FDA:n ohjeluonnos vastasyntyneiden tuotekehityksen kliinisistä tutkimuksista: Yleiskatsaus

Sisällysluettelo

Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA tai virasto), terveydenhuoltoalan tuotteiden sääntelyviranomainen, on julkaissut luonnoksen ohjeasiakirja omistettu vastasyntyneiden tuotekehityksen kliinisten hermoston kehitystä koskevien pitkäaikaisten turvallisuustutkimusten huomioihin. Valmistuttuaan ohjeet sisältävät lisäselvityksiä sovellettavista sääntelyvaatimuksista sekä suosituksia, jotka lääkinnällisten laitteiden valmistajien ja muiden asianosaisten on otettava huomioon varmistaakseen, että niitä noudatetaan. Samaan aikaan FDA:n ohjeasiakirjat eivät ole oikeudelliselta luonteeltaan sitovia, eikä niillä ole tarkoitus ottaa käyttöön uusia sääntöjä tai asettaa uusia velvoitteita. Lisäksi viranomainen ilmoittaa nimenomaisesti, että vaihtoehtoista lähestymistapaa voidaan soveltaa, mikäli sellainen on voimassa olevan lainsäädännön mukainen ja siitä on sovittu viranomaisen kanssa etukäteen. Tämä ohjeluonnos julkaistaan ​​yleisölle kommentteja varten – viranomainen rohkaisee toimialan edustajia antamaan palautetta ja ehdotuksia viranomaisen myöhemmin harkittavaksi. 

Lainsäädännön tausta 

Asiakirjan mukaan sen on tarkoitus tarjoavat puitteet pohtia, voisivatko pitkäaikaiset neurologiset, sensoriset ja kehitysarvioinnit olla hyödyllisiä lääkkeen, biologisen tuotteen tai laitteen turvallisuuden määrittämiseksi vastasyntyneille, ja jos on, millä aloilla hermoston kehitys saattaa olla sopivin. Samalla viranomainen mainitsee myös, että hermostoa suojaavien aineiden tehon tai tehokkuuden arviointiin liittyvät asiat jäävät tämän ohjeen ulkopuolelle, kun taas se keskittyy ensisijaisesti hermoston kehityksen turvallisuuden pitkäjänteiseen arviointiin. Asiakirja ei myöskään kata myrkyllisyyteen ja vastaavaan arviointiin liittyviä näkökohtia, vaikka ne ovatkin tärkeitä vastasyntyneiden tuotekehityksen yhteydessä. Vastasyntyneiden ja lapsipotilaiden kliinisten tutkimusten suunnittelun yksityiskohtien osalta viranomainen viittaa asianmukaisiin, mainittuihin asioihin omistettuihin ohjeasiakirjoihin, koska joitain tällaisiin tutkimuksiin liittyviä näkökohtia ei ohjeessa käsitellä. On myös nimenomaisesti todettu, että asiakirjassa ei anneta suosituksia koskien vastasyntyneiden tai lasten turvallisuusarvioinnit raskauden aikana tehtyjen tutkimusten jälkeen. 

Kuten FDA on selittänyt, vastasyntyneille ja lapsille tarkoitettujen tuotteiden nykyinen sääntelykehys perustuu Best Pharmaceuticals for Children -lakiin (BPCA) ja Pediatric Research Equity Act -lakiin (PREA), jotka on otettu käyttöön elintarvike- ja lääkehallinnon turvallisuutta ja innovaatioita koskevassa laissa (FDASIA). ). 

Erityistä huomioitavaa 

Ensinnäkin viranomainen toteaa, että vastasyntyneille tarkoitettujen tuotteiden turvallisuus ja asianmukainen suorituskyky ovat elintärkeitä, koska tämä on kriittisen kasvun ja kehityksen aikaa. Näin ollen aikuisille potilaille tarkoitettujen tuotteiden säännölliset lyhytaikaiset arvioinnit eivät ole riittävän tehokkaita vastasyntyneiden käyttöön liittyvien asioiden käsittelyssä mahdollisten piilevien vaikutusten vuoksi. Samalla FDA myöntää, että ennen useimpia vastasyntyneille käytettävistä tuotteista ei ole hyväksytty nimenomaan tälle potilasryhmälle, minkä vuoksi niiltä puuttuu kunnollinen pitkän aikavälin vaikutusten arviointi. 

