คำแนะนำขององค์การอาหารและยาเกี่ยวกับการศึกษาประสิทธิภาพทางคลินิกเพื่อการวินิจฉัย: ประชากร การวางแผน การคัดเลือก

สารบัญ

สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (อย. หรือหน่วยงาน) ซึ่งเป็นหน่วยงานกำกับดูแลของสหรัฐอเมริกาในด้านผลิตภัณฑ์ดูแลสุขภาพ ได้เผยแพร่ เอกสารแนะนำ ทุ่มเทให้กับการพิจารณาออกแบบสำหรับการตรวจสอบทางคลินิกที่สำคัญ ขอบเขตของคำแนะนำครอบคลุมถึงประเด็นที่เกี่ยวข้องกับการศึกษาประสิทธิภาพทางคลินิกเพื่อการวินิจฉัย เอกสารนี้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้คำชี้แจงเพิ่มเติมเกี่ยวกับข้อกำหนดด้านกฎระเบียบที่มีอยู่ ตลอดจนคำแนะนำที่ต้องนำมาพิจารณาเพื่อให้มั่นใจว่ามีการปฏิบัติตามข้อกำหนดดังกล่าว ในเวลาเดียวกัน บทบัญญัติของคำแนะนำนั้นไม่มีผลผูกพันในลักษณะของพวกมัน และไม่ได้มีเป้าหมายที่จะแนะนำกฎใหม่หรือกำหนดภาระผูกพันใหม่ นอกจากนี้ อาจใช้วิธีทางเลือกอื่นได้ หากแนวทางดังกล่าวสอดคล้องกับกฎหมายที่มีอยู่และได้รับการตกลงกับผู้มีอำนาจล่วงหน้า 

ศึกษาประชากรเพื่อประเมินผลการวินิจฉัยโรค 

ขอบเขตของคำแนะนำครอบคลุมถึงแง่มุมต่างๆ ที่เกี่ยวข้องกับประชากรที่ศึกษา ภายใต้กฎทั่วไป ไซต์ที่อาสาสมัครหรือตัวอย่างได้รับเลือกสำหรับการศึกษาที่สนับสนุนการใช้อุปกรณ์ตามวัตถุประสงค์ควรเป็นตัวแทนของประเภทของไซต์ที่มีจุดประสงค์เพื่อใช้อุปกรณ์ ในขณะที่ อาสาสมัครหรือกลุ่มตัวอย่างควรเป็นตัวแทนของประชากรเป้าหมายที่เสนอ หากผู้เข้าร่วมการศึกษาหรือไซต์ที่เกี่ยวข้องในการสอบสวนไม่เกี่ยวข้อง ผลลัพธ์อาจไม่น่าเชื่อถือและมีอคติ ตามเอกสาร วิธีการเฉพาะที่ใช้สำหรับการเลือกเรื่องในบริบทของการศึกษาควรระบุไว้อย่างชัดเจนในโปรโตคอลการศึกษาที่เกี่ยวข้อง 

ตามที่องค์การอาหารและยาอธิบายเพิ่มเติม ผู้เข้าร่วมการศึกษาที่เกี่ยวข้องควรเป็นตัวแทนที่เกี่ยวข้องกับเงื่อนไขเป้าหมาย มิฉะนั้น การเบี่ยงเบนจากแนวทางนี้จะส่งผลกระทบต่อผลลัพธ์ของการประเมินประสิทธิภาพ สิ่งนี้ใช้กับสิ่งอื่น ๆ เพื่อเป็นตัวแทนในบริบทของสเปกตรัมเงื่อนไข ในแง่นี้ เจ้าหน้าที่ระบุว่าในกรณีที่ผู้เข้าร่วมการศึกษาทั้งหมดเป็นตัวแทนของสเปกตรัมเงื่อนไขเพียงจุดเดียว ประสิทธิภาพที่แสดงโดยอุปกรณ์จะไม่เป็นตัวแทนในส่วนที่เกี่ยวกับสเปกตรัมเงื่อนไขทั้งหมด เนื่องจากอุปกรณ์จะให้ผลลัพธ์ที่ดีกว่า จากปลายล่างของสเปกตรัมเงื่อนไขที่เงื่อนไขเป้าหมายมีความรุนแรงน้อยกว่า 

