Проект керівництва FDA щодо клінічних досліджень у розробці продуктів для новонароджених: огляд

Зміст

Управління з контролю за харчовими продуктами та ліками (FDA або Агентство), регулюючий орган США у сфері товарів для охорони здоров’я, опублікувало проект керівний документ присвячений міркуванням щодо довгострокових клінічних досліджень безпеки нейророзвитку під час розробки неонатального продукту. Після завершення настанови нададуть додаткові роз’яснення щодо застосовних нормативних вимог, а також рекомендації, які мають бути розглянуті виробниками медичних пристроїв та іншими залученими сторонами для забезпечення їх відповідності. У той же час керівні документи FDA не є зобов’язуючими за своєю правовою природою, а також не призначені для введення нових правил або накладення нових зобов’язань. Крім того, орган прямо зазначає, що може бути застосований альтернативний підхід, якщо такий підхід відповідає чинному законодавству та був попередньо погоджений з органом. Поточний проект інструкцій опубліковано для громадського обговорення – орган влади заохочує представників галузі надати свої відгуки та пропозиції, які пізніше будуть розглянуті органом влади. 

Нормативна база 

Згідно з документом, це передбачається надати основу для розгляду того, чи можуть бути корисними довгострокові неврологічні, сенсорні оцінки та оцінки розвитку, і які типи, для підтримки визначення безпеки лікарського засобу, біологічного продукту чи пристрою для використання у новонароджених, і якщо так, то які домени нейророзвиток може бути найбільш застосовним. У той же час орган влади також зазначає, що питання, пов’язані з оцінкою ефективності або ефективності нейропротекторних агентів, виходять за рамки цього керівництва, в той час як воно в основному зосереджено на довгостроковій оцінці безпеки нервової системи. Документ також не охоплює аспекти, пов’язані з токсичністю та відповідну оцінку, навіть якщо ці аспекти важливі в контексті розробки неонатального продукту. Щодо деталей планування клінічних випробувань у новонароджених та педіатричних пацієнтів, орган влади посилається на відповідні керівні документи, присвячені зазначеним питанням, оскільки деякі аспекти, пов’язані з такими дослідженнями, не розглядаються в інструкціях. Також прямо зазначено, що документ не містить рекомендацій щодо неонатальна або педіатрична оцінка безпеки після досліджень, проведених під час вагітності. 

Як пояснило FDA, поточна нормативна база для неонатальних і педіатричних продуктів встановлена ​​Законом про найкращі лікарські засоби для дітей (BPCA) і Законом про справедливість у педіатричних дослідженнях (PREA), як це введено в Закон про безпеку та інновації Управління з контролю за харчовими продуктами та ліками (FDASIA). ). 

Особливі зауваження 

Перш за все, орган влади заявляє, що безпека та належна ефективність продуктів, призначених для використання у новонароджених, життєво важливі, оскільки це критичний період росту та розвитку. Таким чином, регулярні короткострокові оцінки, які зазвичай проводяться для продуктів, призначених для дорослих пацієнтів, недостатньо ефективні у вирішенні питань, пов’язаних із застосуванням у новонароджених, через потенційні приховані ефекти. У той же час FDA визнає, що раніше більшість продуктів, які використовуються для новонароджених, не були схвалені спеціально для використання у цієї категорії пацієнтів, отже, їм бракує належної оцінки довгострокових ефектів. 

Згідно з інструкціями, сторони, які беруть участь у розробці продуктів для новонароджених, повинні приділяти особливу увагу потенційним коротко- та довгостроковим ефектам відповідної терапії, незалежно від того, чи є використана технологія абсолютно новою чи раніше використовувалася для інших групи пацієнтів. Іноді після короткострокового поліпшення в результаті терапії може наступити несподівана довгострокова шкода, тому потрібна належна оцінка потенційних довгострокових ризиків. Стосовно останнього влада зазначає, що хоча універсального визначення «довгострокового» терміну не існує, для цілей цього посібника часовий проміжок можна вважати принаймні 2-річним віком або таким часом, коли можна обґрунтовано оцінити відповідні клінічні параметри нейророзвитку.

Згідно із загальним правилом, важливо переконатися, що будь-які та всі продукти, призначені для використання у новонароджених, проходять сувору оцінку з урахуванням аспектів, пов’язаних із дозуванням, дієвістю чи ефективністю, а також загальною безпекою для зазначеної групи пацієнтів. . Деякі з питань, які слід брати до уваги в контексті таких оцінок, є унікальними для зазначеної популяції пацієнтів, отже, потрібен особливий підхід. У цьому відношенні першочергові дослідження на людях слід проводити, щоб забезпечити належну оцінку цих аспектів, а також продемонструвати довгострокову неврологічну, сенсорну безпеку та безпеку розвитку. Про це зазначає влада новонароджені також повинні брати участь у клінічних дослідженнях медичних виробів і діагностичних засобів, спочатку розроблених для показань в інших популяціях, які будуть використовуватися для новонароджених; включення новонароджених у такі дослідження може бути корисним для встановлення дизайну, безпеки та ефективності, і ці дослідження також можуть виправдати довгострокову оцінку безпеки. 

Підсумовуючи, у цій інструкції FDA висвітлюються ключові моменти, які слід враховувати щодо лікарських засобів, призначених для використання у новонароджених, щоб забезпечити безпеку в довгостроковій перспективі. Документ окреслює обмеження використання загального підходу через специфіку такої категорії пацієнтів та описує шляхи вирішення цих специфічних ризиків. 

джерела:

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/considerations-long-term-clinical-neurodevelopmental-safety-studies-neonatal-product-development

Як RegDesk може допомогти?

RegDesk — це цілісна система управління нормативною інформацією, яка надає компаніям, що займаються медичним обладнанням, і фармацевтичним компаніям регулятивну інформацію для понад 120 ринків у всьому світі. Він може допомогти вам підготувати та опублікувати глобальні програми, керувати стандартами, проводити оцінку змін і отримувати сповіщення в реальному часі про нормативні зміни через централізовану платформу. Наші клієнти також мають доступ до нашої мережі з понад 4000 експертів із відповідності по всьому світу, щоб отримати перевірку критичних питань. Глобальне розширення ніколи не було таким простим.