Wytyczne FDA dotyczące diagnostycznych badań wydajności klinicznej: populacja, planowanie, selekcja

Spis treści

Food and Drug Administration (FDA lub Agencja), amerykański organ regulacyjny w sferze produktów opieki zdrowotnej, opublikował: dokument z wytycznymi poświęcony rozważaniom projektowym dla kluczowych badań klinicznych. Zakres poradnika obejmuje m.in. aspekty związane z diagnostycznymi badaniami skuteczności klinicznej. Dokument ma na celu dostarczenie dodatkowych wyjaśnień dotyczących istniejących wymagań regulacyjnych, a także zaleceń, które należy wziąć pod uwagę w celu zapewnienia ich zgodności. Jednocześnie zapisy poradnika mają charakter niewiążący i nie mają na celu wprowadzenia nowych zasad lub nałożenia nowych obowiązków. Ponadto można zastosować alternatywne podejście, pod warunkiem że jest ono zgodne z obowiązującym prawodawstwem i zostało wcześniej uzgodnione z organem. 

Badanie populacji w celu oceny skuteczności diagnostycznej 

Zakres poradnika obejmuje m.in. aspekty związane z badaną populacją. Zgodnie z ogólną zasadą, miejsca, z których wybiera się osoby lub próbki do badań potwierdzających zamierzone użycie wyrobu, powinny być reprezentatywne dla rodzajów miejsc, w których wyrób ma być używany, Podczas osoby lub próbki powinny również reprezentować proponowaną populację docelową. Jeżeli uczestnicy badania lub ośrodki biorące udział w dochodzeniu byłyby nieistotne, wyniki mogłyby być niewiarygodne i podlegać stronniczości. Zgodnie z dokumentem, w odpowiednim protokole badania należy jasno określić konkretną metodę stosowaną do wyboru uczestników w kontekście badania. 

Jak dalej wyjaśniła FDA, zaangażowani uczestnicy badania powinni być reprezentatywni w odniesieniu do stanu docelowego, w przeciwnym razie odchylenia od tego podejścia wpłynęłyby na wyniki oceny działania. Dotyczy to między innymi reprezentacji w kontekście spektrum warunków. W tym względzie organ wspomina, że ​​w przypadku gdyby wszyscy uczestnicy badania reprezentowali tylko jeden skrajny koniec spektrum warunków, działanie wykazywane przez urządzenie nie byłoby reprezentatywne w odniesieniu do całego spektrum warunków, ponieważ urządzenie zapewni lepsze wyniki od dolnego końca spektrum stanu, gdzie stan docelowy jest mniej poważny. 

Jeżeli populacja docelowa wymaga włączenia uczestników z rzadkimi schorzeniami, należy to wziąć pod uwagę przy podejmowaniu decyzji o projekcie badania, ponieważ włączenie wystarczającej liczby takich uczestników może być dość trudne. W szczególności ważne jest, aby na wyniki takiej oceny nie miała wpływu stronniczość. 

Planowanie badań, wybór przedmiotów i pobieranie próbek 

W zależności od podstawowego sposobu działania diagnostyczny wyrób medyczny może albo bezpośrednio badać pacjenta, albo służyć do analizy pobranych próbek. Ponadto, w zależności od sposobu działania urządzenia, próbki mogą być badane natychmiast po pobraniu lub zbierane i przechowywane przez pewien czas. Jak dalej wyjaśniła FDA, mówi się, że próbki lub dane osobnika są uzyskiwane prospektywnie, gdy stosowany jest wcześniej określony protokół, a uzyskiwane są tylko okazy lub dane osobnika od osobników spełniających kryteria protokołu. W tym względzie organ przypomina, że ​​okazów pobranych w celu innym niż konkretne badanie nie uważa się za pozyskane prospektywnie. Jednak można je również wykorzystać do uzyskania dodatkowych danych dotyczących wydajności urządzenia. Jednocześnie próbki pobrane do konkretnego badania mogłyby być przechowywane i później wykorzystywane do innych celów – na przykład do innego badania. 

W odniesieniu do pobierania próbek protokół badania powinien szczegółowo opisywać wszystkie kluczowe aspekty, które należy wziąć pod uwagę w celu zapewnienia dokładności i wiarygodności wyników badania. Zgodnie z wytycznymi aspekty te obejmują m.in. kryteria włączenia/wyłączenia, metoda rekrutacji i selekcji uczestników, protokół badania i metody analizy, które należy zastosować. Właściwe planowanie jest niezwykle ważne, aby zapewnić, że wszyscy uczestnicy badania są reprezentatywni w kontekście populacji docelowej i stanu. 

Urząd wspomina również, że w niektórych przypadkach zasadne byłoby wykorzystanie okazów pierwotnie pobranych do innych celów (np. wyniki badań są wystarczająco wiarygodne i dokładne. Zgodnie z wytycznymi, aby zapobiec stronniczości, w przypadku dodania do badania próbek bankowych lub wcześniej pobranych danych lub obrazów osoba wykonująca badanie lub interpretująca wyniki badania nie powinna być w stanie odróżnić dodanych próbek lub danych od uzyskanych prospektywnie. Jednak selekcja i wykorzystanie okazów pobranych wcześniej do innych celów może budzić dodatkowe obawy, ponieważ selekcja ma być przeprowadzona z wykorzystaniem już istniejących okazów, podczas gdy w przypadku, gdy okazy są początkowo zbierane w celu wykorzystania ich w ramach konkretnego badania , strona odpowiedzialna za badanie ma pełną kontrolę nad procesem zbierania. Pojawiające się obawy mogą dotyczyć między innymi reprezentatywności okazów w stosunku do aktualnej populacji danych. Ze względu na wagę powyższych czynników organ zachęca sponsorów badań do wcześniejszego kontaktu i przedyskutowania takich kwestii. 

Podsumowując, niniejsze wytyczne FDA szczegółowo opisują podejście, które należy zastosować w odniesieniu do wyboru przedmiotów, aby zapewnić, że zapisani uczestnicy należycie reprezentują populację docelową. Dokument zawiera również zalecenia, które należy rozważyć w kontekście okazów oraz sposobu ich pozyskiwania i selekcji. 

Źródła:

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/design-considerations-pivotal-clinical-investigations-medical-devices 

W jaki sposób RegDesk może pomóc?

RegDesk to internetowe oprogramowanie nowej generacji dla firm zajmujących się urządzeniami medycznymi i IVD. Nasza najnowocześniejsza platforma wykorzystuje uczenie maszynowe do globalnego zarządzania informacjami regulacyjnymi, przygotowaniem, przesyłaniem i zatwierdzaniem aplikacji. Nasi klienci mają również dostęp do naszej sieci ponad 4000 ekspertów ds. Zgodności na całym świecie, aby uzyskać weryfikację krytycznych pytań. Aplikacje, których przygotowanie zwykle zajmuje 6 miesięcy, można teraz przygotować w ciągu 6 dni za pomocą RegDesk Dash (TM). Globalna ekspansja nigdy nie była tak prosta.