Yenidoğan Ürün Geliştirmede Klinik Çalışmalara İlişkin FDA Taslak Kılavuzu: Genel Bakış

İçindekiler

ABD'nin sağlık ürünleri alanındaki düzenleme otoritesi olan Gıda ve İlaç İdaresi (FDA veya Ajans), bir taslak yayınladı rehberlik belgesi yenidoğan ürün geliştirmede uzun vadeli klinik nörogelişimsel güvenlik çalışmaları için hususlara adanmıştır. Nihai hale geldikten sonra, kılavuz, geçerli yasal gerekliliklere ilişkin ek açıklamaların yanı sıra tıbbi cihaz üreticileri ve bunlara uyumu sağlamak için ilgili diğer taraflarca dikkate alınması gereken tavsiyeler sağlayacaktır. Aynı zamanda, FDA kılavuz belgeleri yasal yapıları gereği bağlayıcı değildir ve yeni kurallar getirme veya yeni yükümlülükler getirme amacı taşımaz. Ayrıca, yetkili merci, alternatif bir yaklaşımın mevcut mevzuata uygun olması ve yetkili makamla önceden mutabakata varılması koşuluyla uygulanabileceğini açıkça belirtmektedir. Mevcut taslak kılavuz, kamuoyunun yorumları için yayınlanmıştır – yetkili makam, sektör temsilcilerini geri bildirimlerini ve önerilerini daha sonra yetkili makam tarafından değerlendirilmek üzere sunmaya teşvik eder. 

Mevzuat Arka Planı 

Belgeye göre, amaçlanan Bir ilacın, biyolojik ürünün veya yenidoğanlarda kullanım için bir cihazın güvenliğinin belirlenmesini desteklemek için ne tür uzun vadeli nörolojik, duyusal ve gelişimsel değerlendirmelerin yararlı olup olamayacağını ve yararlı olup olmayacağını ve eğer öyleyse, hangi alanların nörogelişim en uygulanabilir olabilir. Aynı zamanda, yetkili makam ayrıca nöroprotektif ajanların etkililik veya etkililik değerlendirmesiyle ilgili konuların mevcut rehberin kapsamı dışında kaldığından bahsederken, esas olarak nörogelişimsel güvenliğin uzun vadeli değerlendirmesine odaklanmaktadır. Belge ayrıca, yenidoğan ürün geliştirme bağlamında önemli olsalar da, toksisite ve ilgili değerlendirme ile ilgili hususları kapsamaz. Yenidoğanlarda ve pediatrik hastalarda klinik araştırmaların planlanmasının ayrıntılarıyla ilgili olarak, bu tür çalışmalarla ilgili bazı yönler kılavuzda ele alınmadığından, yetkili makam söz konusu konulara ayrılmış uygun kılavuz belgelere atıfta bulunur. Ayrıca, belgenin aşağıdakilere ilişkin tavsiyelerde bulunmadığı da açıkça belirtilmektedir: hamilelik sırasında yapılan çalışmaları takiben yenidoğan veya pediatrik güvenlik değerlendirmeleri. 

FDA tarafından açıklandığı gibi, yenidoğan ve pediatrik ürünler için mevcut düzenleyici çerçeve, Gıda ve İlaç İdaresi Güvenlik ve Yenilik Yasasında (FDASIA) tanıtılan Çocuklar için En İyi İlaçlar Yasası (BPCA) ve Pediatrik Araştırma Eşitliği Yasası (PREA) tarafından oluşturulmuştur. ). 

özel Hususlar 

Her şeyden önce otorite, kritik bir büyüme ve gelişme dönemi olduğu için yenidoğanlarda kullanılması amaçlanan ürünlerin güvenliğinin ve uygun performansının hayati önem taşıdığını belirtmektedir. Bu nedenle, genellikle yetişkin hastalara yönelik ürünler için yapılan düzenli kısa vadeli değerlendirmeler, potansiyel gizli etkiler nedeniyle yenidoğanlarda kullanıma ilişkin konuların ele alınmasında yeterince etkili değildir. Aynı zamanda FDA, yenidoğanlar için kullanılan ürünlerin çoğunun bu hasta kategorisinde kullanım için özel olarak onaylanmadığını ve bu nedenle uzun vadeli etkilerin uygun şekilde değerlendirilmediğini kabul etmektedir. 

