RWD Kiinassa: Tutkimussuunnittelun ja tilastollisen analyysin suuntaviivat pakottavat Hainanin maailmanjohtajaksi

NMPA julkaisi viimeistellyn asiakirjan "Ohjeet lääketieteellisten laitteiden reaalimaailman tutkimussuunnittelusta ja tilastoanalyysistä" 15. Luonnosversio julkaistiin 2024.

Ohjeen merkitys

Ohje auttaa ulkomaisia ​​valmistajia tutkimaan tarkemmin Hainan Real-world Data -pilottiohjelmaa.

Hainan Boao Pilot Zone sallii ulkomailla hyväksymättömien lääkinnällisten laitteiden, IVD-lääkkeiden ja lääkkeiden käytön kliinisen kiireellisyyden vuoksi Kiinassa. Kaupallistaessaan ja myyessään tuotteitaan valmistajat voivat kerätä RWD:tä Hainanin RWS:n kautta paikallisena kliinisenä todisteena Kiinassa kansallisen NMPA-rekisteröintihyväksynnän tueksi. Erityisohjelma saattaa lyhentää heidän pääsyään Kiinan markkinoille neljään kuukauteen.

Hainanin hallitus julkaisi "Määräykset kiireellisesti käytettävien maahantuotujen lääkkeiden ja lääkinnällisten laitteiden hallinnosta Hainanin vapaakauppasataman Boao Lechengin kansainvälisen lääketieteellisen matkailun luotsialueella” 28. maaliskuuta 2023. Asiakirjassa sanotaan, että se EI vaadi paikallista tyyppitestausta tai merkittävää todistustaakkaa kuin kansallinen hyväksyntä.

Ohjeen kohokohdat

Tutkimussuunnittelua ja tilastollista analyysia koskevassa asiakirjassa kuvataan erilaisia ​​reaalimaailman tutkimusta seuraavasti:

Pragmaattiset satunnaistetut kontrolloidut kokeet (pRCT) on suunniteltu arvioimaan hoitotuloksia todellisissa terveydenhuoltoympäristöissä. He käyttävät satunnais- ja kontrolliryhmiä arvioidakseen toimenpiteiden tehokkuutta. PRCT:t tarjoavat korkealaatuista todellista näyttöä ja sopivat erilaisiin potilasryhmiin ja kliinisiin skenaarioihin.

Observational Real-World Research sisältää erilaisia ​​​​tutkimussuunnitelmia:

• Kuvailevat tutkimussuunnitelmat kuvaile potilaan ominaisuuksia tai terveydentilaa päättelemättä syy-yhteyttä.
• Kohorttimallit seurata tuloksia eri potilasryhmissä laitteen käytön perusteella prospektiivisten ja retrospektiivisten vaihtoehtojen avulla.
• Case-Control ja johdetut mallit vertaa potilaita, jotka käyttävät laitetta ja eivät käytä niitä, ja sisällytä sisäkkäiset tapauskontrolli- ja tapauskohorttitutkimukset.
• Reaalimaailman tiedot ulkoisina ohjausobjekteina Käytännössä todellista dataa kontrolliryhmänä, vaikka yksityiskohtaiset ohjeet puuttuvatkin.

Asiakirjassa hahmotellaan näkökohtia tosielämän tutkimusprotokollien suunnittelussa:

