FDA Draft Guide on Clinical Studies in Neonatal Product Development: Oversigt

Indholdsfortegnelse

Food and Drug Administration (FDA eller Agency), den amerikanske regulerende myndighed på området for sundhedsprodukter, har offentliggjort et udkast vejledningsdokument dedikeret til overvejelser om langsigtede kliniske neuroudviklingssikkerhedsstudier i neonatal produktudvikling. Når den er færdiggjort, vil vejledningen give yderligere præciseringer vedrørende de gældende lovkrav samt anbefalinger, der skal tages i betragtning af producenter af medicinsk udstyr og andre involverede parter for at sikre overholdelse heraf. Samtidig er FDA-vejledningsdokumenter ikke-bindende i deres juridiske karakter og har heller ikke til formål at indføre nye regler eller pålægge nye forpligtelser. Myndigheden anfører desuden udtrykkeligt, at en alternativ tilgang kan anvendes, forudsat at en sådan tilgang er i overensstemmelse med gældende lovgivning og på forhånd er aftalt med myndigheden. Nærværende udkast til vejledning er offentliggjort til offentlighedens bemærkninger – myndigheden opfordrer brancherepræsentanter til at give deres feedback og forslag til senere behandling af myndigheden. 

Lovgivningsmæssig baggrund 

Ifølge dokumentet er det tiltænkt give en ramme til at overveje, om og hvilken type langsigtede neurologiske, sensoriske og udviklingsmæssige evalueringer, der kan være nyttige til at understøtte en bestemmelse af sikkerheden af ​​et lægemiddel, et biologisk produkt eller en enhed til brug hos nyfødte, og i givet fald hvilke domæner af neuroudvikling kan være mest anvendelig. Samtidig nævner myndigheden også, at forhold vedrørende effekt- eller effektivitetsvurdering af neurobeskyttende midler falder uden for rammerne af nærværende vejledning, mens den primært er fokuseret på den langsigtede evaluering af neuroudviklingssikkerhed. Dokumentet dækker heller ikke aspekter relateret til toksicitet og respektive vurdering, selvom disse aspekter er vigtige i forbindelse med neonatal produktudvikling. Med hensyn til detaljerne i planlægningen af ​​kliniske forsøg med nyfødte og pædiatriske patienter, henviser myndigheden til de relevante vejledningsdokumenter dedikeret til de nævnte forhold, da nogle af aspekterne relateret til sådanne undersøgelser ikke er behandlet i vejledningen. Det er endvidere udtrykkeligt anført, at dokumentet ikke giver anbefalinger vedr neonatale eller pædiatriske sikkerhedsvurderinger efter undersøgelser udført under graviditet. 

Som forklaret af FDA er den nuværende lovgivningsramme for neonatale og pædiatriske produkter etableret af Best Pharmaceuticals for Children Act (BPCA) og Pediatric Research Equity Act (PREA) som indført i Food and Drug Administration Safety and Innovation Act (FDASIA) ). 

Særlige overvejelser 

Først og fremmest fastslår myndigheden, at sikkerheden og den korrekte ydeevne af produkter, der er beregnet til at blive brugt til nyfødte, er af afgørende betydning, da dette er en periode med kritisk vækst og udvikling. Derfor er regelmæssige korttidsevalueringer, der sædvanligvis udføres for de produkter, der er beregnet til voksne patienter, ikke effektive nok til at løse de forhold, der er relateret til brugen hos nyfødte på grund af de potentielle latente virkninger. Samtidig anerkender FDA, at før de fleste af de produkter, der bruges til nyfødte, ikke er blevet godkendt specifikt til brug i denne kategori af patienter, mangler de derfor korrekt evaluering af langtidseffekter. 

I overensstemmelse med vejledningen bør de parter, der er involveret i udviklingen af ​​neonatale produkter, være særligt opmærksomme på de potentielle kort- og langsigtede effekter af den respektive terapi, uanset om den anvendte teknologi er helt ny eller tidligere har været brugt til andre patientgrupper. Nogle gange kan kortsigtede forbedringer som følge af terapien blive efterfulgt af uventede langsigtede skader, og derfor er en korrekt vurdering af potentielle langsigtede risici påkrævet. Med hensyn til sidstnævnte nævner myndigheden det Selvom der ikke er nogen universel definition af "langsigtet", i forbindelse med denne vejledning, kan tidsrammen generelt anses for at være mindst 2 år eller på et tidspunkt, hvor relevante kliniske neuroudviklingsparametre med rimelighed kan vurderes.

I henhold til den generelle regel er det vigtigt at sikre, at ethvert og alle produkter, der er beregnet til at blive brugt til nyfødte, gennemgår en streng evaluering, der behandler aspekter relateret til dosering, effekt eller effektivitet, såvel som den overordnede sikkerhed for den nævnte gruppe af patienter. . Nogle af de forhold, der skal tages i betragtning i forbindelse med sådanne vurderinger, er unikke for den nævnte patientpopulation, hvorfor en særlig tilgang er påkrævet. I denne henseende bør første-i-menneske undersøgelser udføres for at sikre korrekt evaluering af disse aspekter og også for at påvise langsigtet neurologisk, sensorisk og udviklingsmæssig sikkerhed. Det nævner myndigheden nyfødte bør også optages i kliniske undersøgelser af medicinske produkter og diagnostiske værktøjer, der oprindeligt er udviklet til indikationer i andre populationer, som vil blive brugt til nyfødte; inklusion af nyfødte i sådanne undersøgelser kan være nyttig til at fastslå design, sikkerhed og effektivitet eller effektivitet, og disse undersøgelser kan også berettige langsigtede sikkerhedsevalueringer. 

Sammenfattende fremhæver nærværende FDA-vejledning de vigtigste punkter, der skal overvejes med hensyn til lægemidler, der er beregnet til at blive brugt til nyfødte for at sikre sikkerhed i det langsigtede perspektiv. Dokumentet skitserer begrænsningerne ved at bruge en generel tilgang på grund af de specifikke forhold ved en sådan kategori af patienter og beskriver, hvordan disse specifikke risici kan håndteres. 

kilder:

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/considerations-long-term-clinical-neurodevelopmental-safety-studies-neonatal-product-development

Hvordan kan RegDesk hjælpe?

RegDesk er et holistisk Regulatory Information Management System, der forsyner medicinsk udstyr og medicinalvirksomheder med regulatorisk intelligens til over 120 markeder verden over. Det kan hjælpe dig med at forberede og udgive globale applikationer, administrere standarder, køre ændringsvurderinger og få realtidsadvarsler om lovændringer gennem en centraliseret platform. Vores kunder har også adgang til vores netværk af over 4000 overholdelseseksperter verden over for at få bekræftelse på kritiske spørgsmål. Global ekspansion har aldrig været så enkel.