وطويلة المدى للعلاج المعني ، بغض النظر عما إذا كانت التكنولوجيا المستخدمة جديدة تمامًا أو تم استخدامها سابقًا لأغراض أخرى. مجموعات المرضى. في بعض الأحيان ، يمكن أن يتبع التحسن قصير المدى الناتج عن العلاج ضرر غير متوقع طويل الأمد ، وبالتالي ، فإن التقييم المناسب للمخاطر المحتملة على المدى الطويل مطلوب. فيما يتعلق بالأخير ، تذكر السلطة ذلك على الرغم من عدم وجود تعريف عالمي لمصطلح "طويل الأجل" ، لغرض هذا التوجيه ، يمكن اعتبار الإطار الزمني عمومًا على أنه سنتين على الأقل من العمر أو في ذلك الوقت الذي يمكن فيه تقييم متغيرات النمو العصبي السريرية ذات الصلة بشكل معقول.

بموجب القاعدة العامة ، من المهم التأكد من أن أي وجميع المنتجات التي يُراد استخدامها في حديثي الولادة تخضع لتقييم صارم يتناول الجوانب المتعلقة بالجرعات أو الفعالية أو الفعالية ، فضلاً عن السلامة العامة لمجموعة المرضى المذكورة . بعض الأمور التي يجب أخذها في الاعتبار في سياق مثل هذه التقييمات فريدة من نوعها بالنسبة للسكان المرضى المذكورين ، وبالتالي ، يلزم اتباع نهج خاص. في هذا الصدد ، يجب إجراء دراسات أولية على الإنسان من أجل ضمان التقييم المناسب لهذه الجوانب ، وأيضًا لإثبات السلامة العصبية والحسية والنمائية على المدى الطويل. السلطة يذكر ذلك يجب أيضًا تسجيل الولدان في الدراسات السريرية للمنتجات الطبية وأدوات التشخيص التي تم تطويرها مبدئيًا للإشارات في المجموعات السكانية الأخرى التي سيتم استخدامها لحديثي الولادة ؛ قد يكون إدراج الولدان في مثل هذه الدراسات مفيدًا لتحديد التصميم والأمان والفعالية أو الفعالية ، وقد تتطلب هذه الدراسات أيضًا تقييمات السلامة على المدى الطويل. 

باختصار ، يسلط دليل FDA الحالي الضوء على النقاط الرئيسية التي يجب مراعاتها فيما يتعلق بالمنتجات الطبية المزمع استخدامها في حديثي الولادة من أجل ضمان السلامة على المدى الطويل. تحدد الوثيقة قيود استخدام نهج عام بسبب خصوصيات هذه الفئة من المرضى وتصف الطريقة التي يمكن بها معالجة هذه المخاطر المحددة. 

مصادر:

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/considerations-long-term-clinical-neurodevelopmental-safety-studies-neonatal-product-development

كيف يمكن أن يساعد RegDesk؟

RegDesk هو نظام شامل لإدارة المعلومات التنظيمية يوفر للأجهزة الطبية وشركات الأدوية معلومات تنظيمية لأكثر من 120 سوقًا حول العالم. يمكن أن يساعدك في إعداد ونشر التطبيقات العالمية ، وإدارة المعايير ، وإجراء تقييمات التغيير ، والحصول على تنبيهات في الوقت الفعلي بشأن التغييرات التنظيمية من خلال نظام أساسي مركزي. يمكن لعملائنا أيضًا الوصول إلى شبكتنا التي تضم أكثر من 4000 خبير امتثال في جميع أنحاء العالم للحصول على التحقق من الأسئلة المهمة. لم يكن التوسع العالمي بهذه البساطة من قبل.