Esboço de orientação da FDA sobre estudos clínicos no desenvolvimento de produtos neonatais: visão geral

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A Food and Drug Administration (FDA ou a Agência), a autoridade reguladora dos EUA na esfera de produtos de saúde, publicou um rascunho documento de orientação dedicado a considerações para estudos clínicos de segurança do neurodesenvolvimento de longo prazo no desenvolvimento de produtos neonatais. Uma vez finalizadas, as orientações fornecerão esclarecimentos adicionais sobre os requisitos regulamentares aplicáveis, bem como recomendações a serem consideradas pelos fabricantes de dispositivos médicos e outras partes envolvidas, a fim de garantir a sua conformidade. Ao mesmo tempo, os documentos de orientação da FDA não são vinculativos na sua natureza jurídica, nem se destinam a introduzir novas regras ou impor novas obrigações. Além disso, a autoridade declara explicitamente que uma abordagem alternativa poderia ser aplicada, desde que tal abordagem esteja em conformidade com a legislação existente e tenha sido previamente acordada com a autoridade. O presente projeto de orientação é publicado para comentários públicos – a autoridade incentiva os representantes da indústria a fornecerem os seus comentários e sugestões para serem consideradas posteriormente pela autoridade. 

Fundo Regulatório 

Segundo o documento, pretende-se fornecer uma estrutura para considerar se e que tipo de avaliações neurológicas, sensoriais e de desenvolvimento de longo prazo poderiam ser úteis para apoiar a determinação da segurança de um medicamento, produto biológico ou dispositivo para uso em neonatos e, em caso afirmativo, quais domínios de o neurodesenvolvimento pode ser mais aplicável. Ao mesmo tempo, a autoridade também menciona que as questões relacionadas com a eficácia ou avaliação da eficácia dos agentes neuroprotetores estão fora do âmbito da presente orientação, embora esta se concentre principalmente na avaliação a longo prazo da segurança do neurodesenvolvimento. O documento também não abrange os aspectos relacionados com a toxicidade e respectiva avaliação, embora estes aspectos sejam importantes no contexto do desenvolvimento de produtos neonatais. No que diz respeito aos detalhes do planejamento de ensaios clínicos em neonatos e pacientes pediátricos, a autoridade refere-se aos documentos de orientação apropriados dedicados aos referidos assuntos, uma vez que alguns dos aspectos relacionados a tais estudos não são abordados nas orientações. Também é explicitamente declarado que o documento não fornece recomendações com relação a avaliações de segurança neonatal ou pediátrica após estudos realizados durante a gravidez. 

Conforme explicado pela FDA, o atual quadro regulatório para produtos neonatais e pediátricos é estabelecido pela Lei dos Melhores Produtos Farmacêuticos para Crianças (BPCA) e pela Lei de Equidade em Pesquisa Pediátrica (PREA), conforme introduzido na Lei de Segurança e Inovação da Food and Drug Administration (FDASIA). ). 

Considerações Especiais 

Em primeiro lugar, a autoridade afirma que a segurança e o desempenho adequado dos produtos destinados a serem utilizados em neonatos são de vital importância, uma vez que este é um período de crescimento e desenvolvimento críticos. Assim, avaliações regulares de curto prazo normalmente realizadas para os produtos destinados a pacientes adultos não são suficientemente eficientes para abordar as questões relacionadas ao uso em neonatos devido aos potenciais efeitos latentes. Ao mesmo tempo, a FDA reconhece que antes a maioria dos produtos utilizados para recém-nascidos não tinham sido aprovados especificamente para utilização nesta categoria de pacientes, pelo que careciam de uma avaliação adequada dos efeitos a longo prazo. 

De acordo com a orientação, as partes envolvidas no desenvolvimento de produtos neonatais devem prestar especial atenção aos potenciais efeitos a curto e longo prazo da respectiva terapia, independentemente de a tecnologia utilizada ser inteiramente nova ou ter sido anteriormente utilizada para outros grupos de pacientes. Por vezes, a melhoria a curto prazo resultante da terapia pode ser seguida de danos inesperados a longo prazo, pelo que é necessária uma avaliação adequada dos potenciais riscos a longo prazo. Com relação a este último, a autoridade menciona que embora não exista uma definição universal de “longo prazo”, para efeitos desta orientação, o período de tempo pode ser geralmente considerado como pelo menos 2 anos de idade ou numa altura em que os parâmetros clínicos relevantes do neurodesenvolvimento possam ser razoavelmente avaliados.

Como regra geral, é importante garantir que todo e qualquer produto destinado ao uso em neonatos seja submetido a uma avaliação rigorosa abordando os aspectos relacionados à dosagem, eficácia ou efetividade, bem como à segurança geral para o referido grupo de pacientes . Algumas das questões a serem levadas em consideração no contexto de tais avaliações são exclusivas para a referida população de pacientes, portanto, é necessária uma abordagem especial. A este respeito, devem ser realizados os primeiros estudos em humanos, a fim de garantir uma avaliação adequada destes aspectos, e também para demonstrar a segurança neurológica, sensorial e de desenvolvimento a longo prazo. A autoridade menciona que os neonatos também devem ser inscritos em estudos clínicos de produtos médicos e ferramentas de diagnóstico inicialmente desenvolvidas para indicações em outras populações que serão utilizadas em neonatos; a inclusão de neonatos nesses estudos pode ser útil para estabelecer o desenho, a segurança e a eficácia ou efetividade, e esses estudos também podem justificar avaliações de segurança a longo prazo. 

Em resumo, a presente orientação da FDA destaca os pontos-chave a serem considerados no que diz respeito aos medicamentos destinados a serem utilizados em neonatos, a fim de garantir a segurança numa perspectiva de longo prazo. O documento descreve as limitações da utilização de uma abordagem geral devido às especificidades de tal categoria de pacientes e descreve a forma como estes riscos específicos podem ser abordados. 

Fontes:

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/considerations-long-term-clinical-neurodevelopmental-safety-studies-neonatal-product-development

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