Hướng dẫn của FDA về Nghiên cứu hiệu suất lâm sàng chẩn đoán: Dân số, Lập kế hoạch, Lựa chọn

Mục lục

Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA hoặc Cơ quan), cơ quan quản lý của Hoa Kỳ trong lĩnh vực sản phẩm chăm sóc sức khỏe, đã công bố tài liệu hướng dẫn dành riêng cho việc xem xét thiết kế cho các nghiên cứu lâm sàng quan trọng. Phạm vi của hướng dẫn bao gồm, ngoài những khía cạnh khác, các khía cạnh liên quan đến nghiên cứu hiệu suất lâm sàng chẩn đoán. Tài liệu này nhằm cung cấp thêm thông tin làm rõ về các yêu cầu quy định hiện hành, cũng như các khuyến nghị cần được xem xét để đảm bảo tuân thủ. Đồng thời, các quy định của hướng dẫn về bản chất là không ràng buộc, cũng không nhằm mục đích đưa ra các quy tắc mới hoặc áp đặt các nghĩa vụ mới. Hơn nữa, một cách tiếp cận khác có thể được áp dụng, miễn là cách tiếp cận đó phù hợp với luật pháp hiện hành và đã được sự đồng ý trước với cơ quan có thẩm quyền. 

Dân số nghiên cứu để đánh giá hiệu suất chẩn đoán 

Phạm vi của hướng dẫn bao gồm, ngoài những khía cạnh khác, các khía cạnh liên quan đến dân số nghiên cứu. Theo nguyên tắc chung, các địa điểm mà đối tượng hoặc mẫu được chọn cho các nghiên cứu hỗ trợ mục đích sử dụng của thiết bị phải đại diện cho các loại địa điểm mà thiết bị được dự định sử dụng, trong khi đối tượng hoặc mẫu cũng phải đại diện cho dân số mục tiêu được đề xuất. Nếu những người tham gia nghiên cứu hoặc các địa điểm tham gia vào cuộc điều tra không liên quan, kết quả có thể không đáng tin cậy và có thể bị sai lệch. Theo tài liệu, phương pháp cụ thể được sử dụng để lựa chọn đối tượng trong bối cảnh nghiên cứu cần được nêu rõ trong đề cương nghiên cứu tương ứng. 

Theo giải thích thêm của FDA, những người tham gia nghiên cứu tham gia phải đại diện cho tình trạng mục tiêu, nếu không, những sai lệch so với phương pháp này sẽ ảnh hưởng đến kết quả đánh giá hiệu suất. Điều này áp dụng, ngoài những điều khác, cho biểu diễn trong ngữ cảnh của phổ điều kiện. Về mặt này, cơ quan có thẩm quyền đề cập rằng trong trường hợp tất cả những người tham gia nghiên cứu chỉ đại diện cho một đầu cực của phổ điều kiện, thì hiệu suất mà thiết bị thể hiện sẽ không đại diện cho toàn bộ phổ điều kiện, vì thiết bị sẽ đảm bảo kết quả tốt hơn từ đầu dưới của phổ điều kiện nơi điều kiện mục tiêu ít nghiêm trọng hơn. 

Nếu dân số mục tiêu yêu cầu những người tham gia mắc các bệnh hiếm gặp phải đăng ký, điều này cần được xem xét khi quyết định thiết kế nghiên cứu, vì có thể khó đăng ký đủ số lượng người tham gia như vậy. Đặc biệt, điều quan trọng là đảm bảo kết quả đánh giá như vậy không bị ảnh hưởng bởi sự thiên vị. 

Lập kế hoạch học tập, lựa chọn chủ đề và thu thập mẫu vật 

Tùy thuộc vào phương thức hoạt động chính, một thiết bị y tế chẩn đoán có thể kiểm tra trực tiếp bệnh nhân hoặc được sử dụng để phân tích các mẫu bệnh phẩm được thu thập. Hơn nữa, tùy thuộc vào cách thức hoạt động của thiết bị, mẫu vật có thể được kiểm tra ngay sau khi được lấy hoặc được lấy và lưu trữ trong một thời gian. Theo giải thích thêm của FDA, mẫu vật hoặc dữ liệu chủ đề được cho là thu được trong tương lai khi sử dụng giao thức được chỉ định trước và chỉ thu được mẫu vật hoặc dữ liệu chủ đề từ các đối tượng đáp ứng tiêu chí giao thức. Về mặt này, cơ quan có thẩm quyền đề cập rằng các mẫu vật đã được thu thập cho mục đích khác với một nghiên cứu cụ thể, không được coi là thu được trong tương lai. Tuy nhiên, chúng cũng có thể được sử dụng để thu thập dữ liệu bổ sung về hiệu suất của thiết bị. Đồng thời, các mẫu được thu thập cho một nghiên cứu cụ thể có thể được lưu trữ và sau đó được sử dụng cho các mục đích khác – ví dụ, cho một nghiên cứu khác. 

