PRESSEMELDING
REGULERT INFORMASJON – INNINFORMASJON
23. januar 2024, 07:00 CET
- DSMBi vurderer DSR 2.0 som trygt etter gjennomgang av data fra ikke-randomisert kohort
- Data fra ikke-randomisert kohort bekrefter dramatisk forbedring i vanndrivende respons og minst 95 % reduksjon i behov for loop-diuretika opp til nesten fire måneder etter siste DSR-behandling
- Første pasient registrert i randomisert kontrollert kohort forventes i 1. kvartal 2024
Gent, Belgia – 23. januar 2024– Sequana Medical NV (Euronext Brussel: SEQUA) ("Organisasjon"Eller"SequanaMedisinsk“), en pioner innen behandling av væskeoverbelastning ved leversykdom, hjertesvikt og kreft, kunngjør i dag at et uavhengig Data and Safety Monitoring Board (DSMB) godkjente starten av den randomiserte kohorten i MOJAVE, den amerikanske fase 1/2a-studien av DSR 2.0 for behandling av pasienter med diuretika-resistent hjertesvikt, etter gjennomgang av sikkerhetsdataene rapportert fra den ikke-randomiserte kohorten.
Oppfølgingsdata fra de tre pasientene i den ikke-randomiserte kohorten bekrefter den varige forbedringen i deres kardiorenale helse og støtter DSRs virkningsmekanisme som bryter den onde sirkelen av kardiorenalt syndrom.
Den randomiserte kontrollerte kohorten vil registrere opptil 30 ekstra pasienter på tvers av forskjellige sentre i USA, med opptil 20 pasienter behandlet med DSR 2.0 i tillegg til optimalisert vanlig behandling for kongestiv hjertesvikt i opptil fire uker, og opptil ti kontrollpasienter behandlet med intravenøs sløyfediuretika som en del av maksimert vanlig behandling for kongestiv hjertesvikt. Etter siste DSR-behandling vil pasientene følges i en tre måneders sikkerhetsoppfølgingsperiode. Den første pasienten forventes å bli innrullert i Q1 2024 og interimdata er planlagt for H2 2024.
Dr. Oliver Gödje, Chief Medical Officer i Sequana Medical, kommenterte: "Vi er glade for å kunngjøre den pågående utviklingen av vår amerikanske MOJAVE-studie og ser frem til å melde den første pasienten inn i den randomiserte kohorten senere dette kvartalet. Basert på de sterke dataene som er rapportert fra den ikke-randomiserte MOJAVE-kohorten og våre tidligere RED DESERT- og SAHARA-studier, er vi sikre på den kliniske effektiviteten til vår DSR-terapi sammenlignet med loop-diuretika. Vi ser frem til å rapportere midlertidige data fra den randomiserte MOJAVE-kohorten i andre halvdel av dette året for ytterligere å demonstrere potensialet til DSR som en sykdomsmodifiserende hjertesviktbehandling som takler kardiorenalt syndrom."
Positive data fra ikke-randomisert kohort av MOJAVE-studien
Data fra den fire uker lange DSR-behandlingsperioden, som rapportert tidligereii:
Alle de tre pasientene som ble behandlet i den ikke-randomiserte kohorten av MOJAVE-studien hadde hjertesvikt med bevart ejeksjonsfraksjon (HFpEF) og alvorlig vanndrivende resistens ved baseline (gjennomsnittlig furosemidekvivalent dose på 1,227 2.0 mg per dag). Ved starten av studiens behandlingsperiode ble løkkediuretika holdt tilbake, og pasientene ble behandlet med DSR XNUMX opptil daglig i fire uker, etterfulgt av en tre måneders sikkerhetsoppfølgingsperiode.
Dramatisk forbedring i diuretisk respons og nyrestatus: I løpet av den fire uker lange DSR-behandlingsperioden opprettholdt alle tre pasientene euvolemi uten behov for loop-diuretika. Deres vanndrivende responsiii nesten normalisert med en gjennomsnittlig økning på 324 % i deres seks timers urinutskillelse av natrium etter behandling kontra baseline. Det var en bred forbedring i deres nyrefunksjon med en gjennomsnittlig forbedring i eGFRiv på 47 % og blod urea nitrogenv på 57 % etter behandling vs baseline.
