Dự thảo Hướng dẫn của FDA về Nghiên cứu Lâm sàng trong Phát triển Sản phẩm dành cho Trẻ sơ sinh: Tổng quan

Mục lục

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA hoặc Cơ quan), cơ quan quản lý của Hoa Kỳ trong lĩnh vực sản phẩm chăm sóc sức khỏe, đã công bố dự thảo tài liệu hướng dẫn dành riêng cho việc cân nhắc các nghiên cứu dài hạn về an toàn phát triển thần kinh lâm sàng trong quá trình phát triển sản phẩm dành cho trẻ sơ sinh. Sau khi được hoàn thiện, hướng dẫn sẽ cung cấp thêm thông tin làm rõ về các yêu cầu quy định hiện hành, cũng như các khuyến nghị cần được các nhà sản xuất thiết bị y tế và các bên liên quan khác xem xét để đảm bảo tuân thủ. Đồng thời, các tài liệu hướng dẫn của FDA không mang tính ràng buộc về mặt pháp lý, cũng như không nhằm mục đích đưa ra các quy tắc mới hoặc áp đặt các nghĩa vụ mới. Hơn nữa, cơ quan có thẩm quyền tuyên bố rõ ràng rằng có thể áp dụng một phương pháp thay thế, miễn là phương pháp đó phù hợp với luật hiện hành và đã được đồng ý trước với cơ quan có thẩm quyền. Dự thảo hướng dẫn hiện tại được công bố để lấy ý kiến ​​công chúng – cơ quan có thẩm quyền khuyến khích các đại diện của ngành cung cấp phản hồi và đề xuất của họ để cơ quan có thẩm quyền xem xét sau. 

Cơ sở quy định 

Theo tài liệu, nó được dự định để cung cấp một khuôn khổ để xem xét liệu và loại đánh giá dài hạn về thần kinh, giác quan và phát triển nào có thể hữu ích để hỗ trợ xác định độ an toàn của thuốc, sản phẩm sinh học hoặc thiết bị để sử dụng cho trẻ sơ sinh và nếu vậy, lĩnh vực nào của phát triển thần kinh có thể được áp dụng nhiều nhất. Đồng thời, cơ quan có thẩm quyền cũng đề cập rằng các vấn đề liên quan đến hiệu quả hoặc đánh giá hiệu quả của các chất bảo vệ thần kinh nằm ngoài phạm vi của hướng dẫn hiện tại, trong khi hướng dẫn này chủ yếu tập trung vào đánh giá dài hạn về an toàn phát triển thần kinh. Tài liệu này cũng không đề cập đến các khía cạnh liên quan đến độc tính và đánh giá tương ứng, mặc dù những khía cạnh này rất quan trọng trong bối cảnh phát triển sản phẩm dành cho trẻ sơ sinh. Đối với các chi tiết của việc lập kế hoạch thử nghiệm lâm sàng ở trẻ sơ sinh và bệnh nhi, cơ quan có thẩm quyền đề cập đến các tài liệu hướng dẫn thích hợp dành riêng cho các vấn đề nói trên, vì một số khía cạnh liên quan đến các nghiên cứu đó không được đề cập trong hướng dẫn. Nó cũng được tuyên bố rõ ràng rằng tài liệu không cung cấp các khuyến nghị liên quan đến đánh giá an toàn cho trẻ sơ sinh hoặc trẻ em sau các nghiên cứu được tiến hành trong thời kỳ mang thai. 

Theo giải thích của FDA, khung pháp lý hiện tại đối với các sản phẩm dành cho trẻ sơ sinh và trẻ em được thiết lập theo Đạo luật Dược phẩm Tốt nhất cho Trẻ em (BPCA) và Đạo luật Công bằng Nghiên cứu Nhi khoa (PREA) như được giới thiệu trong Đạo luật Đổi mới và An toàn của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDASIA). ). 

Những cân nhắc đặc biệt 

Trước hết, cơ quan có thẩm quyền tuyên bố rằng sự an toàn và hiệu suất phù hợp của các sản phẩm dành cho trẻ sơ sinh là cực kỳ quan trọng vì đây là giai đoạn tăng trưởng và phát triển quan trọng. Do đó, các đánh giá ngắn hạn thường xuyên thường được tiến hành đối với các sản phẩm dành cho bệnh nhân người lớn không đủ hiệu quả để giải quyết các vấn đề liên quan đến việc sử dụng cho trẻ sơ sinh do các tác động tiềm ẩn có thể xảy ra. Đồng thời, FDA thừa nhận rằng trước đây hầu hết các sản phẩm sử dụng cho trẻ sơ sinh chưa được phê duyệt đặc biệt để sử dụng cho nhóm bệnh nhân này, do đó, chúng thiếu sự đánh giá thích hợp về tác dụng lâu dài. 

