RWD ở Trung Quốc: Hướng dẫn thiết kế nghiên cứu và phân tích thống kê đưa Hải Nam trở thành quốc gia dẫn đầu thế giới

RWD ở Trung Quốc: Hướng dẫn thiết kế nghiên cứu và phân tích thống kê đưa Hải Nam trở thành quốc gia dẫn đầu thế giới

Dấu thời gian: 23:2024 chiều ngày 9 tháng 49 năm XNUMX
Nút nguồn: 3083156

NMPA đã xuất bản tài liệu hoàn thiện “Hướng dẫn về thiết kế nghiên cứu và phân tích thống kê trong thế giới thực về thiết bị y tế” vào ngày 15 tháng 2024 năm 28. Phiên bản dự thảo được phát hành vào ngày 2023 tháng XNUMX năm XNUMX.

Ý nghĩa của hướng dẫn

Hướng dẫn này sẽ tạo điều kiện thuận lợi cho các nhà sản xuất ở nước ngoài khám phá sâu hơn về chương trình thí điểm Dữ liệu thế giới thực Hải Nam.

Khu thí điểm Hải Nam Boao cho phép sử dụng các thiết bị y tế, IVD, thuốc có tình trạng khẩn cấp về mặt lâm sàng chưa được phê duyệt ở nước ngoài ở Trung Quốc. Trong khi thương mại hóa và bán sản phẩm của mình, các nhà sản xuất có thể thu thập RWD thông qua RWS ở Hải Nam làm bằng chứng lâm sàng tại địa phương ở Trung Quốc để hỗ trợ phê duyệt đăng ký NMPA quốc gia của họ. Chương trình đặc biệt có thể giúp họ tiếp cận thị trường Trung Quốc nhanh hơn trong 4 tháng.

Chính quyền Hải Nam đã công bố “Quy định về quản lý sử dụng khẩn cấp thuốc và thiết bị y tế nhập khẩu tại Khu thí điểm du lịch y tế quốc tế Bác Ngao Lạc Thành của Cảng thương mại tự do Hải Nam” vào ngày 28 tháng 2023 năm XNUMX. Tài liệu nói rằng Nó KHÔNG yêu cầu thử nghiệm kiểu địa phương hoặc gánh nặng chứng minh đáng kể như phê duyệt quốc gia.

Điểm nổi bật của Hướng dẫn

Tài liệu về Thiết kế nghiên cứu và phân tích thống kê mô tả các loại nghiên cứu thực tế khác nhau như sau:

Các thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng thực dụng (pRCT) được thiết kế để đánh giá kết quả điều trị tại các cơ sở chăm sóc sức khỏe thực tế. Họ sử dụng các nhóm ngẫu nhiên và kiểm soát để đánh giá hiệu quả can thiệp. Các pRCT cung cấp bằng chứng thực tế chất lượng cao và phù hợp với nhiều nhóm bệnh nhân và tình huống lâm sàng khác nhau.

Nghiên cứu thực tế quan sát bao gồm nhiều thiết kế nghiên cứu khác nhau:

  • Thiết kế nghiên cứu mô tả mô tả các đặc điểm hoặc tình trạng sức khỏe của bệnh nhân mà không suy ra quan hệ nhân quả.
  • Thiết kế nhóm theo dõi kết quả ở các nhóm bệnh nhân khác nhau dựa trên việc sử dụng thiết bị, với các tùy chọn tương lai và hồi cứu.
  • Kiểm soát trường hợp và thiết kế có nguồn gốc so sánh bệnh nhân có và không sử dụng thiết bị và bao gồm các nghiên cứu bệnh chứng lồng nhau và nghiên cứu đoàn hệ trường hợp.
  • Dữ liệu trong thế giới thực dưới dạng điều khiển bên ngoài liên quan đến việc sử dụng dữ liệu trong thế giới thực làm nhóm kiểm soát, mặc dù thiếu hướng dẫn chi tiết.

