Directives de la FDA sur les considérations de conception pour les enquêtes cliniques pivots : plan d'enquête et définitions

Table des matières

La Food and Drug Administration (FDA ou l'Agence), l'autorité américaine de régulation dans le domaine des produits de santé, a publié un document d'orientation dédié aux considérations de conception pour les investigations cliniques cruciales pour les dispositifs médicaux. Le document donne un aperçu des exigences réglementaires applicables, ainsi que des clarifications et des recommandations supplémentaires à prendre en compte par les fabricants de dispositifs médicaux et les autres parties concernées afin d'assurer leur conformité. Dans le même temps, les dispositions des orientations ne sont pas contraignantes dans leur nature juridique et ne visent pas à introduire de nouvelles règles ou à imposer de nouvelles obligations. En outre, une approche alternative pourrait être appliquée, à condition qu'une telle approche soit conforme à la législation sous-jacente et ait été préalablement convenue avec l'autorité. 

En particulier, le document met en évidence les aspects clés à prendre en considération dans le cadre de la conception de l'étude afin d'assurer l'exactitude et la fiabilité des résultats. Le champ d'application des orientations couvre, entre autres, les aspects liés au plan ou au protocole d'investigation - le document qui décrit les principaux points de l'étude. 

Le plan ou protocole d'enquête 

Conformément à la législation applicable, le plan ou l'étude d'investigation vaut un document écrit qui fournit le plan détaillé pour la conception, la conduite et l'analyse de l'étude clinique (l'autorité se réfère en outre aux articles 21 CFR 812.25 et 21 CFR 860.7(f)(1)). Comme expliqué plus en détail par la FDA, le protocole d'étude doit inclure les éléments clés suivants :

• Justification scientifique de l'étude ;
• Définition des populations de sujets à évaluer (y compris les critères d'inclusion/exclusion) ; 
• Identification de l'utilisation prévue proposée pour l'appareil ;
• Liste des critères d'évaluation de l'étude ;
• Énoncé des procédures (traitement et tests) qui seront appliquées aux sujets d'étude ; et
• Un résumé des méthodes d'analyse et une évaluation des données dérivées de l'étude, y compris toute méthode statistique appropriée utilisée. 

L'autorité mentionne également qu'outre les éléments décrits ci-dessus, le protocole devrait également inclure des détails sur l'analyse statistique du ou des critères d'évaluation primaires afin de justifier l'approche appliquée pour le calcul de la taille de l'échantillon. En particulier, il sera nécessaire d'inclure un plan d'analyse statistique décrivant en détail l'approche à appliquer lors de l'analyse des données. Comme expliqué par la FDA, ledit plan pourrait soit être inclus dans le protocole d'étude, soit fourni séparément. Parallèlement, l'autorité souligne en outre l'importance de finaliser le Plan d'Analyse Statistique avant le traitement effectif des données afin d'assurer l'intégrité scientifique. 

En outre, l'autorité demande également aux promoteurs de l'étude de documenter dûment toutes les décisions prises concernant le protocole de l'étude, la conception globale de l'étude et les principaux critères d'évaluation. Une telle documentation facilitera l'examen à mener par l'autorité. Selon les directives, l'autorité s'attend à voir la justification de la sélection de modèles d'étude spécifiques par rapport à ceux présentant moins de biais potentiels. 

En dehors de cela, l'autorité encourage également les promoteurs d'études à contacter la FDA au stade initial de la conception de l'étude pour discuter de tous les aspects qui y sont associés afin de s'assurer que la conception de l'étude sélectionnée est la plus appropriée en fonction de la portée de l'étude et des aspects spécifiques associés. à celui-ci. L'autorité peut fournir des commentaires informels et des recommandations basées sur l'expérience antérieure, ce qui pourrait être utile pour les promoteurs de l'étude.

Termes et définitions 

Le guide contient également un glossaire qui fournit les définitions des termes et concepts les plus importants utilisés dans le contexte des considérations de conception pour les études expérimentales pivots. Le glossaire décrit, entre autres, les termes suivants :

• Enquête de contrôle actif (Enquête de contrôle de traitement actif) – une étude qui utilise une intervention dont l'efficacité a été préalablement établie. Comme expliqué par la FDA, dans le cas d'une étude liée à un nouveau dispositif médical, celui déjà approuvé pour le même usage prévu pourrait être le contrôle actif. 
• Aesthetic Device représente un dispositif destiné à fournir un changement souhaité dans l'apparence visuelle du sujet par une modification physique de la structure du corps. 
• Étude d'accord - une étude de performance clinique diagnostique dans laquelle le résultat du dispositif de diagnostic est comparé à un résultat qui ne provient pas d'un étalon de référence clinique. 
• L'évaluation des avantages et des risques est l'un des concepts les plus importants et fait référence à l'évaluation des avantages potentiels résultant de l'utilisation du dispositif en question, pondérés par rapport aux risques potentiels qui y sont associés. 
• Le biais fait référence à une situation dans laquelle une erreur systématique apparaît, et une telle erreur pourrait entraîner des conclusions incorrectes. 
• L'aveuglement (masquage) fait référence à l'approche appliquée afin d'atténuer le biais basé sur la disponibilité d'informations sur l'étude et ses aspects spécifiques. Selon les directives, aveugle (masque) signifie une condition imposée à un individu ou à un groupe d'individus pour les empêcher de connaître l'affectation d'intervention (ou de test) des sujets ou des spécimens de sujets. 
• Étude des résultats cliniques - une étude dans laquelle les sujets sont affectés à une intervention, puis étudiés à des intervalles planifiés à l'aide d'outils d'évaluation validés pour évaluer les paramètres de résultats cliniques ou leurs substituts validés afin de déterminer la sécurité et l'efficacité de l'intervention. 

En résumé, les présentes directives de la FDA apportent des précisions supplémentaires sur les points clés à prendre en considération dans le cadre de la conception des investigations cliniques pivots. Le document décrit l'approche à appliquer afin d'assurer l'exactitude et la fiabilité des résultats de l'étude, ainsi que leur intégrité scientifique. 

Sources:

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/design-considerations-pivotal-clinical-investigations-medical-devices 

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