Theo hướng dẫn, các bên liên quan đến việc phát triển các sản phẩm dành cho trẻ sơ sinh nên đặc biệt chú ý đến các tác động ngắn hạn và dài hạn tiềm ẩn của liệu pháp tương ứng, bất kể công nghệ được sử dụng là hoàn toàn mới hay đã được sử dụng trước đó cho mục đích khác. các nhóm bệnh nhân. Đôi khi cải thiện ngắn hạn do trị liệu có thể dẫn đến tác hại lâu dài không mong muốn, do đó, cần phải đánh giá đúng các rủi ro dài hạn tiềm ẩn. Đối với cái sau, cơ quan có thẩm quyền đề cập rằng mặc dù không có định nghĩa chung về “dài hạn”, vì mục đích của hướng dẫn này, khung thời gian nói chung có thể được coi là ít nhất 2 tuổi hoặc tại thời điểm đó khi các thông số phát triển thần kinh lâm sàng liên quan có thể được đánh giá một cách hợp lý.

Theo quy tắc chung, điều quan trọng là phải đảm bảo rằng bất kỳ và tất cả các sản phẩm dự định sử dụng cho trẻ sơ sinh đều phải trải qua quá trình đánh giá nghiêm ngặt nhằm giải quyết các khía cạnh liên quan đến liều lượng, hiệu quả hoặc hiệu quả, cũng như sự an toàn chung cho nhóm bệnh nhân nói trên . Một số vấn đề được xem xét trong bối cảnh đánh giá như vậy là duy nhất đối với nhóm bệnh nhân nói trên, do đó, cần có một cách tiếp cận đặc biệt. Về mặt này, các nghiên cứu đầu tiên trên người nên được tiến hành để đảm bảo đánh giá đúng các khía cạnh này, đồng thời để chứng minh sự an toàn lâu dài về thần kinh, giác quan và phát triển. Chính quyền đề cập rằng trẻ sơ sinh cũng nên được ghi danh vào các nghiên cứu lâm sàng đối với các sản phẩm y tế và công cụ chẩn đoán ban đầu được phát triển cho các chỉ định ở các quần thể khác sẽ được sử dụng cho trẻ sơ sinh; việc đưa trẻ sơ sinh vào các nghiên cứu như vậy có thể hữu ích để thiết lập thiết kế, độ an toàn và hiệu lực hoặc hiệu quả, và những nghiên cứu này cũng có thể đảm bảo các đánh giá an toàn lâu dài. 

Tóm lại, hướng dẫn hiện tại của FDA nêu bật những điểm chính cần được xem xét đối với các sản phẩm thuốc dự định sử dụng cho trẻ sơ sinh để đảm bảo an toàn về lâu dài. Tài liệu phác thảo những hạn chế của việc sử dụng phương pháp tiếp cận chung do các đặc điểm cụ thể của nhóm bệnh nhân như vậy và mô tả cách giải quyết những rủi ro cụ thể này. 

Nguồn:

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/considerations-long-term-clinical-neurodevelopmental-safety-studies-neonatal-product-development

RegDesk có thể trợ giúp như thế nào?

RegDesk là một Hệ thống quản lý thông tin quy định toàn diện, cung cấp cho các công ty dược phẩm và thiết bị y tế thông tin tình báo về quy định cho hơn 120 thị trường trên toàn thế giới. Nó có thể giúp bạn chuẩn bị và xuất bản các ứng dụng toàn cầu, quản lý các tiêu chuẩn, chạy các đánh giá thay đổi và nhận các cảnh báo theo thời gian thực về các thay đổi quy định thông qua một nền tảng tập trung. Khách hàng của chúng tôi cũng có quyền truy cập vào mạng lưới hơn 4000 chuyên gia tuân thủ trên toàn thế giới của chúng tôi để xác minh các câu hỏi quan trọng. Việc mở rộng toàn cầu chưa bao giờ đơn giản đến thế.