Befektetés az orbitális terápiába

Befektetés az orbitális terápiába

Időbélyeg: 26. április 2023. 3:49
Forrás csomópont: 2611685

„Az a tény, hogy a fehérjék nem szintetizálódnak közvetlenül a géneken, megköveteli egy köztes információhordozó létezését… amely instabil intermedier formájában kapja meg a genetikai információt a géntől… egy speciális típusú RNS-molekula vagy „hírvivő RNS” formájában. 

–  Brenner, Jacobson és Meselson és társai, Természet, 1961

Amikor kitört a COVID-járvány, az életmentő mRNS-oltások hirtelen a globális reflektorfénybe kerültek. De az a koncepció, hogy az RNS-t – a természet hatékony, elegáns biológiai „információhordozóját” – a betegek javára használjuk, évtizedek óta lenyűgözi és alázatosítja a tudósokat. Elvileg az RNS-gyógyszerek a páciens testében lévő bármely sejtet egy általunk választott fehérjegyártó gyárrá alakíthatják át. Az RNS felhasználható immunrendszerünk képzésére, hiányzó fehérjék pótlására, sejtek átprogramozására, genetikai szerkesztők bevezetésére és még sok másra. Az RNS-gyógyszerek lehetnek programozhatók, személyre szabhatók, és igen – még akkor is rekordsebességgel „nyomtatott”..

Az elmúlt években figyelemreméltó előrelépés történt az RNS-terápia területén számos akadémiai laboratóriumban, biotechnológiai vállalatnál és interdiszciplináris csoportban. Az első generációs RNS-gyógyszerek egy sor egzisztenciális kockázatot hordoztak magukban, ideértve az RNS-szintézis mértékét, a lipidkettős rétegen túljutást, az RNS-t lebontó enzimekkel szembeni védelmet és az immunogenitás elkerülését. Több mint 12 milliárd adag a COVID-19 mRNS vakcinák közül mára 184 országban adták be. Karikó Katalint és Drew Weissmant (Orbital Therapeutics társalapítója) díjjal ismerték el. 2021-es Lasker-díj olyan mRNS-módosítások felfedezésére, amelyek elkerülik az immunaktivációt és javítják a fehérjetermelés hatékonyságát. Az RNS-gyógyszerek területe jelenleg nem más, mint a reneszánsz.

Ahogy az gyakran megtörténik az alapvető technológiai áttöréseket követően bármely területen, most azt látjuk, hogy az RNS-gyógyszerek innovációjának üteme még tovább gyorsul. (Más példákért gondoljunk a PC-piacra az IBM után; a biotechnológiai szektorra, miután a Genentech úttörő volt a rekombináns DNS használatában; az AAV génterápia területére a CHOP/Sparknál az első jóváhagyásig végzett munkát követően; vagy legutóbb a a generatív mesterségesintelligencia-alkalmazásokat fejlesztő startupok, miután az OpenAI elindította a GPT-4-et.) A területen elért korai győzelmeket követően egyetemek tucatjai hoztak létre dedikált központok RNS-biológia és terápia számára. A Biopharma K+F-beruházása az RNS-alapú módozatokba tovább folytatódott növelje, és a tehetséges, mély RNS-szakértelemmel rendelkező tudósok köre gyorsan bővül. Az RNS-gyógyszerekkel kapcsolatos szabályozási ismeretek is készen állnak arra, hogy további sebességet katalizáljanak. Ezek mind különleges hátszelek a startup alapítók számára – különösen azok számára, akik eredeti innovátorok voltak ezen a területen.

Ahogy az gyakran megtörténik az alapvető technológiai áttöréseket követően bármely területen, most azt látjuk, hogy az RNS-gyógyszerek innovációjának üteme még tovább gyorsul. Kattintson csipog

Lépjen be az Orbital Therapeutics-ba, amelyet Pino Ciaramella vezérigazgató vezet. Pino kivételes példája a alapító vezérigazgatója (ezt a profilt szeretjük támogatni!) a biotechnológia területén, akiknek saját szakértelme lehetővé teszi a vállalat számára, hogy belásson a sarkok mögé, és felépítse azt, amit Ben Horowitz „tudáspiramisnak” hív (lásd a linkelt blogbejegyzést, hogy részletesebben foglalkozzon vele). Az Orbital társalapítása előtt Pino civil igazgatóként dolgozott a Beam Therapeuticsnál (az Orbital stratégiai partnere, és egyben egy olyan vállalat is, amely az RNS-képességek széles skálájával rendelkezik – a Beamnél az alapszerkesztők mRNS-ként kerülnek a sejtekbe!). Ezt megelőzően Pino a Moderna fertőző betegségek részlegének civil igazgatója volt, ahol ő vezette a vállalat kezdeti mRNS vakcina-vezetékét és az első IND benyújtását. Ahogy megismertük Pinót, tudtuk, hogy támogatnunk kell az Orbitalt: stratégiájában a tudomány első helyen áll, rendkívül termékközpontú, ugyanakkor ambiciózus céljaiban is, hogy egy olyan első fajta RNS technológiai platformot építsen fel, amely kihasználja az adattudományt. és automatizálás az út minden lépésében. Tapasztalataink szerint ez a tulajdonságok ritka kombinációja.

