增益疗法公司（纳斯达克股票代码：GANX）是一家专注于创新变构小分子疗法的先锋生物技术公司，在对抗帕金森病（PD）方面取得了重大进展。 该公司的主要候选药物 GT-02287 在两种不同的临床前模型中显示出在减轻帕金森病影响方面的非凡潜力。 这些发现表明 GT-02287 具有缓解帕金森病病理和增强运动功能的能力。
一个值得注意的亮点是血浆神经丝轻链 (NfL) 水平的大幅降低，这是一种新兴的神经退行性疾病生物标志物。 这一进展在 GBA1-PD 小鼠模型中得到了证明，这一发现可能对理解神经退行性疾病产生深远的影响。
这些突破性的发现于 27 年 31 月 2023 日至 XNUMX 日在丹麦哥本哈根举行的国际帕金森病和运动障碍®大会上公布。
Gain 研究高级副总裁 Joanne Taylor 博士表达了她的兴奋之情，她表示：“这些临床前模型的数据凸显了 GT-02287 作为 GCase 口服变构调节剂的潜力。 酶功能的恢复和帕金森病相关病理的减少是有希望的指标。 此外，血浆 NfL 水平（一种关键的神经退行性变生物标志物）的显着降低为未来的临床试验带来了希望。”
非常重要的是，在 GBA1-PD 模型中观察到血浆 NfL 水平大幅下降，这标志着神经退行性疾病评估的潜在进展。 第二张海报“GT-02287，一种脑渗透性结构靶向变构调节剂”，计划于 30 月 02287 日发布，将深入研究 GT-XNUMX 对 PD 动物模型的影响，展示其恢复蛋白质功能和抵消神经毒性作用的潜力。
Gain Therapeutics 首席执行官 Matthias Alder 强调了这些结果的重要性。 他表示：“正如新兴生物标志物 NfL 所表明的那样，两张海报中的数据都证实了 GT-02287 恢复 GCase 蛋白功能、抵御帕金森病的神经系统影响并减少神经退行性变的潜力。 这些令人信服的发现为 GT-1 的 02287 期临床试验铺平了道路，标志着朝着推进 GBA1 帕金森病的潜在突破性治疗迈出了关键一步。” Gain Therapeutics 的成就凸显了其在塑造帕金森病研究和治疗领域的关键作用。
增益疗法：
https://www.gaintherapeutics.com/
https://www.marketscreener.com/quote/stock/GAIN-THERAPEUTICS-INC-120780704/
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