안와 치료제에 투자

안와 치료제에 투자

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"단백질이 유전자에서 직접 합성되지 않는다는 사실은 중간 정보 전달체의 존재를 요구합니다... 불안정한 중간체의 형태로 유전자로부터 유전 정보를 받는... 특수한 유형의 RNA 분자 또는 '메신저 RNA'." 

– Brenner, Jacobson 및 Meselson 외, 자연, 1961

COVID 전염병이 닥쳤을 때 생명을 구하는 mRNA 백신이 갑자기 전 세계적으로 주목을 받았습니다. 그러나 환자의 이익을 위해 자연의 효율적이고 우아한 생물학적 "정보 운반체"인 RNA를 사용한다는 개념은 수십 년 동안 과학자들을 매혹시켰고 겸허하게 만들었습니다. 원칙적으로 RNA 의약품은 환자의 몸에 있는 모든 세포를 우리가 선택한 단백질 생산 공장으로 변형시킬 수 있습니다. RNA는 우리의 면역 체계를 훈련하고, 누락된 단백질을 교체하고, 세포를 재프로그래밍하고, 유전자 편집기를 도입하는 등의 작업에 사용될 수 있습니다. RNA 의약품은 프로그래밍 가능하고 개인화 가능하며 예-짝수일 수 있습니다. 기록적인 속도로 "인쇄".

최근 몇 년 동안 많은 학술 연구실, 생명 공학 회사 및 학제 간 팀에 걸쳐 RNA 치료제 분야에서 놀라운 발전이 이루어졌습니다. XNUMX세대 RNA 의약품은 확장된 RNA 합성, 지질 이중층을 통과한 전달, RNA 분해 효소로부터 보호, 면역원성 회피 등 일련의 실존적 위험을 방출했습니다. 12억 도즈 이상 현재 19개국에서 COVID-184 mRNA 백신이 투여되었습니다. Katalin Karikó와 Drew Weissman(Orbital Therapeutics 공동 설립자)은 2021 래스커 어워드 면역 활성화를 피하고 단백질 생산 효율을 향상시키는 mRNA 변형 발견 RNA 의약품 분야는 이제 거의 모든 것을 겪고 있습니다. 르네상스.

모든 분야에서 근본적인 기술 혁신 이후 자주 발생하는 것처럼 이제 RNA 의약품의 혁신 속도가 더욱 가속화되고 있습니다. (다른 예로, IBM 이후의 PC 시장, Genentech가 재조합 DNA 사용을 개척한 이후의 생명공학 부문, CHOP/Spark에서 첫 승인을 향한 작업을 이은 AAV 유전자 치료 분야, 또는 가장 최근에는 OpenAI의 GPT-4 출시 이후 생성 AI 애플리케이션을 발전시키는 스타트업) 전담 센터 RNA 생물학 및 치료제. RNA 기반 방식에 대한 바이오제약 R&D 투자는 증가하다, 심층 RNA 전문 지식을 갖춘 재능 있는 과학자 풀이 빠르게 확장되고 있습니다. RNA 의약품에 대한 규제적 친숙성 역시 더 빠른 속도를 촉진할 준비가 되어 있습니다. 이들은 모두 스타트업 창업자, 특히 이 분야에서 독창적인 혁신가였던 사람들에게 특별한 순풍입니다.

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CEO Pino Ciaramella가 이끄는 Orbital Therapeutics에 입장하십시오. Pino는 예외적 인 예입니다. 창립 CEO (우리가 좋아하는 프로필!) 생명 공학 분야에서 그의 전문 지식을 통해 회사는 구석구석을 살펴보고 Ben Horowitz가 "지식 피라미드"라고 부르는 것을 구축할 수 있습니다(이에 대해 자세히 알아보려면 링크된 블로그 게시물 참조). Orbital을 공동 창립하기 전에 Pino는 Beam Therapeutics(Orbital의 전략적 파트너이자 RNA 기능의 깊은 벤치를 보유한 회사인 Beam에서 기본 편집자가 mRNA로 세포에 도입됩니다!)에서 CSO로 재직했습니다. 그리고 그 이전에 Pino는 Moderna에서 전염병 부서의 CSO로 회사의 초기 mRNA 백신 파이프라인 및 첫 번째 IND 제출을 이끌었습니다. Pino를 알게 되면서 우리는 Orbital을 지원해야 한다는 것을 알았습니다. 그는 그의 전략에서 과학 우선이고 극도로 제품 중심적이지만 데이터 과학을 활용하는 최초의 RNA 기술 플랫폼을 구축하려는 그의 목표에 야심적입니다. 그리고 모든 단계에서 자동화. 경험상 이것은 드문 특성 조합입니다.

Orbital은 이미 알려진 것을 활용하고 있지만 RNA 기반 치료제가 전 세계적으로 훨씬 더 많은 환자에게 영향을 미치고 접근할 수 있도록 긴급하게 혁신하고 있습니다. 이를 위해 회사는 내구성 확장(잦은 재투여 없이 새로운 응용 프로그램을 잠금 해제하는 데 필요), 면역원성 제어와 같이 현장에서 가장 어려운 뛰어난 과제 중 일부를 해결할 수 있는 핵심 기술을 제공하는 뛰어난 창업자 그룹을 모았습니다. , 새로운 세포 유형 접근(특히 간외 조직 전달) 달성.

Orbital은 이미 알려진 것을 활용하고 있지만 RNA 기반 치료제가 전 세계적으로 훨씬 더 많은 환자에게 영향을 미치고 접근할 수 있도록 긴급하게 혁신하고 있습니다. 짹짹 클릭

우리는 학계 창립자 중 몇 명을 알고 있었고(심지어 이전에 지원했습니다!) 사실 우리는 현재 Orbital이 보유하고 있는 기술 회사인 CircBio의 종자 투자자이기도 했습니다. 획득한. 우리는 팀이 주요 목표인 화면에 구축된 모듈식 고처리량 플랫폼에 제공하는 반복적인 엔지니어링 사고 방식을 깊이 존중합니다. 합성 원형 RNA Orbital 공동 창립자 Howard Chang의 Stanford 연구실에서 확장된 내구성에 대한 아름다운 예입니다. 최근 표지에서 인정받은 자연 생명 공학 (아래에 표시!). RNA 구조에서 조절 서열, 전달 수단, 제조에 이르기까지 RNA 의약품의 모든 단일 부분은 스크리닝, 기계 학습 및 설계 최적화를 통해 새로운 임상 응용 분야의 잠금을 해제하는 데 필요한 정확한 치료 특성을 조정할 수 있습니다. . 이들은 매우 흥미로운 세트입니다. 공학 생물학 해결해야 할 과제.

Orbital 창립 팀 및 투자자 신디케이트와 함께 일하고 회사의 이사회에서 일하는 것은 엄청난 특권입니다. RNA 의약품의 미래를 구축하는 임무에 흥미를 느낀다면 다음을 고려하십시오. 우리 궤도에 합류!

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