Osnutek smernic FDA o kliničnih študijah pri razvoju izdelkov za novorojenčke: Pregled

Kazalo

Uprava za hrano in zdravila (FDA ali Agencija), ameriški regulativni organ na področju zdravstvenih izdelkov, je objavila osnutek vodilni dokument posvečen premislekom o dolgoročnih kliničnih nevrorazvojnih varnostnih študijah pri razvoju izdelkov za novorojenčke. Ko bodo smernice dokončane, bodo zagotovile dodatna pojasnila v zvezi z veljavnimi regulativnimi zahtevami, pa tudi priporočila, ki jih morajo upoštevati proizvajalci medicinskih pripomočkov in druge vpletene strani, da bi zagotovili skladnost z njimi. Hkrati so smernice FDA po svoji pravni naravi nezavezujoče, niti niso namenjene uvajanju novih pravil ali nalaganju novih obveznosti. Poleg tega organ izrecno navaja, da bi se lahko uporabil tudi alternativni pristop, če je ta v skladu z obstoječo zakonodajo in je bil predhodno dogovorjen z organom. Ta osnutek smernic je objavljen za javne pripombe – organ spodbuja predstavnike industrije, da posredujejo svoje povratne informacije in predloge, ki jih bo organ kasneje obravnaval. 

Regulativno ozadje 

Kot izhaja iz dokumenta, naj bi zagotoviti okvir za razmislek o tem, ali in katere vrste dolgoročnih nevroloških, senzoričnih in razvojnih vrednotenj bi lahko bile koristne za podporo ugotavljanja varnosti zdravila, biološkega proizvoda ali pripomočka za uporabo pri novorojenčkih, in če je tako, katera področja nevrorazvoj je lahko najbolj uporaben. Ob tem organ tudi omenja, da zadeve, povezane z oceno učinkovitosti oziroma uspešnosti nevroprotektivnih sredstev, ne sodijo v obseg pričujočih smernic, medtem ko so osredotočene predvsem na dolgoročno oceno nevrorazvojne varnosti. Dokument prav tako ne zajema vidikov, povezanih s toksičnostjo in ustrezno oceno, čeprav so ti vidiki pomembni v kontekstu razvoja izdelkov za novorojenčke. V zvezi s podrobnostmi načrtovanja kliničnih preskušanj pri novorojenčkih in pediatričnih bolnikih se organ sklicuje na ustrezne dokumente s smernicami, ki so namenjene omenjenim zadevam, saj nekateri vidiki, povezani s takimi študijami, v smernicah niso obravnavani. Izrecno je tudi navedeno, da dokument ne daje priporočil glede neonatalne ali pediatrične ocene varnosti po študijah, izvedenih med nosečnostjo. 

Kot je pojasnila FDA, je trenutni regulativni okvir za neonatalne in pediatrične izdelke vzpostavljen z Zakonom o najboljših zdravilih za otroke (BPCA) in Zakonom o pravičnosti pediatričnih raziskav (PREA), kot sta bila uvedena v Zakonu o varnosti in inovacijah Food and Drug Administration (FDASIA). ). 

Posebni premisleki 

Organ najprej navaja, da sta varnost in pravilno delovanje izdelkov, namenjenih za uporabo pri novorojenčkih, ključnega pomena, saj je to obdobje kritične rasti in razvoja. Zato redne kratkoročne ocene, ki se običajno izvajajo za izdelke, namenjene odraslim bolnikom, niso dovolj učinkovite pri obravnavanju zadev, povezanih z uporabo pri novorojenčkih, zaradi možnih latentnih učinkov. Obenem FDA priznava, da prej večina izdelkov, ki se uporabljajo za novorojenčke, ni bila odobrena posebej za uporabo pri tej kategoriji bolnikov, zato nimajo ustrezne ocene dolgoročnih učinkov. 

V skladu s smernicami bi morale strani, ki sodelujejo pri razvoju izdelkov za novorojenčke, posebno pozornost nameniti morebitnim kratkoročnim in dolgoročnim učinkom zadevne terapije, ne glede na to, ali je uporabljena tehnologija povsem nova ali je bila že uporabljena za druge skupine bolnikov. Včasih lahko kratkoročnemu izboljšanju, ki je posledica terapije, sledi nepričakovana dolgoročna škoda, zato je potrebna ustrezna ocena možnih dolgoročnih tveganj. V zvezi s slednjim organ navaja, da čeprav ni univerzalne definicije "dolgoročnega", je za namene teh smernic časovni okvir na splošno mogoče razumeti kot najmanj 2 leti starosti ali v času, ko je mogoče razumno oceniti ustrezne klinične nevrorazvojne parametre.

V skladu s splošnim pravilom je pomembno zagotoviti, da so vsi izdelki, namenjeni za uporabo pri novorojenčkih, podvrženi strogemu vrednotenju, ki obravnava vidike, povezane z odmerjanjem, učinkovitostjo ali uspešnostjo, kot tudi splošno varnostjo za omenjeno skupino bolnikov. . Nekatere zadeve, ki jih je treba upoštevati v okviru tovrstnih ocen, so edinstvene za omenjeno populacijo bolnikov, zato je potreben poseben pristop. V zvezi s tem bi bilo treba najprej izvesti študije na ljudeh, da bi zagotovili ustrezno oceno teh vidikov in tudi dokazali dolgoročno nevrološko, senzorično in razvojno varnost. Organ to omenja novorojenčke je treba vključiti tudi v klinične študije za medicinske izdelke in diagnostična orodja, ki so bila prvotno razvita za indikacije v drugih populacijah in se bodo uporabljala za novorojenčke; vključitev novorojenčkov v takšne študije je lahko koristna za določitev zasnove, varnosti in učinkovitosti, te študije pa lahko zahtevajo tudi dolgoročne ocene varnosti. 

Če povzamemo, te smernice FDA poudarjajo ključne točke, ki jih je treba upoštevati v zvezi z zdravili, namenjenimi za uporabo pri novorojenčkih, da se zagotovi dolgoročna varnost. Dokument opisuje omejitve uporabe splošnega pristopa zaradi posebnosti tovrstne kategorije pacientov in opisuje način, kako bi lahko obravnavali ta posebna tveganja. 

Viri:

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/considerations-long-term-clinical-neurodevelopmental-safety-studies-neonatal-product-development

Kako lahko RegDesk pomaga?

RegDesk je holistični sistem za upravljanje regulativnih informacij, ki podjetjem za medicinske pripomočke in farmacevtska podjetja zagotavlja regulativne informacije za več kot 120 trgov po vsem svetu. Pomaga vam lahko pri pripravi in ​​objavi globalnih aplikacij, upravljanju standardov, izvajanju ocen sprememb in prejemanju opozoril v realnem času o regulativnih spremembah prek centralizirane platforme. Naše stranke imajo tudi dostop do naše mreže več kot 4000 strokovnjakov za skladnost po vsem svetu, da pridobijo preverjanje kritičnih vprašanj. Globalna širitev še nikoli ni bila tako preprosta.