Tài liệu nêu ra những cân nhắc khi thiết kế các đề cương nghiên cứu trong thế giới thực:

  • Bối cảnh và Mục tiêu: Xác định bối cảnh, mục tiêu nghiên cứu cũng như các vấn đề về an toàn và hiệu quả dựa trên dữ liệu hiện có.
  • Đánh giá tính khả thi: Đánh giá tính khả thi của việc tiến hành nghiên cứu trong thế giới thực, xem xét tính sẵn có của dữ liệu, chất lượng và các biến số gây nhiễu.
  • Chọn thiết kế nghiên cứu phù hợp: Chọn thiết kế dựa trên mục tiêu, dù là thực nghiệm hay quan sát.
  • Sơ đồ nghiên cứu: Tạo sơ đồ mô tả chi tiết quá trình nghiên cứu, bao gồm lựa chọn bệnh nhân, can thiệp và khám.
  • Xác định dân số nghiên cứu: Xác định rõ ràng các tiêu chí lựa chọn và loại trừ cho đối tượng nghiên cứu.
  • Tiếp xúc với thiết bị: Đánh giá cách bệnh nhân tiếp xúc với thiết bị, xem xét các sai lệch tiềm ẩn.
  • Nhóm kiểm soát: Xác định các nhóm đối chứng phù hợp cho nghiên cứu quan sát nhằm cân bằng các biến gây nhiễu.
  • Các biện pháp kết quả: Xác định các thước đo kết quả, bao gồm mục đích, định nghĩa và phương pháp đo lường của chúng.
  • Thu Thập Dữ Liệu: Xây dựng các biểu mẫu và từ điển thu thập dữ liệu, nêu rõ nguồn dữ liệu, thông tin chất lượng và phương pháp liên kết.
  • Điều chỉnh cho biến gây nhiễus: Xác định các biến gây nhiễu và bao gồm/loại trừ chúng kèm theo lý do.
  • Thời gian theo dõi: Xác định thời gian theo dõi hoặc quan sát bệnh nhân để trả lời đầy đủ các câu hỏi nghiên cứu.
  • Cỡ mẫu và tính toán công suất: Tính toán cỡ mẫu và sức mạnh thống kê, có xem xét các yếu tố khác nhau.

Nó cũng nhấn mạnh tầm quan trọng của Kiểm soát chất lượng:

  • Chất lượng dữ liệu: Đánh giá chất lượng dữ liệu về tính đại diện, tính đầy đủ, độ chính xác và hơn thế nữa.
  • Rủi ro thiên vị: Mô tả các biện pháp để kiểm soát rủi ro sai lệch ở các giai đoạn khác nhau, bao gồm lựa chọn, thông tin và sai lệch gây nhiễu.
  • Đánh giá sai lệch: Nhận biết các loại sai lệch khác nhau và đánh giá hướng cũng như độ lớn của chúng.
  • Đánh giá đạo đức: Đảm bảo các đánh giá đạo đức và sự đồng ý có hiểu biết tuân thủ các quy định.

So sánh hai phiên bản

So với bản dự thảo, tài liệu cuối cùng có đề cập đến phần “Xác định các biến gây nhiễu cần sửa đổi” trong phần Phân tích thống kê.

Trong các thiết kế nghiên cứu thực tế không ngẫu nhiên, việc xác định các biến gây nhiễu là rất quan trọng để kiểm soát sai lệch. Ba tiêu chí được sử dụng để xác định chúng: một biến có mối quan hệ nhân quả với kết quả, được liên kết với biến nhóm (tiếp xúc) và không phải là biến trung gian trong đường dẫn nhân quả. Cách tiếp cận được đề xuất bao gồm quy trình lựa chọn biến số hợp lý dựa trên kiến ​​thức chuyên môn và kinh nghiệm lâm sàng, với sự cộng tác của các chuyên gia lâm sàng và thống kê. Đối với các biến không chắc chắn, phân tích độ nhạy được đề xuất, cung cấp lý do và dữ liệu hỗ trợ để đưa vào/loại trừ. Nên sử dụng phương pháp lựa chọn biến thận trọng, tránh các biến không liên quan và xem xét các vấn đề như đa cộng tuyến và hiệu ứng tương tác, được hiển thị thông qua Đồ thị chu kỳ có hướng (DAG).

Để có bản sao hướng dẫn bằng tiếng Anh, vui lòng gửi email info@ChinaMedDvice.com. Chúng tôi tính phí danh nghĩa cho bản dịch.

Xem tin mới nhất về chương trình Dữ liệu Thế giới Thực Hải Nam.

Xem hướng dẫn giao tiếp làm việc với cơ quan quản lý.

Xem của chúng tôi hội thảo trực tuyến được ghi lại về chính sách của Hải Nam.

Dấu thời gian:

Thêm từ Thiết bị Trung Quốc Med