Hạt nano lipid có hiệu quả cao trong liệu pháp gen

Được xuất bản lại bởi Plato

Người theo dõi: 0

Trang Chủ > Ấn Bản > Hạt nano lipid hiệu quả cao trong liệu pháp gen

RNP-ssODN được thiết kế để đảm bảo phân tử CRISPR-Cas9 được bao bọc bởi LNP. Khi ở bên trong các ô, ssODN sẽ phân tách và CRISPR-Cas9 có thể thực hiện tác dụng của nó. (Haruno Onuma, Yusuke Sato, Hideyoshi Harashima. Tạp chí Phát hành có Kiểm soát. Ngày 10 tháng 2023 năm XNUMX). TÍN DỤNG
Haruno Onuma, Yusuke Sato, Hideyoshi Harashima. Tạp chí phát hành có kiểm soát. Ngày 10 tháng 2023 năm XNUMX

Tóm tắt:
Các hạt nano lipid đã được sử dụng để đóng gói CRISPR-Cas9 và đưa nó đến các tế bào ở chuột, nơi nó có hiệu quả cao trong việc loại bỏ biểu hiện của protein mục tiêu.

Hạt nano lipid hiệu quả cao trong liệu pháp gen

Hokkaido, Nhật Bản | Đăng ngày 3 tháng 2023 năm XNUMX

Liệu pháp gen là một phương thức điều trị tiềm năng cho nhiều loại bệnh do đột biến gen gây ra. Mặc dù đây là một lĩnh vực nghiên cứu đa dạng và chuyên sâu, nhưng trong lịch sử, chỉ có rất ít bệnh nhân được điều trị bằng liệu pháp gen — và số bệnh nhân được chữa khỏi còn ít hơn. Sự ra đời của kỹ thuật chỉnh sửa gen có tên CRISPR-Cas9 vào năm 2012 đã cách mạng hóa liệu pháp gen—cũng như toàn bộ ngành sinh học—và gần đây kỹ thuật này đã được đưa vào thử nghiệm lâm sàng để điều trị một số bệnh ở người.

Haruno Onuma, Yusuke Sato và Hideyoshi Harashima tại Đại học Hokkaido đã phát triển một hệ thống phân phối mới cho CRISPR-Cas9, dựa trên các hạt nano lipid (LNP), có thể làm tăng đáng kể hiệu quả của liệu pháp gen in vivo. Phát hiện của họ đã được công bố trên Tạp chí Phát hành có Kiểm soát.

Sato giải thích: “Có hai cách điều trị bệnh bằng liệu pháp gen,” Sato giải thích, “ex vivo, trong đó các tế bào chịu sự biến đổi mong muốn trong phòng thí nghiệm và sau đó được đưa vào bệnh nhân, và in vivo, nơi điều trị được áp dụng cho bệnh nhân. bệnh nhân để thay đổi các tế bào trong cơ thể của họ. Điều trị in vivo an toàn và hiệu quả là nguyện vọng cuối cùng của liệu pháp gen, vì nó sẽ là một quy trình đơn giản cho bệnh nhân và nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe. LNP có thể hoạt động như một phương tiện để cung cấp các liệu pháp đó một cách an toàn và hiệu quả.”

CRISPR-Cas9 bao gồm một phân tử lớn bao gồm protein Cas9 và RNA hướng dẫn. RNA hướng dẫn liên kết với một trình tự DNA bổ sung, cụ thể và protein Cas9 sẽ cắt trình tự đó, cho phép nó được sửa đổi. RNA hướng dẫn có thể được thay đổi để nhắm mục tiêu trình tự DNA cụ thể được sửa đổi.

Harashima giải thích: “Trong một nghiên cứu trước đây, chúng tôi đã phát hiện ra rằng các phân tử DNA bổ sung, được gọi là ssODN, đảm bảo rằng phân tử CRISPR-Cas9 được tải vào LNP (CRISPR-LNP)”. “Trong nghiên cứu này, chúng tôi lại sử dụng ssODN, nhưng chúng được thiết kế cẩn thận để không ức chế chức năng của RNA hướng dẫn.”

Sử dụng RNA hướng dẫn nhắm mục tiêu biểu hiện của protein có tên là transthyretin, họ đã đánh giá hiệu quả của CRISPR-LNP trong các mô hình chuột. CRISPR-LNP với ssODN tách ra khỏi RNA hướng dẫn ở nhiệt độ phòng có hiệu quả nhất trong việc giảm transthyretin huyết thanh: hai liều liên tiếp, cách nhau một ngày, giảm 80%.

“Chúng tôi đã chứng minh mối quan hệ trình tự ssODN tối ưu để đảm bảo tải và giải phóng CRISPR-Cas9 tại vị trí mục tiêu; và hệ thống này có thể được sử dụng để chỉnh sửa các tế bào in vivo,” Onuma kết luận. “Chúng tôi sẽ tiếp tục cải thiện thiết kế của ssODN, cũng như phát triển các công thức lipid tối ưu để tăng hiệu quả phân phối.”

####

Để biết thêm thông tin, xin vui lòng bấm vào tại đây

Liên hệ:
Sohail Keegan Pinto
Đại học Hokkaido
Văn phòng: + 81-11-706-2186

Nếu bạn có một bình luận, xin vui lòng Liên hệ chúng tôi.

Các tổ chức phát hành tin tức, không phải 7th Wave, Inc. hay Nanotech Now, chỉ chịu trách nhiệm về tính chính xác của nội dung.

Bookmark: