Ghid FDA privind considerentele de proiectare pentru investigațiile clinice esențiale: plan de investigație și definiții

Cuprins

Food and Drug Administration (FDA sau Agenția), autoritatea de reglementare din SUA în sfera produselor de îngrijire a sănătății, a publicat un document de îndrumare dedicat considerentelor de proiectare pentru investigațiile clinice esențiale pentru dispozitive medicale. Documentul oferă o prezentare generală a cerințelor de reglementare aplicabile, precum și clarificări și recomandări suplimentare care trebuie luate în considerare de către producătorii de dispozitive medicale și alte părți implicate pentru a asigura conformitatea cu acestea. În același timp, prevederile ghidului nu sunt obligatorii prin natura lor juridică și nici nu au scopul de a introduce noi reguli sau de a impune noi obligații. În plus, ar putea fi aplicată o abordare alternativă, cu condiția ca o astfel de abordare să fie în conformitate cu legislația subiacentă și să fi fost convenită în prealabil cu autoritatea. 

În special, documentul evidențiază aspectele cheie care trebuie luate în considerare în contextul proiectării studiului pentru a asigura acuratețea și fiabilitatea rezultatelor. Sfera de aplicare a ghidului acoperă, inter alia, aspectele legate de planul sau protocolul de investigație – documentul care conturează punctele principale ale studiului. 

Planul sau protocolul de investigație 

În conformitate cu legislația aplicabilă, planul sau studiul de investigație reprezintă un document scris care oferă planul detaliat pentru proiectarea, desfășurarea și analiza studiului clinic (autoritatea se referă în continuare la 21 CFR 812.25 și 21 CFR 860.7(f)(1)). După cum a explicat în continuare FDA, protocolul de studiu ar trebui să includă următoarele elemente cheie:

• Motivul științific al studiului;
• Definirea populațiilor de subiecte care urmează să fie evaluate (inclusiv criteriile de includere/excludere); 
• Identificarea utilizării propuse pentru dispozitiv;
• Listarea obiectivelor studiului;
• Declarație privind procedurile (tratament și teste) care vor fi aplicate subiecților de studiu; și
• Un rezumat al metodelor de analiză și o evaluare a datelor derivate din studiu, inclusiv orice metodă statistică adecvată utilizată. 

Autoritatea menționează, de asemenea, că, în afară de elementele prezentate mai sus, protocolul ar trebui să includă și detalii despre analiza statistică a obiectivului(lor) primar(e) pentru a justifica abordarea aplicată pentru calcularea dimensiunii eșantionului. În special, va fi necesar să se includă un Plan de analiză statistică care să descrie în detaliu abordarea care trebuie aplicată la analiza datelor. După cum a explicat FDA, planul menționat ar putea fi fie inclus în protocolul de studiu, fie furnizat separat. Totodată, autoritatea subliniază în plus importanța finalizării Planului de analiză statistică înainte de prelucrarea efectivă a datelor pentru a asigura integritatea științifică. 

În plus, autoritatea solicită, de asemenea, sponsorilor studiului să documenteze în mod corespunzător toate deciziile luate cu privire la protocolul studiului, designul general al studiului și principalele obiective. O astfel de documentație va facilita revizuirea care urmează să fie efectuată de către autoritate. Conform ghidului, autoritatea se așteaptă să vadă rațiunea din spatele selectării unor proiecte de studii specifice în comparație cu cele cu mai puține părtiniri potențiale. 

În afară de aceasta, autoritatea încurajează, de asemenea, sponsorii studiului să contacteze FDA în faza inițială de proiectare a studiului pentru a discuta toate aspectele asociate acestuia, pentru a se asigura că designul studiului selectat este cel mai potrivit pe baza domeniului studiului și a aspectelor specifice asociate. la aceasta. Autoritatea poate oferi feedback informal și recomandări bazate pe experiența anterioară, iar acest lucru ar putea fi util pentru sponsorii studiului.

Termeni și definiții 

Îndrumarea conține, de asemenea, un glosar care oferă definiții ale celor mai importanți termeni și concepte utilizate în contextul considerentelor de proiectare pentru studiile investigaționale pivot. Glosarul descrie, printre altele, următorii termeni:

• Investigarea controlului activ (Investigarea controlului tratamentului activ) – un studiu care utilizează o intervenție a cărei eficacitate a fost stabilită anterior. După cum a explicat FDA, în cazul unui studiu legat de un nou dispozitiv medical, cel deja aprobat pentru aceeași utilizare prevăzută ar putea fi controlul activ. 
• Aesthetic Device înseamnă a dispozitiv destinat să ofere o schimbare dorită a aspectului vizual la subiect prin modificarea fizică a structurii corpului. 
• Studiu de acord - un studiu de performanță clinică de diagnostic în care rezultatul dispozitivului de diagnosticare este comparat cu un rezultat care nu este dintr-un standard de referință clinic. 
• Evaluarea beneficiu-risc este unul dintre cele mai importante concepte și se referă la evaluarea beneficiului potențial rezultat din utilizarea dispozitivului în cauză ponderat cu potențialele riscuri asociate acestuia. 
• Prejudecata se referă la o situație în care apare o eroare sistematică, iar o astfel de eroare ar putea duce la concluzii incorecte. 
• Orbirea (mascarea) se referă la abordarea aplicată pentru a atenua părtinirea bazată pe disponibilitatea informațiilor despre studiu și aspectele specifice ale acestuia. Conform ghidului, orb (mască) reprezintă o condiție pusă unui individ sau unui grup de indivizi pentru a-i împiedica să cunoască alocarea de intervenție (sau de testare) a subiecților sau a specimenelor de subiect. 
• Studiu de rezultat clinic - un studiu în care subiecții sunt alocați unei intervenții și apoi studiați la intervale planificate folosind instrumente de evaluare validate pentru a evalua parametrii rezultatului clinic sau surogații lor validați pentru a determina siguranța și eficacitatea intervenției. 

Pe scurt, prezentul ghid al FDA oferă clarificări suplimentare cu privire la punctele cheie care trebuie luate în considerare în ceea ce privește proiectarea investigațiilor clinice pivot. Documentul prezintă abordarea care trebuie aplicată pentru a asigura acuratețea și fiabilitatea rezultatelor studiului, precum și integritatea științifică a acestora. 

Surse:

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/design-considerations-pivotal-clinical-investigations-medical-devices 

Cum poate ajuta RegDesk?

RegDesk este un sistem holistic de management al informațiilor de reglementare care oferă companiilor de dispozitive medicale și farmaceutice informații de reglementare pentru peste 120 de piețe din întreaga lume. Vă poate ajuta să pregătiți și să publicați aplicații globale, să gestionați standarde, să efectuați evaluări ale schimbărilor și să obțineți alerte în timp real privind modificările de reglementare printr-o platformă centralizată. Clienții noștri au, de asemenea, acces la rețeaua noastră de peste 4000 de experți în conformitate din întreaga lume pentru a obține verificarea întrebărilor critice. Expansiunea globală nu a fost niciodată atât de simplă.