新生児用製品開発における臨床研究に関する FDA ドラフトガイダンス: 概要

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ヘルスケア製品の分野における米国の規制当局である食品医薬品局 (FDA またはエージェンシー) は、草案を公開しました。 ガイダンス文書 新生児製品開発における長期的な臨床神経発達安全性研究の考慮事項に専念しています。 ガイダンスが最終化されると、適用される規制要件に関する追加の説明と、医療機器メーカーやその他の関係者がコンプライアンスを確実に遵守するために考慮すべき推奨事項が提供されます。 同時に、FDA ガイダンス文書は法的拘束力がなく、新しい規則を導入したり、新しい義務を課したりすることも意図していません。 さらに、当局は、そのようなアプローチが既存の法律に沿っており、当局と事前に合意されている場合、代替アプローチを適用できると明示的に述べています。 現在のドラフトガイダンスはパブリックコメントのために公開されています。当局は、業界の代表者にフィードバックと提案を提供し、後で当局が検討することを奨励しています. 

規制の背景 

ドキュメントによると、 新生児に使用するための薬物、生物学的製品、または装置の安全性の決定をサポートするために、長期的な神経学的、感覚的、および発達的評価のどのようなタイプが有用であるかを検討するためのフレームワークを提供します。神経発達が最も適切かもしれません。 同時に、当局は、神経保護剤の有効性または有効性評価に関連する事項は、主に神経発達上の安全性の長期評価に焦点を当てているが、現在のガイダンスの範囲外であることにも言及しています. この文書はまた、毒性とそれぞれの評価に関連する側面をカバーしていませんが、これらの側面は新生児用製品開発の文脈では重要です. 新生児および小児患者における臨床試験の計画の詳細に関して、当局は、そのような研究に関連するいくつかの側面がガイダンスで扱われていないため、当該事項に特化した適切なガイダンス文書を参照しています。 また、この文書は以下に関する推奨事項を提供していないことも明示的に述べられています。 妊娠中に実施された研究に続く、新生児または小児の安全性評価。 

FDA が説明しているように、新生児および小児用製品の現在の規制の枠組みは、食品医薬品局の安全と革新に関する法律 (FDASIA ）。 

特別な考慮事項 

まず第一に、当局は、これは重要な成長と発達の時期であるため、新生児に使用することを目的とした製品の安全性と適切な性能が非常に重要であると述べています. したがって、成人患者を対象とした製品に対して通常行われる定期的な短期評価は、潜在的影響の可能性があるため、新生児への使用に関連する問題に対処するには十分に効率的ではありません。 同時に、FDA は、新生児に使用されるほとんどの製品が、このカテゴリーの患者での使用を特に承認されていないことを認めているため、長期的な影響の適切な評価が不足しています. 

ガイダンスに従って、新生児用製品の開発に関与する関係者は、使用される技術がまったく新しいものであるか、以前に他の目的で使用されていたかに関係なく、それぞれの治療法の潜在的な短期的および長期的な影響に特別な注意を払う必要があります。患者グループ。 治療による短期的な改善の後に、予想外の長期的な害が生じる場合があるため、長期的なリスクの可能性を適切に評価する必要があります。 後者に関して、当局は次のように述べています。 「長期」の普遍的な定義はありませんが、このガイダンスの目的のために、期間は一般的に少なくとも 2 歳、または関連する臨床神経発達パラメータが合理的に評価できる時期と考えることができます。

原則として、新生児に使用することを意図したすべての製品が、投与量、有効性、有効性、および当該患者グループの全体的な安全性に関連する側面に対処する厳密な評価を受けていることを確認することが重要です。 . そのような評価の文脈で考慮すべき事項のいくつかは、当該患者集団に固有のものであるため、特別なアプローチが必要です。 この点で、これらの側面の適切な評価を確保し、長期的な神経学的、感覚的、および発達上の安全性を実証するために、first-in-human 試験を実施する必要があります。 当局は次のように言及している。 新生児は、当初は新生児に使用される他の集団の適応症のために開発された医療製品および診断ツールの臨床研究にも登録する必要があります。 そのような研究に新生児を含めることは、デザイン、安全性、および有効性または有効性を確立するのに役立つ可能性があり、これらの研究は長期的な安全性評価も保証する可能性があります. 

要約すると、現在の FDA ガイダンスは、長期的な観点から安全性を確保するために、新生児に使用することを意図した医薬品に関して考慮すべき重要な点を強調しています。 この文書は、このようなカテゴリーの患者の特性による一般的なアプローチの使用の制限を概説し、これらの特定のリスクに対処する方法を説明しています。 

ソース：

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/considerations-long-term-clinical-neurodevelopmental-safety-studies-neonatal-product-development

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