Oppdaterte data fra den tre måneder lange sikkerhetsoppfølgingsperioden:
Loop-diuretika nesten eliminert vs. baseline: To pasienter har fullført den tre måneder lange sikkerhetsoppfølgingsperioden og en pasient er fortsatt i oppfølgingsperioden. Behovet for loop-diuretika ble dramatisk redusert eller til og med fullstendig eliminert opptil 15 uker etter den fire uker lange DSR-behandlingsperioden (se tabellen nedenfor).
Pasient | Antall uker etter siste DSR-behandling | Reduksjon i furosemidekvivalent dose vs. baseline |
1 | 15 | 97% |
2 | 15 | 100% |
3 | 9 | 95% |
Forbedring i nyreparametere opprettholdes: Ved slutten av den tre måneder lange sikkerhetsoppfølgingsperioden forble den diuretiske responsen til de to pasientene som allerede fullførte studien normalisert, med en tilsvarende høy effekt i deres seks timers urinutskillelse av natrium sammenlignet med deres dramatisk forbedrede diuretiske respons. etter den fire uker lange DSR-behandlingsperioden. Nyrefunksjonen deres forble også stabil målt ved forbedringen i eGFR og blodurea-nitrogen.
Til dags dato har ingen klinisk relevante endringer i serumnatriumnivåer eller progressiv hyponatremi blitt observert, og ingen av pasientene trengte å bli innlagt på sykehus for overbelastning siden starten av studien. Inntil i dag var det kun én alvorlig bivirkning av kortvarig hypertensjon 12 uker etter siste DSR-behandling, som ble bedømt som ikke-relatert til DSR-behandling. Kortvarig hypertensjon sees ofte i denne svært syke pasientpopulasjonen. Disse dataene indikerer at DSR 2.0 er trygg og godt tolerert som bekreftet av DSMB.
For mer informasjon, kontakt:
Sequana Medical
Lies Vanneste
Direktør Investor Relations
E: IR@sequanamedical.com
T: +32 (0) 498 053579
Om MOJAVE-studien
MOJAVE er en randomisert kontrollert multisenter fase 1/2a-studie i USA for å evaluere sikkerheten og effekten av DSR 2.0 hos pasienter med diuretikaresistente kronisk hjertesvikt med vedvarende overbelastning. Målet er å validere de positive resultatene fra RED DESERT- og SAHARA-studiene på amerikanske pasienter som bruker DSR 2.0.
Studien startet med en ikke-randomisert kohort på tre pasienter behandlet med DSR 2.0 på toppen av optimalisert vanlig behandling for kongestiv hjertesvikt i opptil fire uker, etterfulgt av en tre måneders sikkerhetsoppfølgingsperiode (med en første gjennomgang etter 30. dager). Data fra disse pasientene viste i) at DSR var trygt og effektivt kunne opprettholde euvolemi uten behov for loop-diuretika, ii) en betydelig fordel i deres kardio-nyrehelse og iii) en dramatisk forbedring i deres diuretiske respons og minst 95 % reduksjon i loop-diuretikabehov opptil 15 uker etter siste DSR-behandling. Etter den positive gjennomgangen av de ikke-randomiserte kohortdataene av det uavhengige Data and Safety Monitoring Board (DSMB) i januar 2024, vil opptil ytterligere 30 pasienter bli registrert i den randomiserte multisenterkohorten. Opptil 20 pasienter vil bli behandlet med DSR 2.0 i tillegg til optimalisert vanlig behandling for kongestiv hjertesvikt i opptil fire uker, og opptil ti kontrollpasienter behandlet med intravenøs loop-diuretika som en del av maksimert vanlig behandling for kongestiv hjertesvikt.
Primære og sekundære endepunkter for sikkerhet og effekt inkluderer frekvensen av uønskede og alvorlige uønskede hendelser og forbedringen i diuretisk respons (målt som seks timers urinnatriumproduksjon) fra baseline til slutten av behandlingsperioden. Utforskende endepunkter målt fra baseline til slutten av behandlingsperioden inkluderer endring i vekt (volumstatus), kreatinin (en markør for nyrefunksjon), natriuretiske peptider (en markør for hjertesvikt) og New York Heart Association (NYHA) funksjonsklasse; og antall hjertesviktrelaterte rehospitaliseringer.
Om DSR, en sykdomsmodifiserende hjertesviktbehandling som takler kardiorenalt syndrom (CRS)
Kardiorenalt syndrom er en sentral klinisk utfordring ved hjertesvikt og skyldes den kombinerte onde syklusen av dysfunksjon av hjertet og nyrene med antatte komplekse og sammenkoblede mekanismer som avvik i hemodynamiske, nevrohormonelle, inflammatoriske og natriumhåndteringsveier. Til tross for den komplekse multidimensjonale patofysiologien, antas den resulterende kliniske profilen å manifestere seg som en selvforsterkende negativ tilbakemeldingssyklus preget av redusert glomerulær filtrasjon, økt renal natriumaviditet og overbelastning, til tross for økende vanndrivende doser.
