Інвестиції в Orbital Therapeutics

Інвестиції в Orbital Therapeutics

Мітка часу: 26 квітня 2023 р., 3:49
Вихідний вузол: 2611685

«Той факт, що білки не синтезуються безпосередньо в генах, вимагає існування проміжного носія інформації… який отримує генетичну інформацію від гена у формі нестабільного проміжного продукту… особливого типу молекули РНК, або «інформаційної РНК». 

– Бреннер, Якобсон і Месельсон та ін., природа, 1961

Коли почалася пандемія COVID, рятівні мРНК-вакцини раптово потрапили в центр уваги всього світу. Але концепція використання РНК – ефективного, елегантного біологічного «носія інформації» природи – для блага пацієнтів захоплювала і принижувала вчених протягом десятиліть. В принципі, РНК-ліки можуть перетворити будь-яку клітину в організмі пацієнта на фабрику з виробництва білка за нашим вибором. РНК можна використовувати для тренування нашої імунної системи, заміни відсутніх білків, перепрограмування клітин, впровадження генетичних редакторів і багато іншого. РНК-ліки можна програмувати, персоналізувати і навіть «надруковано» з рекордною швидкістю.

За останні роки було досягнуто значного прогресу в галузі РНК-терапії в багатьох академічних лабораторіях, біотехнологічних компаніях і міждисциплінарних групах. РНК-препарати першого покоління виключали низку екзистенційних ризиків, включаючи масштабований синтез РНК, доставку через ліпідний подвійний шар, захист від ферментів, що розкладають РНК, і уникнення імуногенності. Понад 12 мільярда доз мРНК-вакцин проти COVID-19 зараз введено в 184 країнах. Каталін Каріко та Дрю Вайсман (співзасновник Orbital Therapeutics) були відзначені Премія Ласкера 2021 року для виявлення модифікацій мРНК, які уникають імунної активації та покращують ефективність виробництва білка. Сфера РНК ліків зараз переживає не що інше, як a відродження.

Як це часто трапляється після фундаментальних технологічних проривів у будь-якій галузі, тепер ми спостерігаємо, як інновації в ліках РНК ще більше прискорюються. (Для інших прикладів подумайте про ринок ПК після того, як IBM; біотехнологічний сектор після того, як Genentech почала використовувати рекомбінантну ДНК; галузь генної терапії AAV після роботи, виконаної в CHOP/Spark для отримання першого схвалення; або нещодавно галузь стартапи, які просувають генеративні програми штучного інтелекту після запуску OpenAI GPT-4.) Після ранніх перемог у цій галузі десятки університетів створили виділені центри для біології та терапії РНК. Інвестиції Biopharma в науково-дослідні розробки на основі РНК тривають збільшити, і коло талановитих вчених із глибоким досвідом РНК швидко розширюється. Регуляторне знайомство з ліками РНК також готове каталізувати подальшу швидкість. Усе це є особливим попутним вітром для засновників стартапів, особливо для тих, хто був оригінальним новатором у цій галузі.

Як це часто трапляється після фундаментальних технологічних проривів у будь-якій галузі, тепер ми спостерігаємо, як інновації в ліках РНК ще більше прискорюються. Натисніть, щоб Tweet

Введіть Orbital Therapeutics на чолі з генеральним директором Піно Чіарамеллою. Піно є винятковим прикладом a генеральний директор-засновник (профіль, який ми любимо підтримувати!) у біотехнологіях, чий власний досвід дозволяє компанії зазирнути за кути та побудувати те, що Бен Горовіц називає «пірамідою знань» (перегляньте публікацію в блозі за посиланням, щоб детальніше про це). До заснування Orbital Піно обіймав посаду CSO у Beam Therapeutics (стратегічному партнері Orbital, а також компанії з глибокими можливостями щодо РНК – у Beam базові редактори вводяться в клітини як мРНК!). А до цього Піно був керівником відділу інфекційних захворювань у Moderna, де він очолював початковий конвеєр компанії мРНК-вакцини та перше подання IND. Познайомившись з Піно, ми зрозуміли, що маємо підтримати Orbital: у своїй стратегії він орієнтований на науку, надзвичайно зосереджений на продукті, але також амбітний у своїх цілях створити першу в своєму роді технологічну платформу РНК, яка використовує наукові дані і автоматизація на кожному кроці. З нашого досвіду це рідкісне поєднання рис.

