Chuỗi khối

Gain Therapeutics đạt được bước đột phá đáng chú ý trong nghiên cứu bệnh Parkinson

Gain Therapeutics, Inc. (Nasdaq: GANX), một công ty công nghệ sinh học tiên phong chuyên về các liệu pháp phân tử nhỏ dị lập thể cải tiến, đã đạt được những bước tiến đáng kể trong cuộc chiến chống lại bệnh Parkinson (PD). Ứng cử viên thuốc hàng đầu của Công ty, GT-02287, đã chứng minh tiềm năng phi thường trong việc giảm thiểu tác động của bệnh Parkinson trên hai mô hình tiền lâm sàng riêng biệt của căn bệnh này. Những phát hiện này cho thấy GT-02287 có khả năng làm giảm bệnh lý bệnh Parkinson và tăng cường chức năng vận động.

Điểm nổi bật đáng chú ý là việc giảm đáng kể nồng độ Chuỗi nhẹ dây thần kinh (NfL) trong huyết tương, một dấu ấn sinh học mới nổi cho tình trạng thoái hóa thần kinh. Sự tiến bộ này đã được chứng minh trên mô hình chuột GBA1-PD, một khám phá có thể có ý nghĩa sâu rộng trong việc tìm hiểu các tình trạng thoái hóa thần kinh.

Những phát hiện đột phá này đã được trình bày tại Hội nghị Quốc tế về Bệnh Parkinson và Rối loạn Vận động®, được tổ chức tại Copenhagen, Đan Mạch từ ngày 27 đến ngày 31 tháng 2023 năm XNUMX.

Tiến sĩ Joanne Taylor, Phó Chủ tịch Nghiên cứu Cấp cao tại Gain, bày tỏ sự phấn khích khi nói rằng: “Dữ liệu từ các mô hình tiền lâm sàng này nêu bật tiềm năng của GT-02287 như một chất điều chỉnh phân lập thể bằng đường uống của GCase. Việc phục hồi chức năng enzyme và giảm các bệnh lý liên quan đến bệnh Parkinson là những chỉ số đầy hứa hẹn. Ngoài ra, việc giảm đáng kể nồng độ NfL trong huyết tương, một dấu ấn sinh học thoái hóa thần kinh quan trọng, hứa hẹn cho các thử nghiệm lâm sàng trong tương lai.”

Điều quan trọng đáng kể là sự giảm đáng kể nồng độ NfL trong huyết tương được quan sát thấy trong mô hình GBA1-PD, biểu thị một tiến bộ tiềm năng trong đánh giá thoái hóa thần kinh. Áp phích thứ hai, “GT-02287, một chất điều hòa phân lập thể có mục tiêu có cấu trúc thâm nhập vào não,” được lên lịch vào ngày 30 tháng 02287, sẽ đi sâu vào tác động của GT-XNUMX lên mô hình động vật PD, cho thấy tiềm năng của nó trong việc khôi phục chức năng protein và chống lại tác dụng gây độc thần kinh.

Matthias Alder, Giám đốc điều hành của Gain Therapeutics, nhấn mạnh tầm quan trọng của những kết quả này. Ông tuyên bố: “Dữ liệu từ cả hai áp phích củng cố tiềm năng của GT-02287 trong việc khôi phục chức năng protein GCase, bảo vệ chống lại tác động thần kinh của bệnh Parkinson và giảm thoái hóa thần kinh, như được chỉ ra bởi dấu ấn sinh học mới nổi NfL. Những phát hiện hấp dẫn này mở đường cho các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 với GT-02287, đánh dấu một bước quan trọng hướng tới việc thúc đẩy một phương pháp điều trị mang tính đột phá đối với bệnh GBA1 Parkinson.” Những thành tựu của Gain Therapeutics nhấn mạnh vai trò then chốt của nó trong việc định hình bối cảnh nghiên cứu và điều trị bệnh Parkinson.

