Guida della FDA sugli studi sulle prestazioni cliniche diagnostiche: popolazione, pianificazione, selezione

Sommario

La Food and Drug Administration (FDA o Agency), l'autorità di regolamentazione statunitense in materia di prodotti sanitari, ha pubblicato un documento di orientamento dedicato alla considerazione del design per le indagini cliniche cardine. Il campo di applicazione della guida copre, tra l'altro, gli aspetti relativi agli studi diagnostici delle prestazioni cliniche. Il documento intende fornire ulteriori chiarimenti in merito ai requisiti normativi esistenti, nonché raccomandazioni da tenere in considerazione al fine di assicurarne il rispetto. Allo stesso tempo, le disposizioni della guida non sono vincolanti per loro natura, né intendono introdurre nuove regole o imporre nuovi obblighi. Inoltre, potrebbe essere applicato un approccio alternativo, a condizione che tale approccio sia in linea con la legislazione esistente e sia stato concordato in anticipo con l'autorità. 

Popolazione di studio per la valutazione delle prestazioni diagnostiche 

Il campo di applicazione della guida copre, tra l'altro, gli aspetti relativi alla popolazione oggetto di studio. Secondo la regola generale, i siti da cui vengono scelti soggetti o campioni per gli studi che supportano l'uso previsto del dispositivo dovrebbero essere rappresentativi dei tipi di siti in cui il dispositivo è destinato a essere utilizzato, while soggetti o campioni dovrebbero anche rappresentare la popolazione target proposta. Se i partecipanti allo studio oi siti coinvolti nell'indagine fossero irrilevanti, i risultati potrebbero essere inaffidabili e soggetti a bias. Secondo il documento, il metodo specifico utilizzato per la selezione dei soggetti nel contesto di uno studio dovrebbe essere chiaramente delineato nel rispettivo protocollo di studio. 

Come ulteriormente spiegato dalla FDA, i partecipanti allo studio coinvolti dovrebbero essere rappresentativi rispetto alla condizione target, altrimenti le deviazioni da questo approccio avrebbero un impatto sui risultati di una valutazione delle prestazioni. Ciò vale, tra l'altro, per la rappresentazione nel contesto dello spettro delle condizioni. A questo proposito, l'autorità afferma che nel caso in cui tutti i partecipanti allo studio rappresentassero solo un estremo di uno spettro di condizioni, le prestazioni dimostrate dal dispositivo non sarebbero rappresentative rispetto all'intero spettro di condizioni, in quanto il dispositivo garantirà risultati migliori dall'estremità inferiore dello spettro delle condizioni in cui la condizione target è meno grave. 

Qualora la popolazione target richieda l'arruolamento di partecipanti con patologie rare, ciò dovrebbe essere preso in considerazione al momento di decidere il disegno dello studio, in quanto potrebbe essere ragionevolmente difficile arruolare un numero sufficiente di tali partecipanti. In particolare, è importante garantire che i risultati di tale valutazione non siano influenzati da pregiudizi. 

Pianificazione dello studio, selezione dei soggetti e raccolta dei campioni 

A seconda della principale modalità di azione, un dispositivo medico diagnostico può testare direttamente un paziente o essere utilizzato per analizzare i campioni raccolti. Inoltre, a seconda del modo in cui funziona il dispositivo, i campioni potrebbero essere testati immediatamente dopo essere stati raccolti oppure raccolti e conservati per un certo periodo di tempo. Come ulteriormente spiegato dalla FDA, si dice che i campioni o i dati dei soggetti siano ottenuti in modo prospettico quando viene utilizzato un protocollo pre-specificato e si ottengono solo campioni o dati dei soggetti da soggetti che soddisfano i criteri del protocollo. A questo proposito, l'autorità afferma che i campioni che sono stati raccolti per uno scopo, diverso da uno studio specifico, non sono considerati ottenuti in modo prospettico. Tuttavia, potrebbero anche essere utilizzati per ottenere dati aggiuntivi relativi alle prestazioni del dispositivo. Allo stesso tempo, i campioni raccolti per uno studio specifico potrebbero essere conservati e successivamente utilizzati per altri scopi, ad esempio per un altro studio. 

Per quanto riguarda la raccolta dei campioni, un protocollo di studio dovrebbe descrivere in dettaglio tutti gli aspetti chiave da considerare al fine di garantire l'accuratezza e l'affidabilità dei risultati dello studio. Secondo la guida, questi aspetti includono, tra l'altro, criteri di inclusione/esclusione, metodo di reclutamento e selezione dei soggetti, protocollo di test e metodi di analisi da utilizzare. Una corretta pianificazione è di vitale importanza per garantire che tutti i partecipanti allo studio arruolati siano rappresentativi nel contesto della popolazione e delle condizioni target. 

L'autorità afferma inoltre che in alcuni casi sarebbe ragionevole utilizzare campioni inizialmente raccolti per altri scopi (ad esempio, biobanca), soprattutto nei casi in cui la condizione target è rara ed è difficile arruolare un numero sufficiente di partecipanti allo studio affinché i risultati dello studio siano sufficientemente affidabili e accurati. Secondo la guida, al fine di prevenire pregiudizi, quando campioni bancari o dati o immagini raccolti in precedenza vengono aggiunti a uno studio, la persona che esegue il test o interpreta i risultati del test non dovrebbe essere in grado di differenziare i campioni o i dati aggiunti da quelli ottenuti in modo prospettico. Tuttavia, la selezione e l'uso dei campioni raccolti in precedenza per altri scopi potrebbe sollevare ulteriori preoccupazioni, poiché la selezione deve essere condotta utilizzando campioni già esistenti mentre nel caso in cui i campioni vengano inizialmente raccolti per essere utilizzati nel contesto di uno studio specifico , una parte responsabile dello studio ha il pieno controllo del processo di raccolta. Le preoccupazioni che sorgono potrebbero essere correlate, tra l'altro, alla rappresentatività degli esemplari rispetto all'attuale popolazione di dati. A causa dell'importanza dei suddetti fattori, l'autorità incoraggia gli sponsor dello studio a mettersi in contatto e discutere tali questioni in anticipo. 

In sintesi, la presente guida della FDA descrive in dettaglio l'approccio da applicare rispetto alla selezione dei soggetti al fine di garantire che i partecipanti arruolati rappresentino debitamente la popolazione target. Il documento fornisce anche raccomandazioni da considerare nel contesto dei campioni e del modo in cui vengono raccolti e selezionati. 

Fonte:

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/design-considerations-pivotal-clinical-investigations-medical-devices 

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