FDA 诊断临床性能研究指南：人口、计划、选择

目录

食品和药物管理局（FDA 或该机构）是美国保健产品领域的监管机构，已发布了一份 指导文件 致力于关键临床研究的设计考虑。 该指南的范围除其他外，涵盖与诊断临床性能研究相关的方面。 该文件旨在提供有关现有监管要求的额外说明，以及为确保遵守这些要求而需要考虑的建议。 同时，指南的规定在其性质上不具有约束力，也无意引入新规则或施加新义务。 此外，可以采用替代方法，前提是这种方法符合现有立法并事先征得主管部门的同意。 

用于评估诊断性能的研究人群 

指南的范围除其他外，涵盖与研究人群相关的方面。 在一般规则下， 为支持器械预期用途的研究选择受试者或样本的地点应代表器械预期使用地点的类型， 而 受试者或样本也应代表拟议的目标人群。 如果参与调查的研究参与者或地点无关紧要，则结果可能不可靠且存在偏差。 根据该文件，在研究背景下用于受试者选择的具体方法应在相应的研究方案中明确概述。 

正如 FDA 进一步解释的那样，所涉及的研究参与者应该在目标条件方面具有代表性，否则，偏离这种方法会影响绩效评估的结果。 这尤其适用于条件谱上下文中的表示。 在这方面，权威机构提到，如果所有研究参与者仅代表条件范围的一个极端，则该设备所展示的性能将不会代表整个条件范围，因为该设备将确保更好的结果从目标条件不太严重的条件谱的低端开始。 

如果目标人群要求招募患有罕见疾病的参与者，则在决定研究设计时应考虑到这一点，因为招募足够数量的此类参与者可能相当困难。 尤其重要的是要确保此类评估的结果不受偏见的影响。 

研究计划、受试者选择和标本采集 

根据主要作用方式，诊断医疗设备可以直接测试患者或用于分析收集的样本。 此外，根据设备的操作方式，样本可以在收集后立即进行测试，也可以收集并储存一段时间。 正如 FDA 进一步解释的那样， 当使用预先指定的协议时，样本或受试者数据被称为前瞻性获得，并且仅获得符合协议标准的受试者的样本或受试者数据。 在这方面，当局提到，为不同于特定研究的目的而收集的标本不被认为是前瞻性获得的。 但是，它们也可用于获取有关设备性能的其他数据。 同时，为特定研究收集的标本可以储存起来，以后用于其他目的——例如，用于另一项研究。 

关于标本采集，研究方案应详细描述要考虑的所有关键方面，以确保研究结果的准确性和可靠性。 根据指南，这些方面包括，除其他外， 纳入/排除标准、受试者招募和选择方法、测试方案以及要使用的分析方法。 适当的计划对于确保所有参加研究的参与者在目标人群和条件下都具有代表性至关重要。 

该机构还提到，在某些情况下，将最初收集的标本用于其他目的（例如生物样本库）是合理的，特别是在目标条件罕见且难以招募足够数量的研究参与者的情况下研究结果要足够可靠和准确。 根据指导意见，为防止出现偏差， 当银行标本或以前收集的数据或图像被添加到研究中时，进行测试或解释测试结果的人不应能够区分添加的标本或数据与前瞻性获得的数据。 然而，选择和使用之前为其他目的收集的标本可能会引起额外的担忧，因为选择是使用已经存在的标本进行的，而在最初收集标本用于特定研究的情况下，负责研究的一方可以完全控制收集过程。 引起的关注可能与样本对当前数据群的代表性有关。 由于上述因素的重要性，当局鼓励研究赞助商提前联系并讨论此类事项。 

总之，目前的 FDA 指南详细描述了在受试者选择方面应用的方法，以确保登记的参与者适当代表目标人群。 该文件还提供了在标本及其收集和选择方式方面需要考虑的建议。 

来源：

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/design-considerations-pivotal-clinical-investigations-medical-devices 

RegDesk 如何提供帮助？

RegDesk 是面向医疗设备和 IVD 公司的下一代基于网络的软件。 我们的尖端平台使用机器学习在全球范围内提供监管情报、申请准备、提交和批准管理。 我们的客户还可以访问我们由全球 4000 多名合规专家组成的网络，以获得对关键问题的验证。 通常需要 6 个月才能准备好的应用程序现在可以使用 RegDesk Dash(TM) 在 6 天内准备好。 全球扩张从未如此简单。