Ingen nåværende terapier har vist seg å forbedre pasientresultatene i denne komplekse og dårlig forstått indikasjonen. Å redusere overbelastning er et nøkkelelement i terapien, men loop-diuretika forverrer mange av kjernemekanismene som antas å ligge til grunn for CRS, og forverrer dermed vanndrivende motstand og CRS. Gjennom effektiv kontroll av volumstatusen over en lengre periode og derved unngå de negative konsekvensene av loop-diuretika, har DSR potensial til å bryte den negative tilbakemeldingssyklusen til denne viktige indikasjonen med klare udekkede kliniske behov.
Omfattende analyse av pasienter i RED DESERT- og SAHARA-studiene viser fordelen av DSR-behandling på i) volumstatus, ii) normalisert diuretisk respons og dramatisk redusert loop-diuretikadosering, iii) forbedring av nyrefunksjonen, iv) nevrohormonal status og signalering, som samt v) kardiovaskulære parametere. Hos disse pasientene var det ingen overbelastningsrelaterte re-hospitaliseringer, en forbedring av NYHA-statusen på én klasse og en reduksjon på 75 % i deres predikerte ettårige dødelighet (basert på Seattle Heart Failure-modellen). Innledende data fra den ikke-randomiserte kohorten i den amerikanske MOJAVE-studien støtter disse funnene og indikerte at DSR er trygt og godt tolerert, gjenoppretter vanndrivende respons og forbedrer kardiorenal helse.
Data fra RED DESERT og SAHARA proof-of-concept-studier er sendt inn for publisering i et fagfellevurdert tidsskrift.
Om Sequana Medical
Sequana Medical NV er en pioner innen behandling av væskeoverbelastning, en alvorlig og hyppig klinisk komplikasjon hos pasienter med leversykdom, hjertesvikt og kreft. Dette forårsaker store medisinske problemer, inkludert økt dødelighet, gjentatte sykehusinnleggelser, sterke smerter, pustevansker og begrenset mobilitet. Selv om diuretika er standardbehandling, blir de ineffektive, utålelige eller forverrer problemet hos mange pasienter. Det er begrensede effektive behandlingsalternativer, noe som resulterer i dårlige kliniske resultater, høye kostnader og stor innvirkning på deres livskvalitet. Sequana Medical søker å tilby innovative behandlingsalternativer for denne store og voksende "diuretika-resistente" pasientpopulasjonen. alphapump® og DSR® er Sequana Medicals proprietære plattformer som jobber med kroppen for å behandle vanndrivende resistent væskeoverbelastning, og gir store kliniske fordeler og livskvalitetsfordeler for pasienter og reduserer kostnadene for helsevesenet.
Selskapet sendte inn en søknad om Premarket Approval (PMA) for alphapumpe til US FDA i desember 2023 etter å ha rapportert positive primære og sekundære endepunktdata fra den nordamerikanske pivotale POSEIDON-studien ved tilbakevendende eller refraktær ascites på grunn av levercirrhose.
Resultatene fra selskapets RED DESERT og SAHARA proof-of-concept-studier innen hjertesvikt støtter DSRs virkningsmekanisme som bryter den onde sirkelen av kardiorenalt syndrom. MOJAVE, en amerikansk randomisert kontrollert multisenter klinisk fase 1/2a DSR-studie pågår, og forsøker å bekrefte den sterke effekten sett i RED DESERT- og SAHARA-studiene. Alle de tre pasientene fra den ikke-randomiserte kohorten har blitt behandlet med DSR og DSMB godkjente starten av den randomiserte kohorten på opptil ytterligere 30 pasienter.
Sequana Medical er notert på Euronext Brussels (Ticker: SEQUA.BR) og har hovedkontor i Gent, Belgia. For mer informasjon, vennligst besøk www.sequanamedical.com.
Viktige ansvarsfraskrivelser
De alphapump®-systemet er foreløpig ikke godkjent i USA eller Canada. I USA og Canada er alphapumpesystemet er for tiden under klinisk undersøkelse (POSEIDON Trial) og studeres hos voksne pasienter med refraktær eller tilbakevendende ascites på grunn av levercirrhose. DSR®-terapi er fortsatt under utvikling, og det bør bemerkes at eventuelle utsagn om sikkerhet og effekt kommer fra pågående prekliniske og kliniske undersøkelser som ennå ikke er fullført. Det er ingen sammenheng mellom DSR-terapi og pågående undersøkelser med alphapumpesystem i Europa, USA eller Canada.
