FDA juhised oluliste kliiniliste uuringute kavandamise kaalutluste kohta: uurimisplaan ja määratlused

Sisukord

Toidu- ja ravimiamet (FDA või agentuur), USA tervishoiutoodete valdkonda reguleeriv asutus, on avaldanud juhenddokument pühendatud meditsiiniseadmete pöördeliste kliiniliste uuringute kavandamise kaalutlustele. Dokumendis antakse ülevaade kehtivatest regulatiivsetest nõuetest ning täiendavad täpsustused ja soovitused, mida meditsiiniseadmete tootjad ja teised asjaosalised peavad nende täitmise tagamiseks arvesse võtma. Samas ei ole juhendi sätted oma õiguslikult siduvad ega ole mõeldud uute reeglite kehtestamiseks ega uute kohustuste kehtestamiseks. Lisaks võib kohaldada alternatiivset lähenemisviisi tingimusel, et selline lähenemine on kooskõlas aluseks olevate õigusaktidega ja asutusega on eelnevalt kokku lepitud. 

Eelkõige tuuakse dokumendis välja peamised aspektid, mida tuleb uuringu kavandamise kontekstis arvesse võtta, et tagada tulemuste täpsus ja usaldusväärsus. Juhend hõlmab muu hulgas uurimisplaani või -protokolliga seotud aspekte – uuringu põhipunkte kirjeldava dokumendiga. 

Uurimisplaan või -protokoll 

Vastavalt kehtivatele õigusaktidele tähistab uurimisplaan või uuring kirjalik dokument, mis sisaldab üksikasjalikku plaani kliinilise uuringu kavandamiseks, läbiviimiseks ja analüüsiks (asutus viitab lisaks 21 CFR 812.25 ja 21 CFR 860.7(f)(1)). Nagu FDA on selgitanud, peaks uuringuprotokoll sisaldama järgmisi põhielemente:

• Uuringu teaduslik põhjendus;
• Hinnatavate uuritavate populatsioonide määratlus (sealhulgas kaasamise/välistamise kriteeriumid); 
• Seadme kavandatava kasutusotstarbe identifitseerimine;
• Uuringu lõpp-punktide loetelu;
• Õppeainetele rakendatavate protseduuride (ravi ja testid) teatis; ja
• Analüüsimeetodite kokkuvõte ja uuringust saadud andmete hinnang, sealhulgas kasutatud asjakohased statistilised meetodid. 

Ametiasutus märgib ka, et lisaks ülaltoodud elementidele peaks protokoll sisaldama ka üksikasju esmase(te) näitaja(te) statistilise analüüsi kohta, et põhjendada valimi suuruse arvutamisel kasutatud lähenemisviisi. Eelkõige on vaja lisada statistilise analüüsi kava, milles kirjeldatakse üksikasjalikult andmete analüüsimisel kasutatavat lähenemisviisi. Nagu FDA selgitas, võib nimetatud kava lisada uuringuprotokolli või esitada eraldi. Samas rõhutab amet lisaks statistilise analüüsi kava lõpliku vormistamise olulisust enne andmete tegelikku töötlemist, et tagada teaduslik terviklikkus. 

Lisaks nõuab asutus, et uuringu sponsorid dokumenteeriksid nõuetekohaselt kõik uuringuprotokolli, uuringu üldise ülesehituse ja peamiste tulemusnäitajatega seotud otsused. Selline dokumentatsioon hõlbustab ametiasutuse läbivaatamist. Juhendi kohaselt loodab asutus näha konkreetsete uuringukavandite valimise põhjuseid võrreldes väiksema potentsiaalse kallutatusega. 

Peale selle julgustab asutus uuringu sponsoreid võtma ühendust FDAga juba uuringu kavandamise algfaasis, et arutada kõiki sellega seotud aspekte, tagamaks, et valitud uuringukava on uuringu ulatuse ja sellega seotud konkreetsete aspektide põhjal kõige sobivam. sinna juurde. Asutus võib anda varasemate kogemuste põhjal mitteametlikku tagasisidet ja soovitusi ning see võib olla abiks uuringu sponsoritele.

Tingimused ja mõisted 

Juhend sisaldab ka sõnastikku, mis sisaldab määratlusi kõige olulisematele terminitele ja mõistetele, mida kasutatakse pöördeliste uurimuslike uuringute kavandamisel. Sõnastik kirjeldab muu hulgas järgmisi termineid:

• Aktiivse kontrolli uurimine (aktiivse ravi kontrolli uurimine) – uuring, milles kasutatakse sekkumist, mille tõhusus on eelnevalt kindlaks tehtud. Nagu FDA selgitas, võib uue meditsiiniseadmega seotud uuringu puhul olla aktiivseks kontrolliks see, mis on juba heaks kiidetud samaks kasutusotstarbeks. 
• Aesthetic Device tähistab a seade, mis on ette nähtud subjekti visuaalse välimuse soovitud muutmiseks keha struktuuri füüsilise muutmise kaudu. 
• Lepingu uuring – diagnostiline kliinilise toimivuse uuring, mille käigus võrreldakse diagnostikaseadme tulemust tulemusega, mis ei ole kliinilisest võrdlusstandardist. 
• Kasu-riski hindamine on üks olulisemaid mõisteid ja viitab kõnealuse seadme kasutamisest saadava võimaliku kasu hindamisele, mis on kaalutud sellega seotud võimalike riskidega. 
• Eelarvamus viitab olukorrale, kus ilmneb süstemaatiline viga ja selline viga võib põhjustada valede järelduste tegemise. 
• Pimestamine (maskimine) viitab lähenemisviisile, mida rakendatakse eelarvamuste leevendamiseks, mis põhineb uuringu ja selle spetsiifiliste aspektide kohta teabe kättesaadavusel. Vastavalt juhistele tähistab pime (mask). tingimus, mis seatakse üksikisikule või indiviidide rühmale, et nad ei teaks katsealuste või katsealuste proovide sekkumise (või testi) määramist. 
• Kliiniliste tulemuste uuring – uuring, kus katsealused määratakse sekkumisele ja seejärel uuritakse neid planeeritud ajavahemike järel, kasutades valideeritud hindamisvahendeid, et hinnata kliinilise tulemuse parameetreid või nende valideeritud asendusaineid, et määrata kindlaks sekkumise ohutus ja tõhusus. 

Kokkuvõttes annab käesolev FDA juhend täiendavaid selgitusi võtmepunktide kohta, mida tuleb pöördeliste kliiniliste uuringute kavandamisel arvesse võtta. Dokumendis tuuakse välja lähenemisviis, mida rakendada, et tagada uuringutulemuste täpsus ja usaldusväärsus ning teaduslik terviklikkus. 

Allikad:

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/design-considerations-pivotal-clinical-investigations-medical-devices 

Kuidas saab RegDesk aidata?

RegDesk on terviklik regulatiivse teabe haldussüsteem, mis pakub meditsiiniseadmete ja farmaatsiaettevõtetele regulatiivset teavet enam kui 120 turu jaoks üle maailma. See võib aidata teil koostada ja avaldada globaalseid rakendusi, hallata standardeid, käitada muudatuste hindamisi ja saada tsentraliseeritud platvormi kaudu reaalajas hoiatusi regulatiivsete muudatuste kohta. Meie klientidel on ka juurdepääs meie üle 4000 vastavuseksperdi võrgustikule üle maailma, et saada kriitiliste küsimuste kohta kinnitust. Globaalne laienemine pole kunagi olnud nii lihtne.