• Tausta ja tavoitteet: Määritä tutkimuksen tausta, tavoitteet sekä turvallisuus- ja tehokkuuskysymykset olemassa olevan tiedon perusteella.
• Toteutettavuusarviointi: Arvioi todellisen tutkimuksen toteutettavuus ottaen huomioon tiedon saatavuus, laatu ja hämmentävät muuttujat.
• Valitse sopiva tutkimussuunnitelma: Valitse malli kokeellisten tai havaintojen tavoitteiden perusteella.
• Tutkimuksen vuokaavio: Luo vuokaavio yksityiskohtaisesti tutkimusprosessista, mukaan lukien potilaan valinta, interventiot ja tutkimukset.
• Määrittele tutkimuspopulaatio: Määrittele selkeästi tutkimusjoukon sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerit.
• Laitteen altistuminen: Arvioi, miten potilaat altistuvat laitteelle, ottaen huomioon mahdolliset harhaanjohtavat tekijät.
• Kontrolliryhmä: Määritä sopivat kontrolliryhmät havainnointitutkimuksiin hämmentäviä muuttujia varten.
• Tulostustoimenpiteet: Määritä tulosmitat, mukaan lukien niiden tarkoitus, määritelmä ja mittausmenetelmät.
• Tiedonkeruu: Kehitä tiedonkeruulomakkeita ja sanakirjoja, joissa määritellään tietolähteet, laatutiedot ja linkitystapoja.
• Hämmentävän muuttujan säätös: Tunnista hämmentävät muuttujat ja sisällytä tai sulje ne pois syillä.
• Seuranta-aika: Määritä potilaan seuranta- tai tarkkailuajat vastataksesi tutkimuskysymyksiin riittävästi.
• Näytteen koon ja tehon laskenta: Laske otoskoko ja tilastollinen teho useat tekijät huomioon ottaen.

Se korostaa myös laadunvalvonnan merkitystä:

• Tietojen laatu: Arvioi tietojen laatu edustavuuden, täydellisyyden, tarkkuuden ja muiden kannalta.
• Bias Risk: Kuvaa toimenpiteitä harhariskien hallitsemiseksi eri vaiheissa, mukaan lukien valinta, tiedottaminen ja hämmentävä harha.
• Arvio puolueellisuudesta: Tunnista erilaiset harhatyypit ja arvioi niiden suunta ja suuruus.
• Eettinen katsaus: Varmista, että eettiset tarkastukset ja tietoinen suostumus ovat säädösten mukaisia.

Kahden version vertailu

Verrattuna luonnosversioon lopullisen asiakirjan Tilastollinen analyysi -osiossa mainitaan "Muokkausta vaativien hämmentäviä muuttujia määrittäminen".

Ei-satunnaistetuissa reaalimaailman tutkimussuunnitelmissa hämmentäviä muuttujia tunnistaminen on ratkaisevan tärkeää harhan hallinnassa. Niiden tunnistamiseen käytetään kolmea kriteeriä: muuttujalla on syy-yhteys lopputulokseen, se liittyy ryhmittelymuuttujaan (altistuminen), eikä se ole kausaalipolun välimuuttuja. Suositeltu lähestymistapa sisältää ammatilliseen tietämykseen ja kliiniseen kokemukseen perustuvan rationaalisen muuttujan valintaprosessin yhteistyössä kliinisten ja tilastollisten asiantuntijoiden kanssa. Epävarmojen muuttujien osalta suositellaan herkkyysanalyysiä, joka antaa syitä ja tukee tietoja sisällyttämiselle/poissulkemiselle. On suositeltavaa käyttää konservatiivista muuttujien valintatapaa, välttää toisiinsa liittymättömiä muuttujia ja ottaa huomioon multikollineaarisuuden ja vuorovaikutusefektien kaltaiset ongelmat, jotka visualisoidaan ohjattujen asyklisten kuvaajien (DAG) avulla.

Jos haluat englanninkielisen kopion ohjeesta, lähetä sähköpostia info@ChinaMedDvice.com. Veloitamme käännöksestä nimellisiä maksuja.

Näytä uusimmat uutiset Hainan Real World Data -ohjelmassa.

Näytä viestintäohje yhteistyötä sääntelyviranomaisten kanssa.

Tutustu tallennettu webinaari Hainanin politiikasta.

• SEO-pohjainen sisällön ja PR-jakelu. Vahvista jo tänään.
• PlatoData.Network Vertical Generatiivinen Ai. Vahvista itseäsi. Pääsy tästä.
• PlatoAiStream. Web3 Intelligence. Tietoa laajennettu. Pääsy tästä.
• PlatoESG. hiili, CleanTech, energia, ympäristö, Aurinko, Jätehuolto. Pääsy tästä.
• PlatonHealth. Biotekniikan ja kliinisten kokeiden älykkyys. Pääsy tästä.
• Lähde: https://chinameddevice.com/real-world-study-nmpa/