Proiect de Ghid al FDA privind studiile clinice în dezvoltarea de produse neonatale: Prezentare generală

Cuprins

Food and Drug Administration (FDA sau Agenția), autoritatea americană de reglementare în sfera produselor de îngrijire a sănătății, a publicat un proiect document de îndrumare dedicat considerentelor pentru studiile clinice de siguranță neurodezvoltare pe termen lung în dezvoltarea de produse neonatale. Odată finalizat, ghidul va oferi clarificări suplimentare cu privire la cerințele de reglementare aplicabile, precum și recomandări care trebuie luate în considerare de către producătorii de dispozitive medicale și alte părți implicate pentru a asigura conformitatea cu acestea. În același timp, documentele de orientare ale FDA nu sunt obligatorii prin natura lor juridică și nici nu au scopul de a introduce noi reguli sau de a impune noi obligații. În plus, autoritatea afirmă în mod explicit că ar putea fi aplicată o abordare alternativă, cu condiția ca o astfel de abordare să fie în conformitate cu legislația existentă și să fi fost convenită în prealabil cu autoritatea. Prezentul proiect de ghid este publicat pentru comentarii publice – autoritatea încurajează reprezentanții industriei să furnizeze feedback-ul și sugestiile lor pentru a fi luate în considerare ulterior de către autoritate. 

Context de reglementare 

Potrivit documentului, se intenţionează să oferă un cadru pentru a lua în considerare dacă și ce tip de evaluări neurologice, senzoriale și de dezvoltare pe termen lung ar putea fi utile pentru a susține o determinare a siguranței unui medicament, produs biologic sau dispozitiv pentru utilizare la nou-născuți și, dacă da, care domenii ale neurodezvoltarea poate fi cea mai aplicabilă. În același timp, autoritatea menționează, de asemenea, că aspectele legate de evaluarea eficacității sau eficacității agenților neuroprotectori nu intră în domeniul de aplicare al prezentului ghid, în timp ce acesta se concentrează în primul rând pe evaluarea pe termen lung a siguranței neurodezvoltării. De asemenea, documentul nu acoperă aspectele legate de toxicitate și evaluarea respectivă, deși aceste aspecte sunt importante în contextul dezvoltării produselor neonatale. În ceea ce privește detaliile de planificare a studiilor clinice la nou-născuți și copii și adolescenți, autoritatea face trimitere la documentele de orientare adecvate dedicate aspectelor menționate, deoarece unele dintre aspectele legate de astfel de studii nu sunt abordate în ghid. De asemenea, se precizează în mod explicit că documentul nu oferă recomandări cu privire la evaluări ale siguranței neonatale sau pediatrice în urma studiilor efectuate în timpul sarcinii. 

După cum a explicat FDA, actualul cadru de reglementare pentru produsele neonatale și pediatrice este stabilit de Best Pharmaceuticals for Children Act (BPCA) și de Pediatric Research Equity Act (PREA), așa cum a fost introdus în Food and Drug Administration Safety and Innovation Act (FDASIA). ). 

Considerații speciale 

În primul rând, autoritatea afirmă că siguranța și performanța corespunzătoare a produselor destinate a fi utilizate la nou-născuți sunt de o importanță vitală, deoarece aceasta este o perioadă critică de creștere și dezvoltare. Prin urmare, evaluările regulate pe termen scurt efectuate de obicei pentru produsele destinate pacienților adulți nu sunt suficient de eficiente în abordarea problemelor legate de utilizarea la nou-născuți din cauza potențialelor efecte latente. În același timp, FDA recunoaște că, înainte, majoritatea produselor utilizate pentru nou-născuți nu au fost aprobate în mod special pentru utilizare la această categorie de pacienți, prin urmare, le lipsește o evaluare adecvată a efectelor pe termen lung. 

În conformitate cu ghidul, părțile implicate în dezvoltarea produselor pentru nou-născuți ar trebui să acorde o atenție deosebită potențialelor efecte pe termen scurt și lung ale terapiei respective, indiferent dacă tehnologia utilizată este complet nouă sau a fost utilizată anterior pentru alte grupuri de pacienti. Uneori, îmbunătățirea pe termen scurt rezultată din terapie ar putea fi urmată de un prejudiciu neașteptat pe termen lung, prin urmare, este necesară evaluarea adecvată a riscurilor potențiale pe termen lung. În ceea ce privește acestea din urmă, autoritatea menționează că deși nu există o definiție universală a „pe termen lung”, în scopul acestui ghid, intervalul de timp poate fi considerat în general ca vârsta de cel puțin 2 ani sau în acel moment în care parametrii clinici relevanți de neurodezvoltare pot fi evaluați în mod rezonabil.

În conformitate cu regula generală, este important să ne asigurăm că toate produsele destinate a fi utilizate la nou-născuți sunt supuse unei evaluări riguroase, care abordează aspectele legate de dozare, eficacitate sau eficacitate, precum și siguranța generală pentru respectivul grup de pacienți. . Unele dintre aspectele care trebuie luate în considerare în contextul unor astfel de evaluări sunt unice pentru populația de pacienți menționată, prin urmare, este necesară o abordare specială. În acest sens, ar trebui efectuate studii primare la om pentru a asigura o evaluare adecvată a acestor aspecte și, de asemenea, pentru a demonstra siguranța neurologică, senzorială și de dezvoltare pe termen lung. Autoritatea menționează că nou-născuții ar trebui, de asemenea, înscriși în studii clinice pentru produse medicale și instrumente de diagnostic dezvoltate inițial pentru indicații în alte populații care vor fi utilizate pentru nou-născuți; includerea nou-născuților în astfel de studii poate fi utilă pentru a stabili designul, siguranța și eficacitatea sau eficacitatea, iar aceste studii pot justifica, de asemenea, evaluări de siguranță pe termen lung. 

Pe scurt, prezentul ghid al FDA evidențiază punctele cheie care trebuie luate în considerare cu privire la medicamentele destinate a fi utilizate la nou-născuți pentru a asigura siguranța pe termen lung. Documentul subliniază limitările utilizării unei abordări generale datorită specificului unei astfel de categorii de pacienți și descrie modul în care aceste riscuri specifice ar putea fi abordate. 

Surse:

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/considerations-long-term-clinical-neurodevelopmental-safety-studies-neonatal-product-development

Cum poate ajuta RegDesk?

RegDesk este un sistem holistic de management al informațiilor de reglementare care oferă companiilor de dispozitive medicale și farmaceutice informații de reglementare pentru peste 120 de piețe din întreaga lume. Vă poate ajuta să pregătiți și să publicați aplicații globale, să gestionați standarde, să efectuați evaluări ale schimbărilor și să obțineți alerte în timp real privind modificările de reglementare printr-o platformă centralizată. Clienții noștri au, de asemenea, acces la rețeaua noastră de peste 4000 de experți în conformitate din întreaga lume pentru a obține verificarea întrebărilor critice. Expansiunea globală nu a fost niciodată atât de simplă.