FDA Útmutatótervezet az újszülöttkori termékfejlesztésben végzett klinikai vizsgálatokhoz: Áttekintés

Tartalomjegyzék

A Food and Drug Administration (FDA vagy az Ügynökség), az Egyesült Államok egészségügyi termékekkel foglalkozó szabályozó hatósága közzétett egy tervezetet útmutató dokumentum az újszülöttkori termékfejlesztésben végzett hosszú távú klinikai idegrendszeri fejlődési biztonsági vizsgálatok megfontolásának szentelt. A véglegesítést követően az útmutató további felvilágosítást ad az alkalmazandó szabályozási követelményekről, valamint ajánlásokat tartalmaz, amelyeket az orvostechnikai eszközök gyártóinak és más érintett feleknek figyelembe kell venniük az előírások betartásának biztosítása érdekében. Ugyanakkor az FDA útmutató dokumentumai jogi természetüket tekintve nem kötelező erejűek, és nem célja új szabályok bevezetése vagy új kötelezettségek előírása. Ezen túlmenően a hatóság kifejezetten kijelenti, hogy alternatív megközelítés is alkalmazható, feltéve, hogy ez összhangban van a hatályos jogszabályokkal, és előzetesen egyeztették a hatósággal. A jelen útmutató tervezetet nyilvános észrevételezés céljából teszik közzé – a hatóság arra ösztönzi az iparág képviselőit, hogy adják meg visszajelzéseiket és javaslataikat, amelyeket később a hatóság mérlegel. 

Szabályozási háttér 

A dokumentum szerint az a cél, hogy keretet biztosítanak annak mérlegeléséhez, hogy a hosszú távú neurológiai, szenzoros és fejlődési értékelések hasznosak lehetnek-e, és milyen típusúak lehetnek egy újszülötteknél használt gyógyszer, biológiai termék vagy eszköz biztonságosságának meghatározásában, és ha igen, akkor milyen területeken idegrendszeri fejlődés lehet leginkább alkalmazható. Ugyanakkor a hatóság megemlíti azt is, hogy a neuroprotektív szerek hatékonyságának, illetve hatékonyságának értékelésével kapcsolatos kérdések a jelen útmutató keretein kívül esnek, miközben elsősorban az idegrendszeri fejlődési biztonság hosszú távú értékelésére irányul. A dokumentum nem tér ki a toxicitással és a megfelelő értékeléssel kapcsolatos szempontokra sem, noha ezek a szempontok fontosak az újszülöttkori termékfejlesztés összefüggésében. Az újszülötteken és gyermekkorú betegeken végzett klinikai vizsgálatok tervezésének részleteit illetően a hatóság hivatkozik a megfelelő, az említett kérdésekre vonatkozó útmutató dokumentumokra, mivel az ilyen vizsgálatokkal kapcsolatos szempontok egy része az útmutatóban nem foglalkozik. Az is kifejezetten szerepel, hogy a dokumentum nem ad ajánlásokat azokra vonatkozóan újszülött vagy gyermekgyógyászati ​​biztonsági értékelések terhesség alatt végzett vizsgálatok után. 

Amint azt az FDA kifejtette, az újszülött- és gyermekgyógyászati ​​termékekre vonatkozó jelenlegi szabályozási keretet a Best Pharmaceuticals for Children törvény (BPCA) és a Pediatric Research Equity Act (PREA) határozza meg, ahogyan azokat az Élelmiszer- és Gyógyszerigazgatási Biztonsági és Innovációs Törvényben (FDASIA) is bevezették. ). 

Különleges szempontok 

A hatóság mindenekelőtt leszögezi, hogy az újszülöttek kezelésére szánt termékek biztonságossága és megfelelő teljesítménye létfontosságú, mivel ez a kritikus növekedés és fejlődés időszaka. Emiatt a felnőtt betegeknek szánt termékek rendszeres, rövid távú értékelései az esetleges látens hatások miatt nem elég hatékonyak az újszülötteknél történő alkalmazással kapcsolatos kérdések kezelésében. Az FDA ugyanakkor elismeri, hogy korábban az újszülöttek számára használt termékek többségét nem engedélyezték kifejezetten e betegkategóriában való használatra, ezért nem értékelték megfelelően a hosszú távú hatásokat. 

Az útmutatásnak megfelelően az újszülött termékek fejlesztésében részt vevő feleknek kiemelt figyelmet kell fordítaniuk az adott terápia lehetséges rövid- és hosszú távú hatásaira, függetlenül attól, hogy az alkalmazott technológia teljesen új, vagy korábban más célra használták. betegcsoportok. A terápiából adódó rövid távú javulást esetenként nem várt, hosszú távú károsodás követheti, ezért szükséges a lehetséges hosszú távú kockázatok megfelelő felmérése. Ez utóbbival kapcsolatban a hatóság megemlíti bár nincs univerzális definíciója a „hosszú távnak”, ebben az útmutatóban az időkeret általában legalább 2 éves kor, vagy olyan időpont, amikor a releváns klinikai idegfejlődési paraméterek ésszerűen értékelhetők.

Az általános szabály szerint fontos annak biztosítása, hogy minden, újszülötteknél történő felhasználásra szánt készítményt szigorú értékelésnek vetjenek alá az adagolással, a hatékonysággal vagy a hatékonysággal kapcsolatos szempontokra, valamint az említett betegcsoport általános biztonságára vonatkozóan. . Az ilyen felmérések során figyelembe veendő szempontok egy része egyedi az említett betegpopulációban, ezért speciális megközelítésre van szükség. Ebben a tekintetben először humán vizsgálatokat kell végezni e szempontok megfelelő értékelése, valamint a hosszú távú neurológiai, szenzoros és fejlődési biztonság bizonyítása érdekében. A hatóság megemlíti újszülötteket is be kell vonni az újszülötteknél használt gyógyászati ​​termékek és diagnosztikai eszközök klinikai vizsgálataiba, amelyeket eredetileg más populációk indikációira fejlesztettek ki; az újszülöttek bevonása az ilyen vizsgálatokba hasznos lehet a tervezés, a biztonságosság és a hatékonyság vagy hatékonyság megállapításához, és ezek a vizsgálatok hosszú távú biztonsági értékeléseket is indokolhatnak. 

Összefoglalva, az FDA jelen útmutatója kiemeli azokat a kulcsfontosságú pontokat, amelyeket figyelembe kell venni az újszülötteknél történő felhasználásra szánt gyógyszerekkel kapcsolatban a hosszú távú biztonság biztosítása érdekében. A dokumentum felvázolja az általános megközelítés alkalmazásának korlátait az ilyen betegkategóriák sajátosságaiból adódóan, és leírja, hogyan lehet ezeket a konkrét kockázatokat kezelni. 

Források:

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/considerations-long-term-clinical-neurodevelopmental-safety-studies-neonatal-product-development

Hogyan segíthet a RegDesk?

A RegDesk egy holisztikus szabályozási információkezelő rendszer, amely az orvostechnikai eszközöket és a gyógyszeripari vállalatokat szabályozó intelligenciával látja el a világ több mint 120 piacán. Segíthet globális alkalmazások előkészítésében és közzétételében, szabványok kezelésében, változásértékelések futtatásában, valamint valós idejű riasztások beszerzésében a szabályozási változásokról egy központi platformon keresztül. Ügyfeleink hozzáférhetnek világszerte több mint 4000 megfelelőségi szakértőből álló hálózatunkhoz, hogy ellenőrzést kapjanak a kritikus kérdésekben. A globális terjeszkedés még soha nem volt ilyen egyszerű.