หากประชากรเป้าหมายต้องการผู้เข้าร่วมที่มีเงื่อนไขหายากในการลงทะเบียน ควรคำนึงถึงสิ่งนี้เมื่อตัดสินใจเกี่ยวกับการออกแบบการศึกษา เนื่องจากอาจเป็นเรื่องยากพอสมควรที่จะลงทะเบียนผู้เข้าร่วมดังกล่าวในจำนวนที่เพียงพอ โดยเฉพาะอย่างยิ่ง สิ่งสำคัญคือต้องแน่ใจว่าผลลัพธ์ของการประเมินดังกล่าวไม่ได้รับผลกระทบจากอคติ 

การวางแผนการศึกษา การเลือกวิชา และการเก็บตัวอย่าง 

อุปกรณ์ทางการแพทย์เพื่อการวินิจฉัยอาจทดสอบผู้ป่วยโดยตรงหรือใช้เพื่อวิเคราะห์ตัวอย่างที่เก็บรวบรวม ทั้งนี้ขึ้นอยู่กับโหมดการทำงานหลัก นอกจากนี้ ขึ้นอยู่กับวิธีการทำงานของอุปกรณ์ ตัวอย่างสามารถทดสอบได้ทันทีหลังจากเก็บ หรือรวบรวมและเก็บไว้เป็นระยะเวลาหนึ่ง ตามที่ อย. อธิบายเพิ่มเติมว่า ตัวอย่างหรือข้อมูลของอาสาสมัครได้รับการกล่าวขานว่าจะได้รับในอนาคตเมื่อใช้โปรโตคอลที่กำหนดไว้ล่วงหน้า และจะได้รับเฉพาะตัวอย่างหรือข้อมูลของอาสาสมัครจากอาสาสมัครที่ตรงตามเกณฑ์ของโปรโตคอลเท่านั้น ในแง่นี้ ผู้มีอำนาจระบุว่าตัวอย่างที่เก็บมาตามวัตถุประสงค์ซึ่งแตกต่างจากการศึกษาเฉพาะ จะไม่ถือว่าได้รับมาในอนาคต อย่างไรก็ตาม ยังสามารถใช้เพื่อรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับประสิทธิภาพของอุปกรณ์ได้อีกด้วย ในขณะเดียวกัน ตัวอย่างที่เก็บสำหรับการศึกษาเฉพาะสามารถเก็บไว้และนำไปใช้เพื่อวัตถุประสงค์อื่นในภายหลังได้ เช่น สำหรับการศึกษาอื่น 

ในส่วนที่เกี่ยวกับการเก็บตัวอย่าง ระเบียบวิธีการศึกษาควรอธิบายรายละเอียดประเด็นสำคัญทั้งหมดที่ต้องพิจารณา เพื่อให้มั่นใจถึงความถูกต้องและความน่าเชื่อถือของผลการศึกษา ตามคำแนะนำ ลักษณะเหล่านี้รวมถึง อนึ่ง เกณฑ์การคัดเข้า/คัดออก วิธีการสรรหาและคัดเลือกหัวเรื่อง โปรโตคอลการทดสอบ และวิธีการวิเคราะห์ที่จะใช้ การวางแผนที่เหมาะสมมีความสำคัญอย่างยิ่งเพื่อให้แน่ใจว่าผู้เข้าร่วมการศึกษาทั้งหมดที่ลงทะเบียนเป็นตัวแทนในบริบทของประชากรเป้าหมายและสภาพ 