Orbital використовує те, що вже відомо, але також терміново впроваджує інновації, щоб зробити терапевтичні засоби на основі РНК ефективними та доступними для значно ширшого кола пацієнтів у всьому світі. Щоб зробити це, компанія зібрала групу видатних засновників, які пропонують основні технології, які можуть вирішити деякі з найскладніших невирішених завдань у галузі, а саме збільшення довговічності (необхідне для відкриття нових програм без частого повторного дозування), контроль імуногенності , а також досягнення нового типу клітинного доступу (особливо доставки позапечінкової тканини).

Orbital використовує те, що вже відомо, але також терміново впроваджує інновації, щоб зробити терапевтичні засоби на основі РНК ефективними та доступними для значно ширшого кола пацієнтів у всьому світі. Натисніть, щоб Tweet

Ми були знайомі (і навіть раніше підтримували!) з кількома академічними засновниками – фактично, ми також були початковими інвесторами CircBio, технологічної компанії, яку зараз має Orbital придбаний. Ми глибоко поважаємо ітераційне інженерне мислення, яке команда привносить у досягнення ключових цілей – модульну, високопродуктивну платформу, створену для екрану синтетичні кільцеві РНК для тривалої довговічності в Стенфордській лабораторії співзасновника Orbital Говарда Чанга є прекрасним прикладом, недавно впізнали на обкладинці Природа Біотехнологія (показано нижче!). Кожна окрема частина лікарського засобу РНК — від структури РНК до регуляторних послідовностей, транспортних засобів доставки та виробництва — піддається скринінгу, машинному навчанню та оптимізації дизайну для налаштування точних терапевтичних властивостей, необхідних для відкриття нових клінічних застосувань. . Це неймовірно захоплюючий набір інженерна біологія виклики для вирішення.

Це величезний привілей працювати з командою засновників Orbital та синдикатом інвесторів, а також бути членом ради директорів компанії. Якщо вас хвилює місія створення майбутнього РНК-ліків, подумайте приєднання до нашої Орбіти!

***

Погляди, висловлені тут, є поглядами окремих співробітників AH Capital Management, LLC («a16z»), які цитуються, і не є поглядами a16z або його філій. Певна інформація, що міститься тут, була отримана зі сторонніх джерел, зокрема від портфельних компаній фондів, якими керує a16z. Хоча отримано з джерел, які вважаються надійними, a16z не перевіряв таку інформацію незалежно та не робить жодних заяв щодо тривалої точності інформації чи її відповідності певній ситуації. Крім того, цей вміст може містити рекламу третіх сторін; a16z не переглядав такі оголошення та не схвалює будь-який рекламний вміст, що міститься в них.

Цей вміст надається лише в інформаційних цілях, і на нього не можна покладатися як на юридичну, ділову, інвестиційну чи податкову консультацію. Ви повинні проконсультуватися з власними радниками щодо цих питань. Посилання на будь-які цінні папери чи цифрові активи наведено лише з метою ілюстрації та не є інвестиційною рекомендацією чи пропозицією надати інвестиційні консультаційні послуги. Крім того, цей вміст не призначений для будь-яких інвесторів чи потенційних інвесторів і не призначений для використання ними, і за жодних обставин на нього не можна покладатися при прийнятті рішення інвестувати в будь-який фонд, яким керує a16z. (Пропозиція інвестувати у фонд a16z буде зроблена лише на підставі меморандуму про приватне розміщення, угоди про підписку та іншої відповідної документації будь-якого такого фонду, і її слід читати повністю.) Будь-які інвестиційні чи портфельні компанії, згадані, згадані або описані не є репрезентативними для всіх інвестицій у транспортні засоби, якими керує a16z, і не може бути гарантії, що інвестиції будуть прибутковими або що інші інвестиції, здійснені в майбутньому, матимуть подібні характеристики чи результати. Список інвестицій, здійснених фондами під управлінням Andreessen Horowitz (за винятком інвестицій, щодо яких емітент не надав дозволу a16z на оприлюднення, а також неоголошених інвестицій у публічні цифрові активи) доступний за адресою https://a16z.com/investments /.

Наведені в ньому діаграми та графіки призначені виключно для інформаційних цілей, і на них не слід покладатися під час прийняття інвестиційних рішень. Минулі результати не вказують на майбутні результати. Зміст відповідає лише вказаній даті. Будь-які прогнози, оцінки, прогнози, цілі, перспективи та/або думки, висловлені в цих матеріалах, можуть бути змінені без попередження та можуть відрізнятися або суперечити думкам, висловленим іншими. Додаткову важливу інформацію можна знайти на сторінці https://a16z.com/disclosures.

Часова мітка:

Більше від Андреессен Горовиц