Orientação da FDA sobre considerações de design para investigações clínicas essenciais: Plano de investigação e definições

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A Food and Drug Administration (FDA ou Agência), a autoridade reguladora dos EUA na esfera dos produtos de saúde, publicou um documento de orientação dedicado a considerações de design para investigações clínicas essenciais para dispositivos médicos. O documento fornece uma visão geral dos requisitos regulamentares aplicáveis, bem como esclarecimentos e recomendações adicionais a serem considerados pelos fabricantes de dispositivos médicos e outras partes envolvidas, a fim de garantir o cumprimento dos mesmos. Ao mesmo tempo, as disposições da orientação não são vinculativas em sua natureza jurídica, nem se destinam a introduzir novas regras ou impor novas obrigações. Além disso, pode ser aplicada uma abordagem alternativa, desde que tal abordagem esteja em conformidade com a legislação subjacente e tenha sido previamente acordada com a autoridade. 

Em particular, o documento destaca os principais aspectos a serem considerados no contexto do desenho do estudo para garantir a precisão e confiabilidade dos resultados. O escopo da orientação abrange, entre outros, os aspectos relacionados ao plano ou protocolo investigativo – o documento que traça os principais pontos do estudo. 

O Plano ou Protocolo de Investigação 

De acordo com a legislação aplicável, o plano de investigação ou estudo significa um documento escrito que fornece o plano detalhado para o desenho, condução e análise do estudo clínico (a autoridade também se refere a 21 CFR 812.25 e 21 CFR 860.7(f)(1)). Conforme explicado posteriormente pelo FDA, o protocolo do estudo deve incluir os seguintes elementos-chave:

• Justificativa científica do estudo;
• Definição das populações sujeitas a serem avaliadas (incluindo os critérios de inclusão/exclusão); 
• Identificação do uso pretendido proposto para o dispositivo;
• Listagem dos endpoints do estudo;
• Declaração dos procedimentos (tratamentos e exames) que serão aplicados aos sujeitos do estudo; e
• Um resumo dos métodos de análise e uma avaliação dos dados derivados do estudo, incluindo qualquer método estatístico apropriado utilizado. 

A autoridade também menciona que, além dos elementos descritos acima, o protocolo também deve incluir os detalhes sobre a análise estatística do(s) endpoint(s) primário(s) para justificar a abordagem aplicada para o cálculo do tamanho da amostra. Em particular, será necessário incluir um Plano de Análise Estatística descrevendo detalhadamente a abordagem a ser aplicada na análise dos dados. Conforme explicado pelo FDA, o referido plano pode ser incluído no protocolo do estudo ou fornecido separadamente. Ao mesmo tempo, a autoridade também enfatiza a importância de finalizar o Plano de Análise Estatística antes de realmente processar os dados, a fim de garantir a integridade científica. 

Além disso, a autoridade também solicita aos patrocinadores do estudo que documentem devidamente todas as decisões tomadas com relação ao protocolo do estudo, o desenho geral do estudo e os principais desfechos. Tal documentação facilitará a revisão a ser conduzida pela autoridade. De acordo com a orientação, a autoridade espera ver a lógica por trás da seleção de desenhos de estudo específicos em comparação com aqueles com menos viés potencial. 

Além disso, a autoridade também incentiva os patrocinadores do estudo a entrar em contato com o FDA na fase inicial do desenho do estudo para discutir todos os aspectos associados a ele, a fim de garantir que o desenho do estudo selecionado seja o mais apropriado com base no escopo do estudo e aspectos específicos associados a isso. A autoridade pode fornecer feedback informal e recomendações com base na experiência anterior, e isso pode ser útil para os patrocinadores do estudo.

Termos e definições 

A orientação também contém um glossário que fornece definições dos termos e conceitos mais importantes usados ​​no contexto de considerações de design para estudos investigativos essenciais. O glossário descreve, entre outros, os seguintes termos:

• Investigação de Controle Ativo (Investigação de Controle de Tratamento Ativo) - um estudo que utiliza uma intervenção cuja eficácia foi previamente estabelecida. Conforme explicado pelo FDA, no caso de um estudo relacionado a um novo dispositivo médico, aquele já aprovado para o mesmo uso pretendido pode ser o controle ativo. 
• Dispositivo Estético representa um dispositivo destinado a fornecer uma mudança desejada na aparência visual do sujeito por meio da modificação física da estrutura do corpo. 
• Estudo de Acordo - um estudo de desempenho clínico diagnóstico no qual o resultado do dispositivo de diagnóstico é comparado com um resultado que não é de um padrão de referência clínica. 
• A Avaliação de Risco-Benefício é um dos conceitos mais importantes e refere-se à avaliação do benefício potencial resultante do uso do dispositivo em questão ponderado contra os riscos potenciais a ele associados. 
• Viés refere-se a uma situação em que um erro sistemático aparece e tal erro pode resultar em conclusões incorretas. 
• O cegamento (mascaramento) refere-se à abordagem aplicada a fim de mitigar o viés baseado na disponibilidade de informações sobre o estudo e suas especificidades. De acordo com a orientação, cego (máscara) significa uma condição imposta a um indivíduo ou grupo de indivíduos para impedi-los de conhecer a atribuição de intervenção (ou teste) dos sujeitos ou espécimes de sujeitos. 
• Estudo de Resultados Clínicos - um estudo no qual os sujeitos são designados para uma intervenção e depois estudados em intervalos planejados usando ferramentas de avaliação validadas para avaliar parâmetros de resultados clínicos ou seus substitutos validados para determinar a segurança e a eficácia da intervenção. 

Em resumo, a presente orientação da FDA fornece esclarecimentos adicionais sobre os pontos-chave a serem levados em consideração no que diz respeito ao projeto de investigações clínicas essenciais. O documento descreve a abordagem a ser aplicada para garantir a precisão e confiabilidade dos resultados do estudo, bem como sua integridade científica. 

Fontes:

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/design-considerations-pivotal-clinical-investigations-medical-devices 

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