Проект руководства FDA по клиническим исследованиям в области разработки продуктов для новорожденных: обзор

Содержание

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA или Агентство), регулирующий орган США в сфере товаров медицинского назначения, опубликовало проект руководящий документ посвящен соображениям долгосрочных клинических исследований безопасности нервной системы при разработке продуктов для новорожденных. После доработки руководство будет содержать дополнительные разъяснения относительно применимых нормативных требований, а также рекомендации, которые должны учитываться производителями медицинского оборудования и другими участвующими сторонами для обеспечения их соблюдения. В то же время руководящие документы FDA не имеют обязательной юридической силы и не предназначены для введения новых правил или наложения новых обязательств. Более того, орган прямо заявляет, что может быть применен альтернативный подход при условии, что такой подход соответствует действующему законодательству и заранее согласован с органом власти. Настоящий проект руководства публикуется для общественного обсуждения – орган призывает представителей отрасли высказывать свои отзывы и предложения, которые будут рассмотрены органом позже. 

Нормативная база 

Согласно документу, предполагается обеспечить основу для рассмотрения того, могут ли и какие типы долгосрочных неврологических, сенсорных оценок и оценок развития быть полезными для подтверждения безопасности лекарственного средства, биологического продукта или устройства для использования у новорожденных, и если да, то какие области развитие нервной системы может быть наиболее применимым. В то же время ведомство также отмечает, что вопросы, связанные с оценкой эффективности или действенности нейропротекторных средств, выходят за рамки настоящего руководства, хотя оно в первую очередь сосредоточено на долгосрочной оценке безопасности нервного развития. В документе также не рассматриваются аспекты, связанные с токсичностью и соответствующей оценкой, хотя эти аспекты важны в контексте разработки продуктов для новорожденных. Что касается деталей планирования клинических исследований у новорожденных и пациентов детского возраста, ведомство ссылается на соответствующие руководящие документы, посвященные указанным вопросам, поскольку некоторые аспекты, связанные с такими исследованиями, в руководстве не рассматриваются. Также прямо указано, что документ не содержит рекомендаций относительно неонатальная или педиатрическая оценка безопасности после исследований, проведенных во время беременности. 

Как поясняет FDA, действующая нормативная база для неонатальных и педиатрических продуктов установлена ​​Законом о лучших фармацевтических препаратах для детей (BPCA) и Законом о справедливости педиатрических исследований (PREA), как это представлено в Законе о безопасности и инновациях Управления по контролю за продуктами и лекарствами (FDASIA). ). 

Особые соображения 

Прежде всего, власти заявляют, что безопасность и надлежащее действие продуктов, предназначенных для использования у новорожденных, жизненно важны, поскольку это период критического роста и развития. Следовательно, регулярные краткосрочные оценки, обычно проводимые для продуктов, предназначенных для взрослых пациентов, недостаточно эффективны для решения вопросов, связанных с применением у новорожденных, из-за потенциальных скрытых эффектов. В то же время FDA признает, что ранее большинство препаратов, применяемых для новорожденных, не были одобрены специально для применения у этой категории пациентов, следовательно, у них нет должной оценки долгосрочных эффектов. 

В соответствии с руководством стороны, участвующие в разработке продуктов для новорожденных, должны уделять особое внимание потенциальным краткосрочным и долгосрочным эффектам соответствующей терапии, независимо от того, является ли используемая технология совершенно новой или ранее использовалась для других целей. группы пациентов. Иногда за краткосрочным улучшением в результате терапии может последовать неожиданный долгосрочный вред, поэтому необходима правильная оценка потенциальных долгосрочных рисков. В отношении последнего ведомство отмечает, что хотя универсального определения термина «долгосрочный период» не существует, для целей данного руководства временными рамками обычно можно считать возраст не менее 2 лет или период, когда можно разумно оценить соответствующие клинические параметры развития нервной системы.

В соответствии с общим правилом важно обеспечить, чтобы все без исключения продукты, предназначенные для использования у новорожденных, подвергались тщательной оценке, касающейся аспектов, связанных с дозировкой, эффективностью или результативностью, а также общей безопасностью для указанной группы пациентов. . Некоторые вопросы, которые необходимо учитывать при таких оценках, уникальны для указанной популяции пациентов, поэтому требуется особый подход. В этом отношении необходимо провести первые исследования на людях, чтобы обеспечить правильную оценку этих аспектов, а также продемонстрировать долгосрочную неврологическую, сенсорную безопасность и безопасность развития. Власти отмечают, что новорожденные также должны участвовать в клинических исследованиях медицинских продуктов и диагностических средств, первоначально разработанных для показаний в других группах населения, которые будут использоваться для новорожденных; включение новорожденных в такие исследования может быть полезным для установления дизайна, безопасности и эффективности или действенности, и эти исследования могут также гарантировать долгосрочную оценку безопасности. 

Таким образом, настоящее руководство FDA выделяет ключевые моменты, которые следует учитывать в отношении лекарственных средств, предназначенных для применения у новорожденных, чтобы обеспечить безопасность в долгосрочной перспективе. В документе обозначены ограничения использования общего подхода, обусловленные спецификой такой категории пациентов, и описаны способы устранения этих конкретных рисков. 

источники:

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/considerations-long-term-clinical-neurodevelopmental-safety-studies-neonatal-product-development

Чем может помочь RegDesk?

RegDesk — это целостная система управления нормативно-правовой информацией, которая предоставляет производителям медицинского оборудования и фармацевтическим компаниям нормативную информацию для более чем 120 рынков по всему миру. Он может помочь вам подготовить и опубликовать глобальные приложения, управлять стандартами, проводить оценку изменений и получать оповещения в режиме реального времени об изменениях в нормативных актах через централизованную платформу. Наши клиенты также имеют доступ к нашей сети из более чем 4000 экспертов по соблюдению требований по всему миру, чтобы получить подтверждение по критическим вопросам. Глобальная экспансия еще никогда не была такой простой.