OBS: alphapump® og DSR® er registrerte varemerker.
Fremtidsrettede uttalelser
Denne pressemeldingen kan inneholde spådommer, estimater eller annen informasjon som kan betraktes som fremtidsrettede uttalelser.
Slike fremtidsrettede uttalelser er ikke garantier for fremtidig ytelse. Disse fremtidsrettede uttalelsene representerer Sequana Medicals nåværende vurdering av hva fremtiden bringer, og er gjenstand for risiko og usikkerhet som kan føre til at faktiske resultater avviker vesentlig. Sequana Medical fraskriver seg uttrykkelig enhver forpliktelse eller forpliktelse til å frigi oppdateringer eller revisjoner av eventuelle fremtidsrettede uttalelser i denne pressemeldingen, med mindre det er spesifikt pålagt å gjøre det i henhold til lov eller forskrift. Du bør ikke stole utilbørlig på fremtidsrettede uttalelser, som kun reflekterer Sequana Medicals meninger per datoen for denne pressemeldingen.
i DSMB: Data Safety Monitoring Board
ii Se pressemelding av 29 november 2023
iii Diuretisk respons vurdert ved 6-timers utskillelse av natrium etter IV administrering av 40 mg furosemid
vedlegg
- SEO-drevet innhold og PR-distribusjon. Bli forsterket i dag.
- PlatoData.Network Vertical Generative Ai. Styrk deg selv. Tilgang her.
- PlatoAiStream. Web3 Intelligence. Kunnskap forsterket. Tilgang her.
- PlatoESG. Karbon, CleanTech, Energi, Miljø, Solenergi, Avfallshåndtering. Tilgang her.
- PlatoHelse. Bioteknologisk og klinisk etterretning. Tilgang her.
- kilde: https://www.biospace.com/article/releases/sequana-medical-announces-dsmb-approval-to-start-randomized-mojave-cohort-us-phase-1-2a-study-of-dsr-2-0-for-treatment-of-heart-failure/?s=93
- : har
- :er
- :ikke
- $OPP
- 07
- 1
- 12
- 15%
- 150
- 20
- 2023
- 2024
- 23
- 30
- 32
- 95%
- a
- Om oss
- tvers
- Handling
- faktiske
- Ytterligere
- administrasjon
- Voksen
- uheldig
- Etter
- Alle
- nesten
- allerede
- også
- Selv
- am
- amerikansk
- an
- analyse
- og
- Kunngjøre
- kunngjør
- noen
- Søknad
- godkjenning
- godkjent
- ER
- oppstår
- AS
- vurderes
- Association
- At
- unngå
- basert
- Baseline
- BE
- bli
- vært
- være
- Belgia
- under
- nytte
- Fordeler
- mellom
- BioSpace
- blod
- borde
- kroppen
- Break
- Breaking
- puste
- bred
- Brussel
- Bygning
- men
- by
- Canada
- Kreft
- kardiovaskulær
- hvilken
- Årsak
- årsaker
- Sentre
- utfordre
- endring
- Endringer
- karakterisert
- sjef
- klasse
- fjerne
- Klinisk
- klinisk
- Cohort
- kombinert
- kommenterte
- Selskapet
- Selskapets
- sammenlignet
- Terminado
- helt
- komplekse
- trygg
- Bekrefte
- BEKREFTET
- lunger
- Konsekvenser
- betydelig
- ansett
- kontakt
- inneholde
- kontroll
- kontrolleres
- Kjerne
- Kostnader
- kunne
- kreatinin
- CSS
- Gjeldende
- I dag
- syklus
- daglig
- dato
- Dato
- dag
- Dager
- Desember
- redusert
- glad
- levere
- demonstrere
- ØRKEN
- Til tross for
- Utvikling
- avvike
- forskjellig
- Vanskelighetsgrad
- fraskriver
- sykdom
- do
- dose
- doser
- dosering
- dramatisk
- dramatisk
- medikament
- to
- under
- dysfunksjon
- Effektiv
- effektivt
- effektivitet
- effekten
- utstøting
- element
- eliminert
- slutt
- Endpoint
- endepunkter
- innrullerte
- Tilsvarende
- estimater
- Euronext
- Europa
- evaluere
- Selv
- Event
- hendelser
