Panduan Rancangan FDA tentang Studi Klinis dalam Pengembangan Produk Neonatal: Gambaran Umum

Daftar Isi

Food and Drug Administration (FDA atau Badan), otoritas pengatur AS di bidang produk perawatan kesehatan, telah menerbitkan rancangan dokumen pedoman didedikasikan untuk pertimbangan studi keamanan perkembangan saraf klinis jangka panjang dalam pengembangan produk neonatal. Setelah selesai, panduan ini akan memberikan klarifikasi tambahan mengenai persyaratan peraturan yang berlaku, serta rekomendasi yang harus dipertimbangkan oleh produsen perangkat medis dan pihak lain yang terlibat untuk memastikan kepatuhan terhadapnya. Pada saat yang sama, dokumen panduan FDA tidak mengikat dalam sifat hukumnya, juga tidak dimaksudkan untuk memperkenalkan aturan baru atau memaksakan kewajiban baru. Selain itu, pihak berwenang secara eksplisit menyatakan bahwa pendekatan alternatif dapat diterapkan, asalkan pendekatan tersebut sejalan dengan undang-undang yang ada dan telah disetujui sebelumnya dengan pihak berwenang. Draf panduan ini dipublikasikan untuk komentar publik – otoritas mendorong perwakilan industri untuk memberikan umpan balik dan saran mereka untuk dipertimbangkan kemudian oleh otoritas. 

Latar Belakang Peraturan 

Menurut dokumen itu, itu dimaksudkan untuk memberikan kerangka kerja untuk mempertimbangkan apakah dan jenis evaluasi neurologis, sensorik, dan perkembangan jangka panjang apa yang dapat berguna untuk mendukung penentuan keamanan obat, produk biologis, atau alat untuk digunakan pada neonatus, dan jika demikian, domain mana dari perkembangan saraf mungkin paling bisa diterapkan. Pada saat yang sama, otoritas juga menyebutkan bahwa hal-hal yang berkaitan dengan penilaian kemanjuran atau keefektifan agen pelindung saraf berada di luar cakupan pedoman saat ini, sementara itu terutama difokuskan pada evaluasi jangka panjang keamanan perkembangan saraf. Dokumen tersebut juga tidak mencakup aspek yang terkait dengan toksisitas dan penilaian masing-masing, padahal aspek tersebut penting dalam konteks pengembangan produk neonatal. Sehubungan dengan rincian perencanaan uji klinis pada neonatus dan pasien anak, otoritas mengacu pada dokumen panduan yang sesuai yang didedikasikan untuk hal tersebut, karena beberapa aspek yang terkait dengan studi tersebut tidak dibahas dalam panduan tersebut. Juga secara eksplisit dinyatakan bahwa dokumen tersebut tidak memberikan rekomendasi sehubungan dengan penilaian keamanan neonatal atau pediatrik mengikuti studi yang dilakukan selama kehamilan. 

Seperti yang dijelaskan oleh FDA, kerangka peraturan saat ini untuk produk neonatal dan pediatrik ditetapkan oleh Best Pharmaceuticals for Children Act (BPCA) dan Pediatric Research Equity Act (PREA) sebagaimana diperkenalkan dalam Food and Drug Administration Safety and Innovation Act (FDASIA ). 

Pertimbangan Khusus 

Pertama-tama, pihak berwenang menyatakan bahwa keamanan dan kinerja produk yang tepat dimaksudkan untuk digunakan pada neonatus sangat penting karena ini adalah periode pertumbuhan dan perkembangan yang kritis. Oleh karena itu, evaluasi jangka pendek reguler yang biasanya dilakukan untuk produk yang ditujukan untuk pasien dewasa tidak cukup efisien dalam menangani hal-hal yang berkaitan dengan penggunaan pada neonatus karena potensi efek latennya. Pada saat yang sama, FDA mengakui bahwa sebelumnya sebagian besar produk yang digunakan untuk neonatus belum disetujui secara khusus untuk digunakan dalam kategori pasien ini, oleh karena itu, mereka tidak memiliki evaluasi efek jangka panjang yang tepat. 

Sesuai dengan pedoman, pihak-pihak yang terlibat dalam pengembangan produk neonatal harus memberikan perhatian khusus terhadap potensi efek jangka pendek dan jangka panjang dari masing-masing terapi, terlepas dari apakah teknologi yang digunakan benar-benar baru atau sebelumnya telah digunakan untuk tujuan lain. kelompok pasien. Kadang-kadang perbaikan jangka pendek yang dihasilkan dari terapi dapat diikuti oleh kerugian jangka panjang yang tidak terduga, sehingga diperlukan penilaian yang tepat terhadap potensi risiko jangka panjang. Sehubungan dengan yang terakhir, otoritas menyebutkan itu meskipun tidak ada definisi universal tentang "jangka panjang", untuk tujuan panduan ini, kerangka waktu secara umum dapat dianggap sekurang-kurangnya 2 tahun atau pada waktu ketika parameter perkembangan saraf klinis yang relevan dapat dinilai secara wajar.

Di bawah aturan umum, penting untuk memastikan bahwa setiap dan semua produk yang dimaksudkan untuk digunakan pada neonatus menjalani evaluasi ketat yang menangani aspek terkait dosis, efikasi, atau efektivitas, serta keamanan keseluruhan untuk kelompok pasien tersebut. . Beberapa hal yang harus dipertimbangkan dalam konteks penilaian tersebut adalah unik untuk populasi pasien tersebut, oleh karena itu diperlukan pendekatan khusus. Dalam hal ini, studi manusia pertama harus dilakukan untuk memastikan evaluasi yang tepat dari aspek-aspek ini, dan juga untuk menunjukkan keamanan neurologis, sensorik, dan perkembangan jangka panjang. Otoritas menyebutkan itu neonatus juga harus didaftarkan dalam studi klinis untuk produk medis dan alat diagnostik yang awalnya dikembangkan untuk indikasi pada populasi lain yang akan digunakan untuk neonatus; dimasukkannya neonatus dalam studi semacam itu mungkin berguna untuk menetapkan desain, keamanan, dan kemanjuran atau efektivitas, dan studi ini mungkin juga memerlukan evaluasi keamanan jangka panjang. 

Singkatnya, pedoman FDA ini menyoroti poin-poin penting yang harus dipertimbangkan sehubungan dengan produk obat yang dimaksudkan untuk digunakan pada neonatus untuk memastikan keamanan dalam perspektif jangka panjang. Dokumen tersebut menguraikan batasan penggunaan pendekatan umum karena kekhususan kategori pasien tersebut dan menjelaskan cara penanganan risiko khusus ini. 

sumber:

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/considerations-long-term-clinical-neurodevelopmental-safety-studies-neonatal-product-development

Bagaimana RegDesk Dapat Membantu?

RegDesk adalah Sistem Manajemen Informasi Regulasi holistik yang menyediakan perangkat medis dan perusahaan farmasi dengan intelijen regulasi untuk lebih dari 120 pasar di seluruh dunia. Ini dapat membantu Anda menyiapkan dan menerbitkan aplikasi global, mengelola standar, menjalankan penilaian perubahan, dan mendapatkan peringatan waktu nyata tentang perubahan peraturan melalui platform terpusat. Klien kami juga memiliki akses ke jaringan kami yang terdiri lebih dari 4000 pakar kepatuhan di seluruh dunia untuk mendapatkan verifikasi atas pertanyaan kritis. Ekspansi global tidak pernah sesederhana ini.