پیش نویس راهنمای FDA در مورد مطالعات بالینی در توسعه محصول نوزادان: بررسی اجمالی

فهرست مندرجات

سازمان غذا و دارو (FDA یا آژانس)، مرجع تنظیم کننده ایالات متحده در حوزه محصولات مراقبت های بهداشتی، پیش نویسی را منتشر کرده است. سند راهنما اختصاص داده شده به ملاحظات برای مطالعات ایمنی رشدی بالینی طولانی مدت در توسعه محصول نوزادان. پس از نهایی شدن، این راهنما توضیحات بیشتری را در مورد الزامات قانونی قابل اجرا و همچنین توصیه‌هایی ارائه می‌دهد که باید توسط سازندگان دستگاه‌های پزشکی و سایر طرف‌های درگیر در نظر گرفته شود تا از انطباق با آن اطمینان حاصل شود. در عین حال، اسناد راهنمای FDA از نظر ماهیت قانونی غیرالزام آور هستند و همچنین برای معرفی قوانین جدید یا تحمیل تعهدات جدید در نظر گرفته نشده اند. علاوه بر این، مرجع به صراحت بیان می کند که یک رویکرد جایگزین می تواند اعمال شود، مشروط بر اینکه چنین رویکردی با قوانین موجود مطابقت داشته باشد و از قبل با مقام توافق شده باشد. پیش نویس راهنمای حاضر برای نظرات عمومی منتشر می شود - این مرجع نمایندگان صنعت را تشویق می کند تا بازخورد و پیشنهادات خود را ارائه دهند تا بعداً توسط مرجع مورد بررسی قرار گیرد. 

پیشینه تنظیم مقررات 

بر اساس سند، در نظر گرفته شده است چارچوبی برای در نظر گرفتن اینکه آیا و چه نوع ارزیابی‌های عصبی، حسی و رشدی طولانی‌مدت می‌تواند برای حمایت از تعیین ایمنی یک دارو، محصول بیولوژیکی یا دستگاه برای استفاده در نوزادان مفید باشد و اگر چنین است، کدام حوزه‌های مفید ارائه می‌کند. توسعه عصبی ممکن است بیشترین کاربرد را داشته باشد. در عین حال، این مقام همچنین اشاره می کند که موضوعات مربوط به ارزیابی اثربخشی یا اثربخشی عوامل محافظت کننده عصبی خارج از محدوده راهنمای حاضر است، در حالی که اساساً بر ارزیابی بلندمدت ایمنی رشد عصبی متمرکز است. این سند همچنین جنبه‌های مربوط به سمیت و ارزیابی مربوطه را پوشش نمی‌دهد، حتی اگر این جنبه‌ها در زمینه توسعه محصول نوزادی مهم هستند. با توجه به جزئیات برنامه ریزی کارآزمایی های بالینی در نوزادان و بیماران اطفال، مرجع ذیربط به مدارک راهنمایی مناسبی که به موارد مذکور اختصاص یافته است، استناد می کند، زیرا برخی از جنبه های مربوط به این گونه مطالعات در راهنما بیان نشده است. همچنین به صراحت بیان شده است که در این سند توصیه هایی در رابطه با آن ارائه نشده است ارزیابی ایمنی نوزادان یا کودکان پس از مطالعات انجام شده در دوران بارداری. 

همانطور که توسط FDA توضیح داده شد، چارچوب نظارتی فعلی برای محصولات نوزادان و کودکان توسط قانون بهترین داروها برای کودکان (BPCA) و قانون عدالت تحقیقاتی کودکان (PREA) که در قانون ایمنی و نوآوری سازمان غذا و دارو (FDASIA) معرفی شده است، ایجاد شده است. ). 

ملاحظات خاص 

اول از همه، این مقام بیان می کند که ایمنی و عملکرد مناسب محصولاتی که برای استفاده در نوزادان در نظر گرفته شده است بسیار مهم است زیرا این دوره رشد و توسعه حیاتی است. از این رو، ارزیابی‌های کوتاه‌مدت منظم که معمولاً برای محصولات در نظر گرفته شده برای بیماران بزرگسال انجام می‌شود، به دلیل اثرات پنهان احتمالی، در رسیدگی به مسائل مربوط به استفاده در نوزادان به اندازه کافی کارآمد نیست. در عین حال، FDA اذعان می کند که قبل از اینکه بیشتر محصولات مورد استفاده برای نوزادان به طور خاص برای استفاده در این دسته از بیماران تایید نشده باشند، از این رو، آنها فاقد ارزیابی مناسب از اثرات طولانی مدت هستند. 

