신생아 제품 개발의 임상 연구에 대한 FDA 초안 지침: 개요

차례

의료 제품 분야의 미국 규제 기관인 식품의약국(FDA 또는 the Agency)은 초안을 발표했습니다. 안내 문서 신생아 제품 개발에서 장기 임상 신경발달 안전성 연구를 위한 고려 사항에 전념합니다. 일단 확정되면 지침은 적용 가능한 규제 요구 사항에 대한 추가 설명과 의료 기기 제조업체 및 관련 당사자가 준수를 보장하기 위해 고려해야 할 권장 사항을 제공합니다. 동시에 FDA 지침 문서는 법적 구속력이 없으며 새로운 규칙을 도입하거나 새로운 의무를 부과하기 위한 것이 아닙니다. 더욱이 당국은 그러한 접근법이 기존 법률과 일치하고 사전에 당국과 합의된 경우 대체 접근법을 적용할 수 있다고 명시적으로 명시합니다. 현재 지침 초안은 공개 의견 수렴을 위해 게시됩니다. 당국은 업계 대표가 나중에 당국에서 고려할 피드백과 제안을 제공하도록 권장합니다. 

규제 배경 

문서에 따르면, 신생아에게 사용하기 위한 약물, 생물학적 제품 또는 장치의 안전성을 결정하는 데 유용할 수 있는지 여부와 어떤 유형의 장기 신경학적, 감각 및 발달 평가가 유용할 수 있는지 고려하기 위한 프레임워크를 제공합니다. 신경 발달이 가장 적합할 수 있습니다. 동시에 당국은 신경발달 안전성의 장기 평가에 주로 초점을 맞추는 반면 신경보호제의 효능 또는 유효성 평가와 관련된 문제는 현재 지침의 범위를 벗어난다고 언급합니다. 이 문서는 또한 신생아 제품 개발의 맥락에서 이러한 측면이 중요함에도 불구하고 독성 및 각각의 평가와 관련된 측면을 다루지 않습니다. 신생아 및 소아 환자에 대한 임상시험 계획의 세부 사항과 관련하여 당국은 이러한 연구와 관련된 일부 측면이 지침에서 다루지 않기 때문에 상기 문제에 대한 적절한 지침 문서를 참조합니다. 또한 이 문서는 다음에 관한 권장 사항을 제공하지 않는다고 명시적으로 명시되어 있습니다. 임신 중에 수행된 연구에 따른 신생아 또는 소아 안전성 평가. 

FDA에서 설명했듯이, 신생아 및 소아용 제품에 대한 현재 규제 프레임워크는 FDASIA(Food and Drug Administration Safety and Innovation Act)에 도입된 소아 연구 평등법(PREA) 및 어린이를 위한 최고의 의약품 법(BPCA)에 의해 수립되었습니다. ). 

특별 고려 사항 

우선, 당국은 이 시기가 중요한 성장과 발달의 기간이기 때문에 신생아에게 사용되는 제품의 안전과 적절한 성능이 매우 중요하다고 말합니다. 따라서 성인 환자를 대상으로 하는 제품에 대해 일반적으로 수행되는 정기적인 단기 평가는 잠재된 잠재적 영향으로 인해 신생아에서의 사용과 관련된 문제를 해결하는 데 충분히 효율적이지 않습니다. 동시에 FDA는 이전에 신생아에게 사용되는 대부분의 제품이 이 범주의 환자에 사용하도록 특별히 승인되지 않았기 때문에 장기적인 효과에 대한 적절한 평가가 부족하다는 점을 인정합니다. 

지침에 따라 신생아 제품 개발에 참여하는 당사자는 사용된 기술이 완전히 새로운 것인지 또는 이전에 다른 용도로 사용되었는지 여부에 관계없이 각 요법의 잠재적인 단기 및 장기 효과에 특별한 주의를 기울여야 합니다. 환자 그룹. 때로는 치료로 인한 단기적인 개선이 예상치 못한 장기적인 피해로 이어질 수 있으므로 잠재적인 장기적인 위험에 대한 적절한 평가가 필요합니다. 후자와 관련하여 당국은 다음과 같이 언급합니다. "장기"에 대한 보편적인 정의는 없지만 이 지침의 목적상 기간은 일반적으로 최소 2세 또는 관련 임상 신경발달 매개변수를 합리적으로 평가할 수 있는 시기로 생각할 수 있습니다.

일반 규칙에 따라 신생아에게 사용하도록 의도된 모든 제품이 해당 환자 그룹의 전반적인 안전성뿐만 아니라 투약, 효능 또는 효과와 관련된 측면을 다루는 엄격한 평가를 받고 있는지 확인하는 것이 중요합니다. . 이러한 평가의 맥락에서 고려해야 할 일부 문제는 해당 환자 모집단에 고유하므로 특별한 접근 방식이 필요합니다. 이와 관련하여 이러한 측면에 대한 적절한 평가를 보장하고 장기적인 신경학적, 감각적 및 발달적 안전성을 입증하기 위해 최초의 인체 연구를 수행해야 합니다. 당국은 다음과 같이 언급합니다. 신생아는 또한 신생아에게 사용될 다른 집단의 적응증을 위해 초기에 개발된 의료 제품 및 진단 도구에 대한 임상 연구에 등록해야 합니다. 그러한 연구에 신생아를 포함시키는 것은 설계, 안전성, 효능 또는 유효성을 확립하는 데 유용할 수 있으며 이러한 연구는 또한 장기적인 안전성 평가를 보증할 수 있습니다. 

요약하면, 현재 FDA 지침은 장기적인 관점에서 안전성을 보장하기 위해 신생아에게 사용하도록 의도된 의약품과 관련하여 고려해야 할 핵심 사항을 강조합니다. 이 문서는 그러한 환자 범주의 특성으로 인한 일반적인 접근 방식 사용의 한계를 설명하고 이러한 특정 위험을 해결할 수 있는 방법을 설명합니다. 

출처 :

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/considerations-long-term-clinical-neurodevelopmental-safety-studies-neonatal-product-development

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