FDA 新生儿产品开发临床研究指南草案：概述

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美国保健品领域的监管机构食品药品监督管理局（FDA 或 Agency）发布了一份草案 指导文件 致力于考虑新生儿产品开发中的长期临床神经发育安全性研究。 一旦最终确定，该指南将提供有关适用监管要求的额外说明，以及医疗设备制造商和其他相关方应考虑的建议，以确保遵守这些要求。 同时，FDA 指导文件在法律性质上不具有约束力，也无意引入新规则或施加新义务。 此外，当局明确表示可以采用替代方法，前提是这种方法符合现行立法并事先得到当局的同意。 目前的指南草案已发布以征求公众意见——当局鼓励行业代表提供他们的反馈和建议，供当局稍后考虑。 

监管背景 

根据该文件，它旨在 提供一个框架，用于考虑是否以及何种类型的长期神经、感觉和发育评估可用于支持确定用于新生儿的药物、生物制品或设备的安全性，如果是，哪些领域神经发育可能是最适用的。 同时，该机构还提到，与神经保护剂的疗效或有效性评估有关的事项不在本指南的范围内，而主要集中在神经发育安全性的长期评估上。 该文件也没有涵盖与毒性和各自评估相关的方面，尽管这些方面在新生儿产品开发的背景下很重要。 关于计划在新生儿和儿科患者中进行临床试验的细节，当局参考了专门针对上述事项的适当指导文件，因为与此类研究相关的某些方面未在指南中提及。 还明确指出，该文件不提供关于 在怀孕期间进行的研究后进行的新生儿或儿科安全性评估。 

正如 FDA 所解释的那样，当前新生儿和儿科产品的监管框架是由《儿童最佳药物法》(BPCA) 和《食品药品监督管理局安全与创新法》(FDASIA) 中引入的《儿科研究公平法》(PREA) 建立的). 

特别注意事项 

首先，权威机构指出，用于新生儿的产品的安全性和适当性能至关重要，因为这是一个关键的成长和发展时期。 因此，由于潜在的潜在影响，通常对用于成人患者的产品进行的定期短期评估不足以有效解决与新生儿使用相关的问题。 同时，FDA 承认，此前大多数用于新生儿的产品并未获批专门用于此类患者，因此缺乏对长期效果的适当评估。 

根据指南，参与新生儿产品开发的各方应特别注意相应疗法的潜在短期和长期影响，无论所使用的技术是全新的还是以前曾用于其他领域患者群体。 有时，治疗带来的短期改善可能会带来意想不到的长期伤害，因此需要对潜在的长期风险进行适当评估。 关于后者，当局提到 尽管“长期”没有统一的定义，但出于本指南的目的，时间范围通常被认为是至少 2 岁或可以合理评估相关临床神经发育参数的时间。

根据一般规则，重要的是要确保任何和所有打算用于新生儿的产品都经过严格的评估，以解决与剂量、功效或有效性相关的方面，以及对上述患者群体的整体安全性. 在此类评估的背景下要考虑的一些事项对于所述患者群体来说是独特的，因此需要一种特殊的方法。 在这方面，应进行首次人体研究，以确保对这些方面进行适当评估，并证明长期的神经、感觉和发育安全性。 权威人士提到 新生儿也应参加最初为其他人群适应症开发的医疗产品和诊断工具的临床研究，这些产品和诊断工具将用于新生儿； 将新生儿纳入此类研究可能有助于确定设计、安全性和有效性或有效性，并且这些研究也可能需要进行长期安全性评估。 

总而言之，本 FDA 指南强调了为确保长期安全性而用于新生儿的医药产品需要考虑的关键点。 该文件概述了由于此类患者的具体情况而使用一般方法的局限性，并描述了可以解决这些特定风险的方式。 

来源：

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/considerations-long-term-clinical-neurodevelopmental-safety-studies-neonatal-product-development

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