Kılavuza uygun olarak, yenidoğan ürünlerinin geliştirilmesinde yer alan taraflar, kullanılan teknolojinin tamamen yeni olup olmadığına veya daha önce başka amaçlar için kullanılmış olmasına bakılmaksızın, ilgili tedavinin olası kısa ve uzun vadeli etkilerine özel dikkat göstermelidir. hasta grupları. Bazen terapiden kaynaklanan kısa vadeli iyileşmeyi beklenmedik uzun vadeli zarar takip edebilir, bu nedenle potansiyel uzun vadeli risklerin uygun şekilde değerlendirilmesi gerekir. İkincisi ile ilgili olarak, yetkili makam bundan bahseder "uzun vadeli"nin evrensel bir tanımı olmamasına rağmen, bu kılavuzun amacı doğrultusunda, zaman çerçevesi genellikle en az 2 yaş veya ilgili klinik nörogelişimsel parametrelerin makul bir şekilde değerlendirilebildiği bir zaman olarak düşünülebilir.

Genel kurala göre, yenidoğanlarda kullanılması amaçlanan tüm ürünlerin, söz konusu hasta grubu için genel güvenliğin yanı sıra dozlama, etkinlik veya etkililik ile ilgili hususları ele alan titiz bir değerlendirmeden geçmesi önemlidir. . Bu tür değerlendirmeler bağlamında dikkate alınması gereken bazı hususlar söz konusu hasta popülasyonuna özgüdür ve bu nedenle özel bir yaklaşım gerekmektedir. Bu açıdan, bu yönlerin doğru bir şekilde değerlendirilmesini sağlamak ve ayrıca uzun vadeli nörolojik, duyusal ve gelişimsel güvenliği göstermek için insanda ilk çalışmalar yapılmalıdır. Yetkili bundan bahsediyor yenidoğanlar, başlangıçta diğer popülasyonlardaki endikasyonlar için yeni doğanlar için kullanılacak tıbbi ürünler ve tanı araçları için klinik araştırmalara da dahil edilmelidir; yenidoğanların bu tür çalışmalara dahil edilmesi, tasarım, güvenlik ve etkililik veya etkililik oluşturmak için yararlı olabilir ve bu çalışmalar ayrıca uzun vadeli güvenlik değerlendirmelerini garanti edebilir. 

Özet olarak, mevcut FDA kılavuzu, uzun vadeli perspektifte güvenliği sağlamak için yenidoğanlarda kullanılması amaçlanan tıbbi ürünlerle ilgili olarak dikkate alınması gereken kilit noktaları vurgulamaktadır. Belge, böyle bir hasta kategorisinin özelliklerinden dolayı genel bir yaklaşım kullanmanın sınırlamalarını ana hatlarıyla belirtir ve bu özel risklerin nasıl ele alınabileceğini açıklar. 

kaynaklar:

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/considerations-long-term-clinical-neurodevelopmental-safety-studies-neonatal-product-development

RegDesk Nasıl Yardımcı Olabilir?

RegDesk, tıbbi cihaz ve ilaç şirketlerine dünya çapında 120'den fazla pazar için düzenleyici zeka sağlayan bütünsel bir Düzenleyici Bilgi Yönetim Sistemidir. Küresel uygulamaları hazırlamanıza ve yayınlamanıza, standartları yönetmenize, değişiklik değerlendirmeleri yapmanıza ve merkezi bir platform aracılığıyla mevzuat değişiklikleri hakkında gerçek zamanlı uyarılar almanıza yardımcı olabilir. Müşterilerimiz ayrıca kritik sorularda doğrulama almak için dünya çapında 4000'den fazla uyum uzmanı ağımıza erişebilir. Küresel genişleme hiç bu kadar basit olmamıştı.