Liệu pháp GAIN:

https://www.gaintherapeutics.com/
https://www.marketscreener.com/quote/stock/GAIN-THERAPEUTICS-INC-120780704/

#CKPT #SKYE #LVTX

Lưu ý thận trọng về Tuyên bố về phía trước

Thông cáo báo chí này chứa “các tuyên bố hướng tới tương lai” theo nghĩa của Đạo luật cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân năm 1995. Tất cả các tuyên bố trong thông cáo báo chí này ngoài tuyên bố về sự thật lịch sử đều là “tuyên bố hướng tới tương lai”. Trong một số trường hợp, bạn có thể xác định những tuyên bố này bằng những từ hướng tới tương lai như “có thể”, “có thể”, “sẽ”, “nên”, “mong đợi”, “kế hoạch”, “dự đoán”, “tin tưởng”, “ước tính”. ,” “dự đoán”, “mục tiêu”, “dự định”, “tìm kiếm”, “tiềm năng” hoặc “tiếp tục”, phủ định của các thuật ngữ này và các biến thể của những từ này hoặc các cách diễn đạt tương tự nhằm xác định các tuyên bố hướng tới tương lai, mặc dù không phải tất cả các tuyên bố hướng tới tương lai đều chứa những từ này. Các tuyên bố hướng tới tương lai trong thông cáo báo chí này bao gồm nhưng không giới hạn ở các tuyên bố liên quan đến: quan sát của Công ty dựa trên dữ liệu tiền lâm sàng được báo cáo; kỳ vọng của Công ty về thời điểm bắt đầu chương trình lâm sàng Giai đoạn 1 cho GT-02287 đối với bệnh GBA1 Parkinson; và những lợi ích điều trị và lâm sàng tiềm tàng của GT-02287 trong điều trị bệnh GBA1 Parkinson.

Những tuyên bố hướng tới tương lai này dựa trên những kỳ vọng và giả định của Công ty tính đến ngày phát hành báo chí này. Mỗi tuyên bố hướng tới tương lai này đều chứa đựng những rủi ro và sự không chắc chắn có thể khiến các chương trình phát triển lâm sàng trong tương lai và tiền lâm sàng của Công ty, kết quả hoặc hiệu suất trong tương lai khác biệt đáng kể so với những gì được thể hiện hoặc ngụ ý trong các tuyên bố hướng tới tương lai. Những tuyên bố này không phải là sự thật lịch sử mà thay vào đó thể hiện niềm tin của Công ty về kết quả trong tương lai, nhiều kết quả trong số đó, về bản chất, vốn không chắc chắn và nằm ngoài tầm kiểm soát của Công ty.

Nhiều yếu tố có thể gây ra sự khác biệt giữa kỳ vọng hiện tại và kết quả thực tế, bao gồm nguy cơ quan sát từ các nghiên cứu tiền lâm sàng không mang tính biểu thị hoặc dự đoán kết quả trong các thử nghiệm lâm sàng; dữ liệu về tính an toàn hoặc hiệu quả ngoài dự kiến ​​được quan sát thấy trong các nghiên cứu tiền lâm sàng hoặc thử nghiệm lâm sàng, tỷ lệ kích hoạt địa điểm thử nghiệm lâm sàng hoặc tỷ lệ ghi danh thấp hơn dự kiến; tác động của môi trường hậu COVID-19 và các điều kiện kinh tế vĩ mô và toàn cầu khác đối với hoạt động kinh doanh của Công ty; tình hình tài chính của Công ty; những thay đổi trong cạnh tranh dự kiến ​​hoặc hiện tại; những thay đổi trong môi trường pháp lý; sự không chắc chắn và thời gian của quá trình phê duyệt theo quy định; và kiện tụng bất ngờ hoặc các tranh chấp khác. Các yếu tố khác có thể khiến kết quả thực tế của Công ty khác với kết quả được thể hiện hoặc ngụ ý trong các tuyên bố hướng tới tương lai trong thông cáo báo chí này được xác định trong phần có tiêu đề “Các yếu tố rủi ro” trong Báo cáo thường niên của Công ty theo Mẫu 10-K nộp cùng với Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch vào ngày 23 tháng 2023 năm XNUMX và các tài liệu khác sau đó được nộp hoặc cung cấp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch tùy từng thời điểm.

Tất cả các tuyên bố hướng tới tương lai trong thông cáo báo chí này chỉ đề cập đến ngày chúng được đưa ra. Công ty không có nghĩa vụ cập nhật các tuyên bố đó để phản ánh các sự kiện xảy ra hoặc các tình huống tồn tại sau ngày chúng được đưa ra, trừ khi luật pháp yêu cầu.

nguồn:

MDM toàn cầu: https://www.mdmworldwide.com/
Liên hệ: David Zazoff dzazoff@mdmworldwide.com

MDM toàn cầu
264 W 40th St
New York NY 10018