Projet de directives de la FDA sur les études cliniques dans le développement de produits néonatals : aperçu

Table des matières

La Food and Drug Administration (FDA ou l'Agence), l'autorité américaine de régulation dans le domaine des produits de santé, a publié un projet document d'orientation dédié aux considérations pour les études cliniques de sécurité neurodéveloppementale à long terme dans le développement de produits néonataux. Une fois finalisées, les orientations fourniront des clarifications supplémentaires concernant les exigences réglementaires applicables, ainsi que des recommandations à prendre en compte par les fabricants de dispositifs médicaux et les autres parties concernées afin d'assurer leur conformité. Dans le même temps, les documents d'orientation de la FDA ne sont pas contraignants dans leur nature juridique et ne visent pas à introduire de nouvelles règles ou à imposer de nouvelles obligations. En outre, l'autorité déclare explicitement qu'une approche alternative pourrait être appliquée, à condition qu'une telle approche soit conforme à la législation existante et ait été préalablement convenue avec l'autorité. Le présent projet d'orientation est publié pour commentaires publics - l'autorité encourage les représentants de l'industrie à fournir leurs commentaires et suggestions à examiner ultérieurement par l'autorité. 

Contexte réglementaire 

Selon le document, il est prévu de fournir un cadre pour déterminer si et quel type d'évaluations neurologiques, sensorielles et développementales à long terme pourraient être utiles pour étayer la détermination de l'innocuité d'un médicament, d'un produit biologique ou d'un dispositif à utiliser chez les nouveau-nés, et si oui, quels domaines de le développement neurologique peut être le plus applicable. Dans le même temps, l'autorité mentionne également que les questions liées à l'efficacité ou à l'évaluation de l'efficacité des agents neuroprotecteurs sortent du champ d'application du présent guide, alors qu'il est principalement axé sur l'évaluation à long terme de la sécurité neurodéveloppementale. Le document ne couvre pas non plus les aspects liés à la toxicité et à l'évaluation respective, même si ces aspects sont importants dans le cadre du développement de produits néonataux. En ce qui concerne les détails de la planification des essais cliniques chez les nouveau-nés et les patients pédiatriques, l'autorité renvoie aux documents d'orientation appropriés dédiés à ces questions, car certains des aspects liés à ces études ne sont pas abordés dans les orientations. Il est également explicitement indiqué que le document ne fournit pas de recommandations concernant évaluations de la sécurité néonatale ou pédiatrique à la suite d'études menées pendant la grossesse. 

Comme expliqué par la FDA, le cadre réglementaire actuel pour les produits néonataux et pédiatriques est établi par la loi sur les meilleurs produits pharmaceutiques pour enfants (BPCA) et la loi sur l'équité en matière de recherche pédiatrique (PREA) telles qu'introduites dans la loi sur la sécurité et l'innovation de la Food and Drug Administration (FDASIA). ). 

Considérations particulières 

Tout d'abord, l'autorité déclare que la sécurité et le bon fonctionnement des produits destinés à être utilisés chez les nouveau-nés sont d'une importance vitale car il s'agit d'une période de croissance et de développement critiques. Par conséquent, les évaluations régulières à court terme habituellement menées pour les produits destinés aux patients adultes ne sont pas suffisamment efficaces pour traiter les questions liées à l'utilisation chez les nouveau-nés en raison des effets latents potentiels. Dans le même temps, la FDA reconnaît qu'avant, la plupart des produits utilisés pour les nouveau-nés n'avaient pas été approuvés spécifiquement pour une utilisation dans cette catégorie de patients, par conséquent, ils manquent d'une évaluation appropriée des effets à long terme. 

Conformément aux orientations, les parties impliquées dans le développement de produits néonatals doivent accorder une attention particulière aux effets potentiels à court et à long terme de la thérapie respective, que la technologie utilisée soit entièrement nouvelle ou ait déjà été utilisée pour d'autres groupes de patients. Parfois, une amélioration à court terme résultant de la thérapie peut être suivie d'un préjudice inattendu à long terme. Par conséquent, une évaluation appropriée des risques potentiels à long terme est nécessaire. En ce qui concerne ce dernier, l'autorité mentionne que bien qu'il n'y ait pas de définition universelle de "à long terme", aux fins de ce guide, la période peut généralement être considérée comme au moins 2 ans ou à un moment où les paramètres cliniques neurodéveloppementaux pertinents peuvent être raisonnablement évalués.

En règle générale, il est important de s'assurer que tous les produits destinés à être utilisés chez les nouveau-nés font l'objet d'une évaluation rigoureuse portant sur les aspects liés au dosage, à l'efficacité ou à l'efficacité, ainsi qu'à la sécurité globale pour ledit groupe de patients. . Certaines des questions à prendre en considération dans le cadre de telles évaluations sont uniques pour ladite population de patients, d'où la nécessité d'une approche particulière. À cet égard, des premières études chez l'homme devraient être menées afin d'assurer une évaluation appropriée de ces aspects, et également de démontrer l'innocuité neurologique, sensorielle et développementale à long terme. L'autorité mentionne que les nouveau-nés devraient également être inclus dans des études cliniques pour des produits médicaux et des outils de diagnostic initialement développés pour des indications dans d'autres populations qui seront utilisés pour les nouveau-nés ; l'inclusion de nouveau-nés dans de telles études peut être utile pour établir la conception, l'innocuité et l'efficacité ou l'efficacité, et ces études peuvent également justifier des évaluations de l'innocuité à long terme. 

En résumé, les présentes directives de la FDA mettent en évidence les points clés à prendre en compte en ce qui concerne les médicaments destinés à être utilisés chez les nouveau-nés afin d'assurer la sécurité dans une perspective à long terme. Le document décrit les limites de l'utilisation d'une approche générale en raison des spécificités d'une telle catégorie de patients et décrit la manière dont ces risques spécifiques pourraient être traités. 

Sources:

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/considerations-long-term-clinical-neurodevelopmental-safety-studies-neonatal-product-development

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