טיוטת הנחיה של ה-FDA בנושא מחקרים קליניים בפיתוח מוצרים יילודים: סקירה כללית

תוכן העניינים

מינהל המזון והתרופות (FDA או הסוכנות), הרשות הרגולטורית בארה"ב בתחום מוצרי הבריאות, פרסמה טיוטה - מסמך הדרכה מוקדש לשיקולים עבור מחקרי בטיחות נוירו-התפתחותיים קליניים ארוכי טווח בפיתוח מוצרים יילודים. לאחר שתושלם, ההנחיות יספקו הבהרות נוספות בנוגע לדרישות הרגולטוריות החלות, כמו גם המלצות שיש לשקול על ידי יצרני מכשור רפואי וגורמים אחרים המעורבים על מנת להבטיח עמידה בהן. יחד עם זאת, מסמכי ההנחיות של ה-FDA אינם מחייבים באופיים המשפטי, ואינם נועדו להציג כללים חדשים או להטיל חובות חדשות. זאת ועוד, הרשות מציינת במפורש כי ניתן ליישם גישה חלופית, בתנאי שגישה כזו תואמת את החקיקה הקיימת וסוכמה עם הרשות מראש. טיוטת ההנחיה הנוכחית מתפרסמת להערות הציבור - הרשות מעודדת את נציגי התעשייה לספק משוב והצעות שיישקלו בהמשך על ידי הרשות. 

רקע רגולטורי 

על פי המסמך, היא נועדה לספק מסגרת לשקול האם ואיזה סוג של הערכות נוירולוגיות, חושיות והתפתחותיות ארוכות טווח עשויות להיות שימושיות כדי לתמוך בקביעה של בטיחות של תרופה, מוצר ביולוגי או מכשיר לשימוש ביילודים, ואם כן, אילו תחומים של התפתחות עצבית עשויה להיות הישימה ביותר. יחד עם זאת, הרשות מציינת גם כי העניינים הקשורים להערכת היעילות או האפקטיביות של חומרים נוירו-פרוטקטיביים אינם נופלים מתחום ההנחיה הנוכחית, תוך שהיא מתמקדת בעיקר בהערכה ארוכת טווח של בטיחות נוירו-התפתחותית. המסמך גם אינו מכסה את ההיבטים הקשורים לרעילות ולהערכה בהתאמה, למרות שהיבטים אלו חשובים בהקשר של פיתוח מוצר יילוד. בכל הנוגע לפרטי תכנון ניסויים קליניים בילודים ובמטופלים ילדים, הרשות מפנה למסמכי ההנחיה המתאימים המוקדשים לנושאים האמורים, שכן חלק מההיבטים הקשורים למחקרים אלו אינם מטופלים בהדרכה. כמו כן נאמר במפורש כי המסמך אינו מספק המלצות לגבי הערכות בטיחות של יילודים או ילדים בעקבות מחקרים שנערכו במהלך ההריון. 

כפי שהוסבר על ידי ה-FDA, המסגרת הרגולטורית הנוכחית למוצרי יילודים וילדים נקבעה על ידי חוק התרופות הטובות ביותר לילדים (BPCA) וחוק השוויון במחקר לילדים (PREA) כפי שהוצג בחוק הבטיחות והחדשנות של מינהל המזון והתרופות (FDASIA ). 

שיקולים מיוחדים 

ראשית, הרשות מציינת כי בטיחות וביצועים נאותים של מוצרים המיועדים לשימוש בילודים חשובים ביותר שכן מדובר בתקופה של צמיחה והתפתחות קריטית. לפיכך, הערכות סדירות קצרות טווח שנערכות בדרך כלל למוצרים המיועדים לחולים בוגרים אינן יעילות מספיק בטיפול בעניינים הקשורים לשימוש ביילודים בשל ההשפעות הסמויות הפוטנציאליות. יחד עם זאת, ה-FDA מכיר בכך שלפני שרוב המוצרים המשמשים לילודים לא אושרו במיוחד לשימוש בקטגוריה זו של חולים, ומכאן שאין להם הערכה נכונה של השפעות ארוכות טווח. 

בהתאם להנחיה, על הצדדים המעורבים בפיתוח מוצרי ילוד לשים לב במיוחד להשפעות הפוטנציאליות לטווח הקצר והארוך של הטיפול המתאים, ללא קשר אם הטכנולוגיה שבה נעשה שימוש היא חדשה לגמרי או שימשה בעבר עבור טיפול אחר. קבוצות חולים. לפעמים שיפור קצר טווח כתוצאה מהטיפול עלול לבוא בעקבות נזק בלתי צפוי לטווח ארוך, ולכן נדרשת הערכה נכונה של סיכונים פוטנציאליים ארוכי טווח. ביחס לאחרונים מציינים זאת ברשות למרות שאין הגדרה אוניברסלית של "לטווח ארוך", לצורך הנחיה זו, ניתן לחשוב על מסגרת הזמן כגיל שנתיים לפחות או במועד שבו ניתן להעריך באופן סביר פרמטרים נוירו-התפתחותיים קליניים רלוונטיים.

על פי הכלל הכללי, חשוב לוודא שכל המוצרים המיועדים לשימוש ביילודים עוברים הערכה קפדנית המתייחסת להיבטים הקשורים למינון, יעילות או יעילות, כמו גם הבטיחות הכוללת עבור קבוצת החולים האמורה. . חלק מהעניינים שיש לקחת בחשבון בהקשר של הערכות מסוג זה הינם ייחודיים לאוכלוסיית המטופלים האמורה, ולכן נדרשת גישה מיוחדת. מהבחינה הזו, יש לערוך מחקרים ראשונים בבני אדם על מנת להבטיח הערכה נכונה של היבטים אלו, וכן כדי להוכיח בטיחות נוירולוגית, חושית והתפתחותית לטווח ארוך. הרשות מציינת זאת יש לרשום יילודים גם למחקרים קליניים למוצרים רפואיים ולכלי אבחון שפותחו בתחילה להתוויות באוכלוסיות אחרות שישמשו לילודים; הכללת יילודים במחקרים כאלה עשויה להיות שימושית כדי לבסס תכנון, בטיחות ויעילות או יעילות, ומחקרים אלה עשויים גם להצדיק הערכות בטיחות ארוכות טווח. 

לסיכום, הנחיות ה-FDA הנוכחיות מדגישות את נקודות המפתח שיש לקחת בחשבון לגבי מוצרים תרופתיים המיועדים לשימוש ביילודים על מנת להבטיח בטיחות בפרספקטיבה ארוכת טווח. המסמך מתאר את המגבלות של שימוש בגישה כללית בשל הפרטים הספציפיים של קטגוריה כזו של חולים ומתאר את הדרך בה ניתן לטפל בסיכונים הספציפיים הללו. 

מקורות:

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/considerations-long-term-clinical-neurodevelopmental-safety-studies-neonatal-product-development

כיצד RegDesk יכול לעזור?

RegDesk היא מערכת הוליסטית לניהול מידע רגולטורי המספקת לחברות מכשור רפואי ופארמה אינטליגנציה רגולטורית עבור למעלה מ-120 שווקים ברחבי העולם. זה יכול לעזור לך להכין ולפרסם יישומים גלובליים, לנהל תקנים, להפעיל הערכות שינויים ולקבל התראות בזמן אמת על שינויים רגולטוריים באמצעות פלטפורמה מרכזית. ללקוחות שלנו יש גם גישה לרשת שלנו של למעלה מ-4000 מומחי תאימות ברחבי העולם כדי לקבל אימות בשאלות קריטיות. התרחבות גלובלית מעולם לא הייתה פשוטה כל כך.