FDA 关键临床研究设计注意事项指南：研究计划和定义

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食品和药物管理局（FDA 或该机构）是美国保健产品领域的监管机构，已发布了一份 指导文件 致力于医疗器械关键临床研究的设计考虑。 该文件概述了适用的监管要求，以及医疗器械制造商和其他相关方应考虑的其他说明和建议，以确保遵守这些要求。 同时，该指南的规定在法律性质上不具有约束力，也无意引入新规则或施加新义务。 此外，可以采用替代方法，前提是这种方法符合基本立法并事先得到当局同意。 

该文件特别强调了研究设计中需要考虑的关键方面，以确保结果的准确性和可靠性。 指南的范围除其他外涵盖与研究计划或方案相关的方面——概述研究要点的文件。 

调查计划或协议 

根据适用的立法，调查计划或研究代表 提供临床研究设计、实施和分析详细计划的书面文件 （当局进一步参考 21 CFR 812.25 和 21 CFR 860.7(f)(1)）。 FDA 进一步解释说，研究方案应包括以下关键要素：

• 研究的科学原理；
• 待评估的受试者群体的定义（包括纳入/排除标准）； 
• 确定设备的拟定用途；
• 研究终点列表；
• 将应用于研究对象的程序（治疗和测试）的说明； 和
• 分析方法的总结和研究数据的评估，包括所使用的任何适当的统计方法。 

当局还提到，除了上述要素外，方案还应包括主要终点统计分析的详细信息，以证明用于样本量计算的方法的合理性。 特别是，有必要包括一份统计分析计划，详细描述分析数据时要应用的方法。 正如 FDA 所解释的，该计划可以包含在研究方案中，也可以单独提供。 同时，当局还强调在实际处理数据之前最终确定统计分析计划的重要性，以确保科学完整性。 

此外，当局还要求研究申办者妥善记录有关研究方案、研究总体设计和主要终点的所有决定。 此类文件将有助于当局进行审查。 根据该指南，当局希望了解选择特定研究设计与潜在偏差较小的研究设计背后的理由。 

除此之外，当局还鼓励研究申办者在最初的研究设计阶段联系FDA，讨论与之相关的所有方面，以确保根据研究范围和相关具体方面选择的研究设计是最合适的。至此。 当局可以根据以往的经验提供非正式的反馈和建议，这可能对研究申办者有所帮助。

术语和定义 

该指南还包含一个术语表，提供关键研究设计考虑中使用的最重要术语和概念的定义。 该术语表除其他外还描述了以下术语：

• 主动控制调查（主动治疗控制调查） – 使用先前已确定有效性的干预措施的研究。 正如 FDA 所解释的，如果一项研究涉及一种新的医疗设备，则已批准用于相同预期用途的设备可能是主动对照。 
• 美容设备代表 旨在通过身体结构的物理改变来提供受试者视觉外观所需变化的装置。 
• 协议研究 – 诊断临床性能研究，其中将诊断设备结果与非临床参考标准的结果进行比较。 
• 效益-风险评估是最重要的概念之一，指的是对使用相关设备所产生的潜在效益与与其相关的潜在风险进行加权的评估。 
• 偏差是指出现系统误差的情况，这种误差可能导致得出不正确的结论。 
• 盲法（掩蔽）是指根据有关研究及其具体方面的信息的可用性来减轻偏见所采用的方法。 根据指导意见，blind（mask）代表 对个人或群体施加的条件，以阻止他们了解受试者或受试者样本的干预（或测试）分配。 
• 临床结果研究 – 一项研究，其中受试者被分配进行干预，然后使用经过验证的评估工具按计划的时间间隔进行研究，以评估临床结果参数或其经过验证的替代指标，以确定干预的安全性和有效性。 

总之，当前 FDA 指南对关键临床研究设计中需要考虑的关键点提供了额外的澄清。 该文件概述了为确保研究结果的准确性和可靠性及其科学完整性而采用的方法。 

来源：

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/design-considerations-pivotal-clinical-investigations-medical-devices 

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