Borrador de la guía de la FDA sobre estudios clínicos en el desarrollo de productos neonatales: descripción general

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La Food and Drug Administration (FDA o la Agencia), la autoridad reguladora estadounidense en el ámbito de los productos sanitarios, ha publicado un borrador documento de guía dedicado a las consideraciones para los estudios de seguridad del neurodesarrollo clínico a largo plazo en el desarrollo de productos neonatales. Una vez finalizada, la guía proporcionará aclaraciones adicionales con respecto a los requisitos reglamentarios aplicables, así como recomendaciones que deben tener en cuenta los fabricantes de dispositivos médicos y otras partes involucradas para garantizar el cumplimiento de los mismos. Al mismo tiempo, los documentos de orientación de la FDA no son vinculantes en su naturaleza legal, ni pretenden introducir nuevas reglas o imponer nuevas obligaciones. Además, la autoridad establece explícitamente que se podría aplicar un enfoque alternativo, siempre que dicho enfoque esté en línea con la legislación existente y haya sido acordado con la autoridad por adelantado. El presente borrador de la guía se publica para recibir comentarios del público: la autoridad alienta a los representantes de la industria a brindar sus comentarios y sugerencias para que la autoridad los considere más adelante. 

Antecedentes regulatorios 

Según el documento, se pretende proporcionar un marco para considerar si y qué tipo de evaluaciones neurológicas, sensoriales y del desarrollo a largo plazo podrían ser útiles para respaldar la determinación de la seguridad de un fármaco, producto biológico o dispositivo para uso en recién nacidos y, de ser así, qué dominios de el neurodesarrollo puede ser más aplicable. Al mismo tiempo, la autoridad también menciona que los asuntos relacionados con la evaluación de la eficacia o efectividad de los agentes neuroprotectores están fuera del alcance de la presente guía, mientras que se enfoca principalmente en la evaluación a largo plazo de la seguridad del desarrollo neurológico. El documento tampoco cubre los aspectos relacionados con la toxicidad y la evaluación respectiva, a pesar de que estos aspectos son importantes en el contexto del desarrollo de productos neonatales. Con respecto a los detalles de la planificación de ensayos clínicos en neonatos y pacientes pediátricos, la autoridad se refiere a los documentos de orientación apropiados dedicados a dichos asuntos, ya que algunos de los aspectos relacionados con dichos estudios no se abordan en la orientación. También se establece explícitamente que el documento no proporciona recomendaciones con respecto a evaluaciones de seguridad neonatales o pediátricas después de estudios realizados durante el embarazo. 

Como explicó la FDA, el marco regulatorio actual para productos neonatales y pediátricos está establecido por la Ley de Mejores Productos Farmacéuticos para Niños (BPCA) y la Ley de Equidad en Investigación Pediátrica (PREA) como se introdujo en la Ley de Seguridad e Innovación de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDASIA). ). 

Consideraciones especiales 

En primer lugar, la autoridad afirma que la seguridad y el correcto funcionamiento de los productos destinados a ser utilizados en neonatos es de vital importancia, ya que este es un período crítico de crecimiento y desarrollo. Por lo tanto, las evaluaciones periódicas a corto plazo que se suelen realizar para los productos destinados a pacientes adultos no son lo suficientemente eficientes para abordar las cuestiones relacionadas con el uso en neonatos debido a los posibles efectos latentes. Al mismo tiempo, la FDA reconoce que antes la mayoría de los productos utilizados para neonatos no han sido aprobados específicamente para su uso en esta categoría de pacientes, por lo que carecen de una evaluación adecuada de los efectos a largo plazo. 

De acuerdo con la guía, las partes involucradas en el desarrollo de productos neonatales deben prestar especial atención a los posibles efectos a corto y largo plazo de la terapia respectiva, independientemente de si la tecnología utilizada es completamente nueva o se ha utilizado anteriormente para otros. grupos de pacientes. A veces, la mejora a corto plazo que resulta de la terapia puede ser seguida por un daño inesperado a largo plazo, por lo que se requiere una evaluación adecuada de los riesgos potenciales a largo plazo. Con respecto a esto último, la autoridad menciona que aunque no existe una definición universal de "largo plazo", a los fines de esta guía, el marco de tiempo generalmente se puede considerar como al menos 2 años de edad o en un momento en el que se puedan evaluar razonablemente los parámetros clínicos relevantes del desarrollo neurológico.

Como regla general, es importante asegurarse de que todos y cada uno de los productos destinados a ser utilizados en neonatos se sometan a una evaluación rigurosa que aborde los aspectos relacionados con la dosificación, la eficacia o la efectividad, así como la seguridad general para dicho grupo de pacientes. . Algunas de las cuestiones que deben tenerse en cuenta en el contexto de dichas evaluaciones son exclusivas de dicha población de pacientes, por lo que se requiere un enfoque especial. En este sentido, se deben realizar primeros estudios en humanos para garantizar una evaluación adecuada de estos aspectos y también para demostrar la seguridad neurológica, sensorial y del desarrollo a largo plazo. La autoridad menciona que los recién nacidos también deben participar en estudios clínicos de productos médicos y herramientas de diagnóstico desarrollados inicialmente para indicaciones en otras poblaciones que se utilizarán para los recién nacidos; la inclusión de recién nacidos en dichos estudios puede ser útil para establecer el diseño, la seguridad y la eficacia o efectividad, y estos estudios también pueden justificar evaluaciones de seguridad a largo plazo. 

En resumen, la presente guía de la FDA destaca los puntos clave que se deben considerar con respecto a los medicamentos destinados a ser utilizados en neonatos para garantizar la seguridad a largo plazo. El documento describe las limitaciones del uso de un enfoque general debido a las características específicas de dicha categoría de pacientes y describe la forma en que se podrían abordar estos riesgos específicos. 

Fuentes:

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/considerations-long-term-clinical-neurodevelopmental-safety-studies-neonatal-product-development

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