Projekt wytycznych FDA dotyczących badań klinicznych nad opracowywaniem produktów dla noworodków: przegląd

Spis treści

Agencja ds. Żywności i Leków (FDA lub Agencja), amerykański organ regulujący w dziedzinie produktów medycznych, opublikowała projekt dokument z wytycznymi poświęcony rozważaniom na temat długoterminowych klinicznych badań neurorozwojowych dotyczących bezpieczeństwa w opracowywaniu produktów dla noworodków. Po sfinalizowaniu wytyczne będą zawierały dodatkowe wyjaśnienia dotyczące obowiązujących wymogów regulacyjnych, a także zalecenia, które producenci urządzeń medycznych i inne zaangażowane strony powinni wziąć pod uwagę w celu zapewnienia ich zgodności. Jednocześnie wytyczne FDA mają charakter prawny niewiążący i nie mają na celu wprowadzenia nowych zasad lub nałożenia nowych obowiązków. Ponadto organ wyraźnie stwierdza, że ​​można zastosować podejście alternatywne, pod warunkiem że takie podejście jest zgodne z obowiązującymi przepisami i zostało wcześniej uzgodnione z organem. Niniejszy projekt wytycznych jest publikowany do publicznego wglądu – organ zachęca przedstawicieli branży do zgłaszania uwag i sugestii do późniejszego rozpatrzenia przez organ. 

Tło regulacyjne 

Zgodnie z dokumentem ma to na celu zapewnić ramy do rozważenia, czy i jaki rodzaj długoterminowych ocen neurologicznych, sensorycznych i rozwojowych mógłby być przydatny do wsparcia określenia bezpieczeństwa leku, produktu biologicznego lub urządzenia do stosowania u noworodków, a jeśli tak, to które domeny neurorozwój może być najbardziej odpowiedni. Jednocześnie organ wspomina również, że kwestie związane z oceną skuteczności lub skuteczności środków neuroprotekcyjnych wykraczają poza zakres niniejszego poradnika, podczas gdy koncentruje się on przede wszystkim na długoterminowej ocenie bezpieczeństwa neurorozwojowego. Dokument nie obejmuje również aspektów związanych z toksycznością i odpowiednią oceną, mimo że aspekty te są ważne w kontekście rozwoju produktów dla noworodków. W odniesieniu do szczegółów planowania badań klinicznych z udziałem noworodków i pacjentów pediatrycznych organ odsyła do odpowiednich wytycznych poświęconych tym zagadnieniom, gdyż niektóre aspekty związane z takimi badaniami nie zostały w poradniku uwzględnione. Wyraźnie stwierdza się również, że dokument nie zawiera rekomendacji dot oceny bezpieczeństwa noworodków lub dzieci na podstawie badań przeprowadzonych w czasie ciąży. 

Jak wyjaśniła FDA, obecne ramy regulacyjne dla produktów dla noworodków i dzieci są ustanowione przez ustawę o najlepszych środkach farmaceutycznych dla dzieci (BPCA) oraz ustawę o kapitale w badaniach pediatrycznych (PREA), wprowadzone w ustawie o bezpieczeństwie i innowacjach administracji ds. żywności i leków (FDASIA ). 

Uwagi specjalne 

Przede wszystkim organ stwierdza, że ​​bezpieczeństwo i prawidłowe działanie wyrobów przeznaczonych do stosowania u noworodków jest niezwykle ważne, gdyż jest to okres krytycznego wzrostu i rozwoju. W związku z tym regularne oceny krótkoterminowe przeprowadzane zwykle w przypadku produktów przeznaczonych dla dorosłych pacjentów nie są wystarczająco skuteczne w odniesieniu do kwestii związanych ze stosowaniem u noworodków ze względu na potencjalne skutki utajone. Jednocześnie FDA przyznaje, że dotychczas większość produktów stosowanych u noworodków nie została dopuszczona specjalnie do stosowania w tej kategorii pacjentów, stąd brakuje im właściwej oceny skutków długoterminowych. 

Zgodnie z wytycznymi strony zaangażowane w opracowywanie produktów dla noworodków powinny zwracać szczególną uwagę na potencjalne krótko- i długoterminowe skutki danej terapii, niezależnie od tego, czy stosowana technologia jest całkowicie nowa, czy też była wcześniej stosowana do innych grupy pacjentów. Czasami po krótkotrwałej poprawie wynikającej z terapii może nastąpić nieoczekiwana długotrwała szkoda, dlatego konieczna jest właściwa ocena potencjalnych długoterminowych zagrożeń. W odniesieniu do tego ostatniego organ o tym wspomina chociaż nie ma uniwersalnej definicji „długoterminowej”, dla celów niniejszego poradnika można ogólnie przyjąć, że ramy czasowe obejmują wiek co najmniej 2 lat lub taki czas, w którym można rozsądnie ocenić istotne kliniczne parametry neurorozwojowe.

Zgodnie z ogólną zasadą ważne jest, aby wszystkie produkty przeznaczone do stosowania u noworodków przechodziły rygorystyczną ocenę pod kątem aspektów związanych z dawkowaniem, skutecznością lub skutecznością, a także ogólnym bezpieczeństwem dla tej grupy pacjentów . Niektóre kwestie, które należy wziąć pod uwagę w kontekście takich ocen, są specyficzne dla tej populacji pacjentów, stąd wymagane jest specjalne podejście. W związku z tym należy przeprowadzić pierwsze badania na ludziach, aby zapewnić właściwą ocenę tych aspektów, a także wykazać długoterminowe bezpieczeństwo neurologiczne, sensoryczne i rozwojowe. Władza o tym wspomina noworodki powinny być również włączane do badań klinicznych produktów medycznych i narzędzi diagnostycznych pierwotnie opracowanych dla wskazań w innych populacjach, które będą stosowane u noworodków; włączenie noworodków do takich badań może być przydatne do ustalenia projektu, bezpieczeństwa i skuteczności lub skuteczności, a badania te mogą również uzasadniać długoterminowe oceny bezpieczeństwa. 

Podsumowując, niniejsze wytyczne FDA zwracają uwagę na kluczowe punkty, które należy wziąć pod uwagę w odniesieniu do produktów leczniczych przeznaczonych do stosowania u noworodków w celu zapewnienia bezpieczeństwa w perspektywie długoterminowej. W dokumencie przedstawiono ograniczenia stosowania podejścia ogólnego ze względu na specyfikę takiej kategorii pacjentów oraz opisano sposób przeciwdziałania tym specyficznym zagrożeniom. 

Źródła:

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/considerations-long-term-clinical-neurodevelopmental-safety-studies-neonatal-product-development

W jaki sposób RegDesk może pomóc?

RegDesk to holistyczny system zarządzania informacjami regulacyjnymi, który zapewnia firmom produkującym urządzenia medyczne i farmaceutyczne informacje regulacyjne dotyczące ponad 120 rynków na całym świecie. Może pomóc w przygotowywaniu i publikowaniu globalnych aplikacji, zarządzaniu standardami, przeprowadzaniu ocen zmian i uzyskiwaniu alertów w czasie rzeczywistym o zmianach regulacyjnych za pośrednictwem scentralizowanej platformy. Nasi klienci mają również dostęp do naszej sieci ponad 4000 ekspertów ds. zgodności na całym świecie, aby uzyskać weryfikację krytycznych pytań. Globalna ekspansja nigdy nie była tak prosta.