طبق دستورالعمل، طرف‌های درگیر در توسعه محصولات نوزادی باید به اثرات بالقوه کوتاه‌مدت و بلندمدت درمان مربوطه توجه ویژه داشته باشند، صرف نظر از اینکه فناوری مورد استفاده کاملاً جدید است یا قبلاً برای موارد دیگر استفاده شده است. گروه های بیمار گاهی اوقات بهبود کوتاه‌مدت ناشی از درمان می‌تواند با آسیب‌های طولانی‌مدت غیرمنتظره همراه باشد، بنابراین، ارزیابی مناسب خطرات بالقوه بلندمدت مورد نیاز است. با توجه به دومی، مرجع به آن اشاره می کند اگرچه هیچ تعریف جهانی از "بلند مدت" وجود ندارد، اما برای اهداف این راهنما، چارچوب زمانی را می توان به طور کلی حداقل 2 سال یا در زمانی در نظر گرفت که پارامترهای رشد عصبی بالینی مرتبط به طور منطقی ارزیابی شوند.

بر اساس قاعده کلی، مهم است که اطمینان حاصل شود که همه و همه محصولاتی که برای استفاده در نوزادان مورد استفاده قرار می‌گیرند، تحت ارزیابی دقیقی قرار می‌گیرند که جنبه‌های مربوط به دوز، اثربخشی یا اثربخشی و همچنین ایمنی کلی برای گروه مذکور از بیماران را بررسی می‌کند. . برخی از مواردی که در چارچوب چنین ارزیابی هایی باید در نظر گرفته شود، برای جمعیت بیمار مذکور منحصر به فرد است، از این رو، رویکرد ویژه ای لازم است. در این رابطه، مطالعات اول در انسان باید انجام شود تا از ارزیابی مناسب این جنبه‌ها اطمینان حاصل شود، و همچنین ایمنی عصبی، حسی و رشدی درازمدت نشان داده شود. مرجع به آن اشاره می کند نوزادان همچنین باید در مطالعات بالینی برای محصولات پزشکی و ابزارهای تشخیصی که در ابتدا برای نشانه‌هایی در سایر جمعیت‌ها برای نوزادان استفاده می‌شوند، ثبت نام کنند. گنجاندن نوزادان در چنین مطالعاتی ممکن است برای ایجاد طراحی، ایمنی، و اثربخشی یا اثربخشی مفید باشد، و این مطالعات ممکن است ارزیابی‌های ایمنی طولانی‌مدت را نیز تضمین کند. 

به طور خلاصه، دستورالعمل FDA حاضر، نکات کلیدی را که باید در رابطه با محصولات دارویی مورد استفاده در نوزادان در نظر گرفته شود، برجسته می‌کند تا از ایمنی در بلندمدت اطمینان حاصل شود. این سند محدودیت‌های استفاده از یک رویکرد کلی را به دلیل ویژگی‌های چنین دسته‌ای از بیماران تشریح می‌کند و نحوه رسیدگی به این خطرات خاص را شرح می‌دهد. 

منابع:

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/considerations-long-term-clinical-neurodevelopmental-safety-studies-neonatal-product-development

چگونه RegDesk می تواند کمک کند؟

RegDesk یک سیستم مدیریت اطلاعات نظارتی جامع است که به شرکت های تجهیزات پزشکی و داروسازی اطلاعات نظارتی را برای بیش از 120 بازار در سراسر جهان ارائه می دهد. این می تواند به شما کمک کند تا برنامه های جهانی را آماده و منتشر کنید، استانداردها را مدیریت کنید، ارزیابی های تغییر را اجرا کنید، و هشدارهای لحظه ای تغییرات نظارتی را از طریق یک پلت فرم متمرکز دریافت کنید. مشتریان ما همچنین به شبکه ما متشکل از بیش از 4000 کارشناس انطباق در سراسر جهان دسترسی دارند تا در مورد سؤالات مهم تأیید شوند. گسترش جهانی هرگز به این سادگی نبوده است.