Az Orbital kihasználja a már ismert lehetőségeket, de sürgősen innovációt is indít annak érdekében, hogy az RNS-alapú terápiát hatásossá és a betegek sokkal szélesebb köre számára hozzáférhetővé tegye világszerte. Ennek érdekében a vállalat kiváló alapítók csoportját állította össze, akik olyan alaptechnológiákat hoznak létre, amelyek meg tudják oldani a terület legnehezebb kihívásait, nevezetesen a tartósság meghosszabbítását (az új alkalmazások feloldásához szükséges gyakori újraadagolás nélkül), az immunogenitás szabályozását. és új sejttípusokhoz való hozzáférés (különösen az extrahepatikus szövetbejuttatás) elérése.

Az Orbital kihasználja a már ismert lehetőségeket, de sürgősen innovációt is indít annak érdekében, hogy az RNS-alapú terápiát hatásossá és a betegek sokkal szélesebb köre számára hozzáférhetővé tegye világszerte. Kattintson csipog

Több akadémiai alapítót ismertünk (sőt korábban támogattunk!) – sőt, magvető befektetők is voltunk a CircBio-ban, egy technológiai vállalatban, amelyet most az Orbital birtokol. szerzett. Mélyen tiszteljük azt az iteratív mérnöki gondolkodásmódot, amelyet a csapat a kulcsfontosságú célok eléréséhez hoz – a képernyőre épített moduláris, nagy áteresztőképességű platformot. szintetikus cirkuláris RNS-ek Howard Chang, az Orbital társalapítója, a Stanfordi Laboratóriumban nyújtott tartósság egy gyönyörű példa erre, nemrég ismerték fel a borítóján Nature Biotechnology (lásd alább!). Az RNS-gyógyszer minden egyes darabja – az RNS-struktúrától a szabályozó szekvenciákon, a szállítóeszközökön át a gyártásig – alkalmas a szűrésre, a gépi tanulásra és a tervezési optimalizálásra, hogy az új klinikai alkalmazások felszabadításához szükséges pontos terápiás tulajdonságokat hangolják. . Ezek egy hihetetlenül izgalmas készlet mérnökbiológia megküzdendő kihívások.

Óriási megtiszteltetés az Orbital alapítócsapatával és a befektetői szindikátussal dolgozni, valamint a cég igazgatótanácsában dolgozni. Ha az RNS-gyógyszerek jövőjének felépítésének küldetése izgat, fontolja meg csatlakozunk Orbitunkhoz!

***

Az itt kifejtett nézetek az AH Capital Management, LLC („a16z”) egyes alkalmazottainak nézetei, és nem az a16z vagy leányvállalatai nézetei. Az itt található bizonyos információk harmadik féltől származnak, többek között az a16z által kezelt alapok portfólióvállalataitól. Noha megbízhatónak vélt forrásokból származnak, az a16z nem ellenőrizte önállóan ezeket az információkat, és nem nyilatkozik az információk tartós pontosságáról vagy adott helyzetre való megfelelőségéről. Ezenkívül ez a tartalom harmadik féltől származó hirdetéseket is tartalmazhat; az a16z nem vizsgálta át az ilyen hirdetéseket, és nem támogatja az abban található reklámtartalmat.

Ez a tartalom csak tájékoztatási célokat szolgál, és nem támaszkodhat rá jogi, üzleti, befektetési vagy adótanácsadásként. Ezekkel a kérdésekkel kapcsolatban konzultáljon saját tanácsadójával. Bármely értékpapírra vagy digitális eszközre történő hivatkozások csak illusztrációs célt szolgálnak, és nem minősülnek befektetési ajánlásnak vagy ajánlatnak befektetési tanácsadási szolgáltatások nyújtására. Ezen túlmenően ez a tartalom nem befektetőknek vagy leendő befektetőknek szól, és nem is szánható felhasználásra, és semmilyen körülmények között nem támaszkodhat rá az a16z által kezelt alapokba történő befektetésről szóló döntés meghozatalakor. (A16z alapba történő befektetésre vonatkozó ajánlatot csak az ilyen alap zártkörű kibocsátási memoranduma, jegyzési szerződése és egyéb vonatkozó dokumentációja tesz, és azokat teljes egészében el kell olvasni.) Minden említett, hivatkozott befektetés vagy portfóliótársaság, ill. A leírtak nem reprezentatívak az a16z által kezelt járművekbe történő összes befektetésre, és nem garantálható, hogy a befektetések nyereségesek lesznek, vagy a jövőben végrehajtott egyéb beruházások hasonló tulajdonságokkal vagy eredménnyel járnak. Az Andreessen Horowitz által kezelt alapok befektetéseinek listája (kivéve azokat a befektetéseket, amelyek esetében a kibocsátó nem adott engedélyt az a16z számára a nyilvánosságra hozatalra, valamint a nyilvánosan forgalmazott digitális eszközökbe történő be nem jelentett befektetéseket) a https://a16z.com/investments oldalon érhető el. /.

A benne található diagramok és grafikonok kizárólag tájékoztató jellegűek, és nem szabad rájuk hagyatkozni befektetési döntések meghozatalakor. A múltbeli teljesítmény nem jelzi a jövőbeli eredményeket. A tartalom csak a feltüntetett dátum szerint beszél. Az ezekben az anyagokban megfogalmazott előrejelzések, becslések, előrejelzések, célok, kilátások és/vagy vélemények előzetes értesítés nélkül változhatnak, és mások véleményétől eltérhetnek vagy ellentétesek lehetnek. További fontos információkért látogasson el a https://a16z.com/disclosures oldalra.

Időbélyeg:

Még több Andreessen Horowitz