Đối với việc thu thập mẫu vật, một đề cương nghiên cứu nên mô tả chi tiết tất cả các khía cạnh chính cần được xem xét để đảm bảo tính chính xác và độ tin cậy của kết quả nghiên cứu. Theo hướng dẫn, những khía cạnh này bao gồm, ngoài những điều khác, tiêu chí bao gồm / loại trừ, phương pháp tuyển dụng và lựa chọn đối tượng, giao thức kiểm tra và phương pháp phân tích sẽ được sử dụng. Việc lập kế hoạch phù hợp là vô cùng quan trọng để đảm bảo rằng tất cả những người tham gia nghiên cứu đã đăng ký đều là những người đại diện trong bối cảnh dân số và tình trạng mục tiêu. 

Cơ quan có thẩm quyền cũng đề cập rằng trong một số trường hợp nhất định, sẽ hợp lý nếu sử dụng các mẫu vật được thu thập ban đầu cho các mục đích khác (ví dụ: ngân hàng sinh học), đặc biệt trong trường hợp nếu tình trạng mục tiêu hiếm gặp và khó đăng ký đủ số lượng người tham gia nghiên cứu để kết quả nghiên cứu đủ tin cậy và chính xác. Theo hướng dẫn, để ngăn chặn sự thiên vị, khi các mẫu ngân hàng hoặc dữ liệu hoặc hình ảnh đã thu thập trước đó được thêm vào một nghiên cứu, người thực hiện xét nghiệm hoặc giải thích kết quả xét nghiệm sẽ không thể phân biệt được các mẫu hoặc dữ liệu đã thêm với dữ liệu thu được trong tương lai. Tuy nhiên, việc lựa chọn và sử dụng các mẫu vật được thu thập trước đó cho các mục đích khác có thể làm tăng thêm mối lo ngại, vì việc lựa chọn sẽ được tiến hành bằng cách sử dụng các mẫu vật đã tồn tại trong trường hợp khi các mẫu vật được thu thập ban đầu để sử dụng trong bối cảnh của một nghiên cứu cụ thể , một bên chịu trách nhiệm về nghiên cứu có toàn quyền kiểm soát quá trình thu thập. Ngoài những điều khác, mối lo ngại phát sinh có thể liên quan đến tính đại diện của mẫu vật đối với quần thể dữ liệu hiện tại. Do tầm quan trọng của các yếu tố nêu trên, cơ quan có thẩm quyền khuyến khích các nhà tài trợ nghiên cứu liên lạc và thảo luận trước về các vấn đề đó. 

Tóm lại, hướng dẫn hiện tại của FDA mô tả chi tiết cách tiếp cận được áp dụng đối với việc lựa chọn đối tượng để đảm bảo rằng những người tham gia đăng ký đại diện hợp lệ cho dân số mục tiêu. Tài liệu này cũng cung cấp các khuyến nghị cần được xem xét trong bối cảnh mẫu vật và cách chúng được thu thập và lựa chọn. 

Nguồn:

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/design-considerations-pivotal-clinical-investigations-medical-devices 

RegDesk có thể trợ giúp như thế nào?

RegDesk là một phần mềm dựa trên web thế hệ tiếp theo dành cho các công ty thiết bị y tế và IVD. Nền tảng tiên tiến của chúng tôi sử dụng công nghệ máy học để cung cấp thông tin về quy định, quản lý việc chuẩn bị, đệ trình và phê duyệt đơn đăng ký trên toàn cầu. Khách hàng của chúng tôi cũng có quyền truy cập vào mạng lưới hơn 4000 chuyên gia tuân thủ của chúng tôi trên toàn thế giới để có được xác minh về các câu hỏi quan trọng. Các ứng dụng thường mất 6 tháng để chuẩn bị giờ đây có thể được chuẩn bị trong vòng 6 ngày bằng cách sử dụng RegDesk Dash (TM). Mở rộng toàn cầu chưa bao giờ đơn giản như vậy.