診断臨床パフォーマンス研究に関する FDA ガイダンス: 母集団、計画、選択

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ヘルスケア製品の分野における米国の規制当局である食品医薬品局（FDAまたはエージェンシー）は、 ガイダンス文書 極めて重要な臨床研究のための設計検討に専念しています。 ガイダンスの範囲は、とりわけ、診断臨床パフォーマンス研究に関連する側面をカバーしています。 この文書は、既存の規制要件に関する追加の説明と、その遵守を確実にするために考慮すべき推奨事項を提供することを目的としています。 同時に、ガイダンスの条項はその性質上拘束力がなく、新しい規則を導入したり、新しい義務を課したりすることを意図したものでもありません。 さらに、そのようなアプローチが既存の法律に沿っており、当局と事前に合意されている場合、代替アプローチを適用することもできます。 

診断性能の評価のための研究集団 

ガイダンスの範囲は、とりわけ、研究対象集団に関連する側面をカバーしています。 原則として、 機器の意図された使用をサポートする研究のために被験者またはサンプルが選択される場所は、機器が使用される予定の場所のタイプを代表する必要があります。 while 被験者またはサンプルも、提案されたターゲット集団を表す必要があります。 研究参加者または調査に関与したサイトが無関係である場合、結果は信頼できず、バイアスの影響を受ける可能性があります. この文書によると、研究の文脈で被験者を選択するために使用される特定の方法は、それぞれの研究プロトコルで明確に概説されるべきです. 

FDA によってさらに説明されているように、関与する研究参加者は、対象となる状態に関して代表的なものでなければなりません。 これは、とりわけ、状態スペクトルのコンテキストでの表現に適用されます。 この点で、当局は、すべての研究参加者が条件スペクトルの極端な端のみを表す場合、デバイスによって示されるパフォーマンスは、デバイスがより良い結果を保証するため、状態スペクトル全体に関して代表的ではないことに言及しています。ターゲット状態がそれほど深刻でない状態スペクトルの下端から。 

対象集団がまれな状態の参加者を登録する必要がある場合、十分な数のそのような参加者を登録することは合理的に難しい可能性があるため、研究デザインを決定する際にこれを考慮する必要があります. 特に、そのような評価の結果がバイアスの影響を受けないようにすることが重要です。 

研究計画、被験者の選択、および標本の収集 

主な作用機序に応じて、診断用医療機器は患者を直接検査するか、採取した検体を分析するために使用されます。 さらに、デバイスの動作方法に応じて、標本は収集された直後にテストされるか、収集されてしばらくの間保存されます。 FDAがさらに説明しているように、 標本または被験者データは、事前に指定されたプロトコルが使用される場合に前向きに取得されると言われ、プロトコル基準を満たす被験者からの標本または被験者データのみが取得されます。 この点で、当局は、特定の研究とは異なる目的のために収集された標本は、将来的に得られたとは見なされないと述べています. ただし、デバイスのパフォーマンスに関する追加データを取得するために使用することもできます。 同時に、特定の研究のために収集された標本を保存し、後で別の研究など、他の目的に使用することができます。 

検体の収集に関して、研究プロトコルは、研究結果の正確さと信頼性を確保するために考慮すべきすべての重要な側面を詳細に説明する必要があります。 ガイダンスによると、これらの側面には、とりわけ、 包含/除外基準、被験者の募集と選択の方法、試験プロトコル、および使用される分析方法。 適切な計画は、登録されたすべての研究参加者が対象集団と状態のコンテキストで代表的であることを確認するために非常に重要です. 

当局はまた、特定のケースでは、最初に収集された検体を他の目的 (バイオバンクなど) に使用することが合理的であると述べています。研究結果が十分に信頼でき、正確であること。 ガイダンスによると、偏りを防ぐため、 銀行の標本または以前に収集されたデータまたは画像が研究に追加される場合、テストを実行する人またはテスト結果を解釈する人は、追加された標本またはデータを将来的に得られたものと区別できてはなりません。 ただし、特定の研究の文脈で使用するために標本が最初に収集された場合、既存の標本を使用して選択が行われるため、他の目的で以前に収集された標本の選択と使用は、追加の懸念を引き起こす可能性があります。 、研究の責任者が収集プロセスを完全に制御します。 発生する懸念は、とりわけ、現在のデータ集団に対する標本の代表性に関連している可能性があります。 上記の要因の重要性のため、当局は研究スポンサーに事前に連絡を取り、そのような問題について話し合うことを奨励しています. 

要約すると、現在の FDA ガイダンスは、登録された参加者が対象集団を適切に代表することを保証するために、被験者の選択に関して適用されるアプローチを詳細に説明しています。 この文書はまた、標本とその収集および選択方法の文脈で考慮すべき推奨事項を提供します。 

ソース：

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/design-considerations-pivotal-clinical-investigations-medical-devices 

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