Ohjeen mukaan vastasyntyneiden valmisteiden kehittämisessä mukana olevien osapuolten tulee kiinnittää erityistä huomiota kunkin hoidon mahdollisiin lyhyt- ja pitkäaikaisvaikutuksiin riippumatta siitä, onko käytetty tekniikka kokonaan uutta vai on sitä aiemmin käytetty muihin tarkoituksiin. potilasryhmiä. Joskus hoidon aiheuttamaa lyhytaikaista paranemista voi seurata odottamattomia pitkäaikaisia ​​haittavaikutuksia, joten mahdollisten pitkän aikavälin riskien asianmukainen arviointi on tarpeen. Jälkimmäisen osalta viranomainen mainitsee sen Vaikka "pitkän aikavälin" ei ole olemassa yleispätevää määritelmää, tässä ohjeessa ajanjaksona voidaan yleensä ajatella vähintään 2 vuoden ikää tai ajankohtaa, jolloin asiaankuuluvat kliiniset hermoston kehitysparametrit voidaan kohtuudella arvioida.

Yleissäännön mukaan on tärkeää varmistaa, että kaikille vastasyntyneille tarkoitetuille tuotteille tehdään tiukka arviointi, jossa käsitellään annostukseen, tehoon tai tehokkuuteen liittyviä näkökohtia sekä yleistä turvallisuutta mainitulle potilasryhmälle. . Jotkut tällaisten arvioiden yhteydessä huomioon otettavat seikat ovat ainutlaatuisia mainitulle potilasjoukolle, joten tarvitaan erityistä lähestymistapaa. Tältä osin olisi suoritettava ensisijaisia ​​tutkimuksia ihmisillä, jotta voidaan varmistaa näiden näkökohtien asianmukainen arviointi ja myös osoittaa pitkän aikavälin neurologinen, sensorinen ja kehitysturvallisuus. Viranomaiset mainitsevat sen vastasyntyneet olisi myös otettava mukaan kliinisiin tutkimuksiin, jotka koskevat lääkkeitä ja diagnostisia välineitä, jotka on alun perin kehitetty muiden väestöryhmien käyttöaiheisiin ja joita käytetään vastasyntyneiden hoitoon; vastasyntyneiden sisällyttäminen tällaisiin tutkimuksiin voi olla hyödyllistä määritettäessä suunnittelua, turvallisuutta ja tehoa tai tehokkuutta, ja nämä tutkimukset voivat myös edellyttää pitkän aikavälin turvallisuusarviointeja. 

Yhteenvetona voidaan todeta, että tässä FDA:n ohjeessa korostetaan keskeisiä kohtia, jotka on otettava huomioon vastasyntyneillä käytettäviksi tarkoitettujen lääkkeiden osalta turvallisuuden takaamiseksi pitkällä aikavälillä. Asiakirjassa esitetään yleisen lähestymistavan käytön rajoitukset, jotka johtuvat tällaisen potilasryhmän erityispiirteistä, ja kuvataan tapa, jolla näihin erityisiin riskeihin voidaan puuttua. 

Lähteet:

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/considerations-long-term-clinical-neurodevelopmental-safety-studies-neonatal-product-development

Kuinka RegDesk voi auttaa?

RegDesk on kokonaisvaltainen sääntelytietojen hallintajärjestelmä, joka tarjoaa lääkinnällisten laitteiden ja lääkealan yrityksille sääntelytietoa yli 120 markkinoille maailmanlaajuisesti. Sen avulla voit valmistella ja julkaista maailmanlaajuisia sovelluksia, hallita standardeja, suorittaa muutosarviointeja ja saada reaaliaikaisia ​​hälytyksiä sääntelyn muutoksista keskitetyn alustan kautta. Asiakkaillamme on myös pääsy yli 4000 vaatimustenmukaisuusasiantuntijan verkostoomme maailmanlaajuisesti saadakseen varmistuksen kriittisiin kysymyksiin. Globaali laajentuminen ei ole koskaan ollut näin yksinkertaista.