유전자 치료에 매우 효과적인 지질 나노입자

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RNP-ssODN은 CRISPR-Cas9 분자가 LNP에 의해 캡슐화되도록 설계되었습니다. 세포 안으로 들어가면 ssODN이 분리되고 CRISPR-Cas9가 그 효과를 발휘할 수 있습니다. (오누마 하루노, 사토 유스케, 하라시마 히데요시. Journal of Controlled Release. 10년 2023월 XNUMX일). 신용 거래
오누마 하루노, 사토 유스케, 하라시마 히데요시 제어 릴리스 저널. 10년 2023월 XNUMX일

요약 :
지질 나노입자는 CRISPR-Cas9를 캡슐화하고 이를 마우스의 세포로 전달하는 데 사용되었으며, 표적 단백질의 발현을 억제하는 데 매우 효과적이었습니다.

유전자 치료에 매우 효과적인 지질 나노입자

일본 홋카이도 | 게시일: 3년 2023월 XNUMX일

유전자 요법은 유전적 돌연변이로 인해 발생하는 다양한 질병에 대한 잠재적인 치료 방식입니다. 다양하고 집중적인 연구의 영역이기는 하지만, 역사적으로 유전자 요법을 사용하여 치료를 받은 환자는 극소수에 불과하며 완치된 환자는 더 적습니다. 9년 CRISPR-Cas2012이라는 유전자 변형 기술의 출현은 생물학 전체뿐만 아니라 유전자 치료에 혁명을 일으켰으며 최근 인간의 일부 질병 치료를 위한 임상 시험에 진입했습니다.

홋카이도 대학의 Haruno Onuma, Yusuke Sato 및 Hideyoshi Harashima는 생체 내 유전자 치료의 효율성을 크게 높일 수 있는 지질 나노입자(LNP)를 기반으로 하는 CRISPR-Cas9의 새로운 전달 시스템을 개발했습니다. 그들의 연구 결과는 Journal of Controlled Release에 발표되었습니다.

사토는 “유전자 요법으로 질병을 치료하는 방법에는 크게 두 가지가 있다”며 “세포가 실험실에서 원하는 변형을 거친 후 환자에게 도입되는 생체외(ex vivo)와 치료가 환자에게 투여되는 생체내(in vivo)”라고 설명했다. 환자는 몸의 세포를 변화시킵니다. 안전하고 효과적인 생체 내 치료는 환자와 의료 제공자에게 간단한 과정이기 때문에 유전자 치료의 궁극적인 열망입니다. LNP는 그러한 치료법의 안전하고 효과적인 전달을 위한 매개체 역할을 할 수 있습니다.”

CRISPR-Cas9은 Cas9 단백질과 가이드 RNA로 구성된 큰 분자로 구성됩니다. 가이드 RNA는 특정 상보적 DNA 서열에 결합하고 Cas9 단백질은 해당 서열을 절단하여 변형될 수 있도록 합니다. 가이드 RNA는 변형될 특정 DNA 서열을 표적으로 하도록 변경될 수 있습니다.

"이전 연구에서 우리는 ssODN이라고 하는 추가 DNA 분자가 CRISPR-Cas9 분자가 LNP(CRISPR-LNP)에 로드되도록 한다는 것을 발견했습니다."라고 Harashima는 설명했습니다. "이 연구에서 우리는 다시 ssODN을 사용했지만 가이드 RNA의 기능을 억제하지 않도록 신중하게 설계되었습니다."

트랜스티레틴(transthyretin)이라는 단백질의 발현을 목표로 하는 가이드 RNA를 사용하여 쥐 모델에서 CRISPR-LNP의 효과를 평가했습니다. 실온에서 가이드 RNA로부터 분리된 ssODN이 있는 CRISPR-LNP는 혈청 트랜스티레틴 감소에 가장 효과적이었습니다.

“우리는 목표 위치에서 CRISPR-Cas9의 로딩 및 방출을 보장하는 최적의 ssODN 시퀀스 친화성을 입증했습니다. 그리고 이 시스템은 생체 내에서 세포를 편집하는 데 사용될 수 있습니다.”라고 Onuma는 결론지었습니다. "우리는 ssODN의 디자인을 지속적으로 개선하고 최적의 지질 제제를 개발하여 전달 효과를 높일 것입니다."

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연락처 :
소하일 키건 핀토
홋카이도 대학
사무실 : + 81-11-706-2186

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