เจ้าหน้าที่ยังระบุด้วยว่า ในบางกรณี การใช้สิ่งส่งตรวจที่เก็บรวบรวมในขั้นต้นเพื่อวัตถุประสงค์อื่น (เช่น ธนาคารชีวภาพ) จะสมเหตุสมผล โดยเฉพาะอย่างยิ่งในกรณีที่เงื่อนไขเป้าหมายนั้นหายากและเป็นการยากที่จะลงทะเบียนผู้เข้าร่วมการศึกษาในจำนวนที่เพียงพอ ผลการศึกษาให้มีความน่าเชื่อถือและถูกต้องเพียงพอ ตามคำแนะนำ เพื่อป้องกันอคติ เมื่อมีการเพิ่มตัวอย่างธนาคารหรือข้อมูลหรือรูปภาพที่รวบรวมไว้ก่อนหน้านี้ในการศึกษา ผู้ทำการทดสอบหรือตีความผลการทดสอบไม่ควรแยกความแตกต่างของตัวอย่างหรือข้อมูลที่เพิ่มจากที่ได้รับในอนาคต อย่างไรก็ตาม การเลือกและการใช้ตัวอย่างที่เก็บมาก่อนเพื่อวัตถุประสงค์อื่นอาจสร้างความกังวลเพิ่มเติมได้ เนื่องจากการคัดเลือกจะต้องดำเนินการโดยใช้ตัวอย่างที่มีอยู่แล้วในกรณีที่เริ่มเก็บตัวอย่างเพื่อใช้ในบริบทของการศึกษาเฉพาะ ฝ่ายที่รับผิดชอบในการศึกษาสามารถควบคุมกระบวนการรวบรวมได้อย่างเต็มที่ ข้อกังวลที่เกิดขึ้นอาจเกี่ยวข้องกับความเป็นตัวแทนของตัวอย่างต่อประชากรข้อมูลปัจจุบัน เนื่องจากความสำคัญของปัจจัยดังกล่าวข้างต้น หน่วยงานจึงสนับสนุนให้ผู้สนับสนุนการศึกษาติดต่อและหารือเรื่องดังกล่าวล่วงหน้า 

โดยสรุป คำแนะนำขององค์การอาหารและยาฉบับปัจจุบันอธิบายรายละเอียดเกี่ยวกับแนวทางที่จะนำไปใช้กับการเลือกหัวข้อเพื่อให้แน่ใจว่าผู้เข้าร่วมที่ลงทะเบียนเป็นตัวแทนของประชากรเป้าหมายอย่างถูกต้อง เอกสารนี้ยังให้คำแนะนำที่ต้องพิจารณาในบริบทของตัวอย่างและวิธีการรวบรวมและคัดเลือกตัวอย่าง 

แหล่งที่มา:

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/design-considerations-pivotal-clinical-investigations-medical-devices 

RegDesk สามารถช่วยได้อย่างไร?

RegDesk เป็นซอฟต์แวร์บนเว็บรุ่นต่อไปสำหรับอุปกรณ์ทางการแพทย์และบริษัท IVD แพลตฟอร์มที่ทันสมัยของเราใช้แมชชีนเลิร์นนิงเพื่อให้ข้อมูลด้านกฎระเบียบ การเตรียมแอปพลิเคชัน การส่ง และการจัดการการอนุมัติทั่วโลก ลูกค้าของเรายังสามารถเข้าถึงเครือข่ายผู้เชี่ยวชาญด้านการปฏิบัติตามกฎระเบียบกว่า 4000 คนทั่วโลกเพื่อรับการตรวจสอบสำหรับคำถามที่สำคัญ แอปพลิเคชันที่ปกติจะใช้เวลา 6 เดือนในการจัดเตรียม สามารถจัดเตรียมได้ภายใน 6 วันโดยใช้ RegDesk Dash(TM) การขยายตัวทั่วโลกไม่เคยง่ายขนาดนี้มาก่อน