- forverre
- Unntatt
- forventet
- uttrykkelig
- utvidet
- Failure
- FDA
- tilbakemelding
- funn
- Først
- væske
- fulgt
- etter
- Til
- Forward
- fremtidsrettet
- fire
- brøkdel
- hyppig
- fra
- funksjon
- funksjonelle
- videre
- framtid
- Økende
- garantier
- HAD
- Halvparten
- Håndtering
- Ha
- å ha
- hovedkontor
- Helse
- helsetjenester
- Hjerte
- Hjertefeil
- hfpef
- Høy
- holder
- HTTPS
- Hypertensjon
- i
- if
- ii
- iii
- Påvirkning
- viktig
- forbedre
- forbedret
- forbedring
- forbedrer
- in
- inkludere
- Inkludert
- Øke
- økt
- uavhengig
- indikerer
- indikert
- indikasjon
- inflammatorisk
- informasjon
- innledende
- innovative
- innsiden
- sammenhengende
- midlertidige
- intravenøs
- etterforskning
- Undersøkelser
- investor
- saker
- IT
- Januar
- journal
- nøkkel
- nyre
- stor
- Siste
- seinere
- Law
- minst
- nivåer
- Life
- Begrenset
- LINK
- oppført
- Liver
- logo
- Se
- vedlikeholde
- større
- mange
- markør
- materielt
- Kan..
- bety
- målte
- mekanisme
- mekanismer
- medisinsk
- kunne
- mobilitet
- modell
- overvåking
- måneder
- mer
- dødelighet
- nesten
- Trenger
- nødvendig
- behov
- negativ
- Ny
- New York
- Nei.
- none
- nord
- bemerket
- November
- Antall
- NV
- Målet
- plikt
- observerte
- of
- Offiser
- ofte
- oliver
- on
- ONE
- pågående
- bare
- Meninger
- optimalisert
- alternativer
- or
- Annen
- vår
- utfall
- produksjon
- Smerte
- parametere
- del
- patofysiologi
- pathways
- pasient
- pasienter
- peer-reviewed
- for
- ytelse
- perioden
- fase
- pioner
- sentral
- Sted
- planlagt
- Plattformer
- plato
- Platon Data Intelligence
- PlatonData
- vær så snill
- kontakt
- dårlig
- befolkningen
- Poseidon
- positiv
- potensiell
- Spådommer
- bevart
- trykk
- Pressemelding
- forrige
- primære
- Problem
- Profil
- Progress
- progressiv
- proprietær
- gi
- Utgivelse
- Q1
- kvalitet
- Fjerdedel
- randomisert
- Sats
- priser
- tilbakevendende
- Rød
- Redusert
- redusere
- reduksjon
- reflektere
- om
- registrert
- Regulering
- regulatorer
- i slekt
- slipp
- relevant
- avhengighet
- forble
- nyre
- gjentatt
- rapportert
- Rapportering
- representere
- påkrevd
- Krav
- Motstand
- svar
- Gjenoppretter
- begrenset
- resulterende
- resulterende
- Resultater
- anmeldelse
- revisjoner
- risikoer
- s
- trygge
- Sikkerhet
- Seattle
- Sekund
- sekundær
- se
- søker
- sett
- alvorlig
- Serum
- alvorlig
- kortsiktig
- bør
- viste
- vist
- Viser
- lignende
- siden
- So
- natrium
- spesielt
- stabil
- Standard
- Begynn
- startet
- uttalelser
- Uttalelser vedr
- Stater
- status
- Still
- sterk
- studert
- studier
- Studer
- emne
- innsendt
- vellykket
- slik
- støtte
- system
- Systemer
- bord
- takling
- ti
- Det
- De
- Fremtiden
- deres
- terapi
- terapi
- Der.
- derved
- Disse
- de
- denne
- dette året
- trodde
- tre
- Gjennom
- Dermed
- ticker
- tid
- til
- i dag
- tolerert
- topp
- varemerker
- behandle
- behandlet
- behandling
- behandling
- prøve
- to
- usikkerheter
- etter
- forstås
- forent
- Forente Stater
- uoppfylt
- til
- oppdateringer
- upon
- us
- ved hjelp av
- vanlig
- VALIDERE
- veldig
- nesten
- Besøk
- volum
- vs
- var
- we
- uker
- vekt
- VI VIL
- var
- Hva
- hvilken
- HVEM
- vil
- med
- uten
- Arbeid
- år
- ennå
- york
- du
- zephyrnet