Guía de la FDA sobre estudios de rendimiento clínico de diagnóstico: población, planificación, selección

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La Food and Drug Administration (FDA o la Agencia), la autoridad reguladora estadounidense en el ámbito de los productos sanitarios, ha publicado un documento de guía dedicado a la consideración del diseño para investigaciones clínicas fundamentales. El alcance de la guía cubre, entre otros, los aspectos relacionados con los estudios de rendimiento clínico de diagnóstico. El documento tiene por objeto proporcionar aclaraciones adicionales sobre los requisitos normativos existentes, así como recomendaciones a tener en cuenta para asegurar el cumplimiento de los mismos. Al mismo tiempo, las disposiciones de la guía no son vinculantes por su naturaleza, ni pretenden introducir nuevas reglas o imponer nuevas obligaciones. Además, podría aplicarse un enfoque alternativo, siempre que dicho enfoque esté en consonancia con la legislación existente y haya sido acordado con la autoridad por adelantado. 

Población de estudio para la evaluación del rendimiento diagnóstico 

El alcance de la guía cubre, entre otros, los aspectos relacionados con la población de estudio. Bajo la regla general, los sitios de los cuales se eligen sujetos o muestras para estudios que respalden el uso previsto del dispositivo deben ser representativos de los tipos de sitios donde se pretende usar el dispositivo, mientras los sujetos o las muestras también deben representar a la población objetivo propuesta. Si los participantes del estudio o los sitios involucrados en la investigación fueran irrelevantes, los resultados podrían no ser confiables y estar sujetos a sesgos. Según el documento, el método específico utilizado para la selección de sujetos en el contexto de un estudio debe describirse claramente en el protocolo del estudio respectivo. 

Como explicó la FDA, los participantes del estudio involucrados deben ser representativos con respecto a la condición objetivo; de lo contrario, las desviaciones de este enfoque afectarían los resultados de una evaluación del desempeño. Esto se aplica, entre otras cosas, a la representación en el contexto del espectro de condiciones. Al respecto, la autoridad menciona que en caso de que todos los participantes del estudio representaran solo un extremo de un espectro de condiciones, el desempeño demostrado por el dispositivo no sería representativo con respecto a todo el espectro de condiciones, ya que el dispositivo garantizará mejores resultados. desde el extremo inferior del espectro de condiciones donde la condición objetivo es menos severa. 

Si la población objetivo requiere que se inscriban participantes con enfermedades raras, esto debe tenerse en cuenta al decidir sobre el diseño de un estudio, ya que podría ser razonablemente difícil inscribir a un número suficiente de tales participantes. En particular, es importante asegurarse de que los resultados de dicha evaluación no se vean afectados por sesgos. 

Planificación del estudio, selección de sujetos y recolección de muestras 

Dependiendo del modo de acción principal, un dispositivo médico de diagnóstico puede probar a un paciente directamente o usarse para analizar muestras recolectadas. Además, dependiendo de la forma en que funcione el dispositivo, las muestras podrían analizarse inmediatamente después de recolectarse o recolectarse y almacenarse durante algún tiempo. Como explicó más adelante la FDA, se dice que las muestras o los datos de los sujetos se obtienen prospectivamente cuando se utiliza un protocolo preespecificado, y solo se obtienen las muestras o los datos de los sujetos que cumplen los criterios del protocolo. Al respecto, la autoridad menciona que no se consideran obtenidos prospectivamente los especímenes que hayan sido colectados con un propósito, distinto a un estudio específico. Sin embargo, también podrían utilizarse para obtener datos adicionales sobre el rendimiento del dispositivo. Al mismo tiempo, las muestras recolectadas para un estudio específico podrían almacenarse y luego usarse para otros fines, por ejemplo, para otro estudio. 

Con respecto a la recolección de muestras, un protocolo de estudio debe describir en detalle todos los aspectos clave que se deben considerar para garantizar la precisión y confiabilidad de los resultados del estudio. Según la guía, estos aspectos incluyen, entre otros, criterios de inclusión/exclusión, método de reclutamiento y selección de sujetos, protocolo de prueba y métodos de análisis que se utilizarán. La planificación adecuada es de vital importancia para garantizar que todos los participantes del estudio inscritos sean representativos en el contexto de la población objetivo y la condición. 

La autoridad también menciona que en ciertos casos sería razonable utilizar especímenes recolectados inicialmente para otros fines (p. ej., biobanco), especialmente en los casos en que la condición objetivo es rara y es difícil inscribir a un número suficiente de participantes del estudio para los resultados del estudio son lo suficientemente fiables y precisos. De acuerdo con la guía, para evitar sesgos, cuando se agregan a un estudio especímenes del banco o datos o imágenes recolectados previamente, la persona que realiza la prueba o interpreta los resultados de la prueba no debe poder diferenciar los especímenes o datos agregados de los obtenidos prospectivamente. Sin embargo, la selección y el uso de los especímenes recolectados anteriormente para otros fines podría generar preocupaciones adicionales, ya que la selección se realizará utilizando especímenes que ya existen, mientras que en el caso de que los especímenes se recolecten inicialmente para usarlos en el contexto de un estudio específico. , una parte responsable del estudio tiene control total sobre el proceso de recolección. Las preocupaciones que surjan podrían estar relacionadas, entre otras cosas, con la representatividad de los especímenes para la población de datos actual. Debido a la importancia de los factores mencionados anteriormente, la autoridad alienta a los patrocinadores del estudio a ponerse en contacto y discutir estos asuntos con anticipación. 

En resumen, la presente guía de la FDA describe en detalle el enfoque que se debe aplicar con respecto a la selección de sujetos para garantizar que los participantes inscritos representen debidamente a la población objetivo. El documento también proporciona recomendaciones a considerar en el contexto de los especímenes y la forma en que se recolectan y seleccionan. 

Fuentes:

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/design-considerations-pivotal-clinical-investigations-medical-devices 

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