RNP-ssODN 旨在确保 CRISPR-Cas9 分子被 LNP 封装。 一旦进入细胞,ssODN 就会解离,CRISPR-Cas9 就可以发挥作用。 (Haruno Onuma、Yusuke Sato、Hideyoshi Harashima。控释杂志。10 年 2023 月 XNUMX 日)。 信用 大沼春野、佐藤佑介、原岛秀吉。 受控释放杂志。 10 年 2023 月 XNUMX 日 |
摘要:
脂质纳米颗粒已被用于封装 CRISPR-Cas9 并将其递送至小鼠细胞,在小鼠细胞中它在抑制靶蛋白表达方面非常有效。
脂质纳米粒子在基因治疗中非常有效
日本北海道 | 发表于 3 年 2023 月 XNUMX 日
基因疗法是治疗由基因突变引起的多种疾病的潜在模式。 虽然它一直是一个多样化和深入研究的领域,但从历史上看,只有极少数患者接受过基因治疗——而且治愈的患者更少。 9 年出现的称为 CRISPR-Cas2012 的基因改造技术彻底改变了基因疗法以及整个生物学,并且最近已进入临床试验以治疗人类某些疾病。
北海道大学的 Haruno Onuma、Yusuke Sato 和 Hideyoshi Harashima 开发了一种基于脂质纳米颗粒 (LNP) 的新型 CRISPR-Cas9 递送系统,可以大大提高体内基因治疗的效率。 他们的发现发表在《受控释放杂志》上。
“基因疗法治疗疾病的方法大致有两种,”Sato 解释说,“离体,细胞在实验室中进行所需的修饰,然后引入患者体内,以及体内,对细胞进行治疗。患者改变他们体内的细胞。 安全有效的体内治疗是基因治疗的最终目标,因为这对患者和医疗保健提供者来说都是一个简单的过程。 LNP 可以作为安全有效地提供此类疗法的载体。”
CRISPR-Cas9 由一个由 Cas9 蛋白和引导 RNA 组成的大分子组成。 向导 RNA 与特定的互补 DNA 序列结合,Cas9 蛋白切割该序列,使其能够被修饰。 可以改变指导 RNA 以靶向要修饰的特定 DNA 序列。
“在之前的一项研究中,我们发现额外的 DNA 分子,称为 ssODNs,确保 CRISPR-Cas9 分子被加载到 LNPs (CRISPR-LNPs),”Harashima 解释道。 “在这项研究中,我们再次使用了 ssODN,但它们经过精心设计,不会抑制向导 RNA 的功能。”
他们使用靶向转甲状腺素蛋白表达的指导 RNA,评估了 CRISPR-LNP 在小鼠模型中的有效性。 具有在室温下从引导 RNA 解离的 ssODN 的 CRISPR-LNP 在降低血清转甲状腺素蛋白方面最有效:两次连续给药,间隔一天,将其降低 80%。
“我们已经证明了最佳的 ssODN 序列亲和力,可确保在目标位置加载和释放 CRISPR-Cas9; 并且该系统可用于在体内编辑细胞,”Onuma 总结道。 “我们将继续改进 ssODN 的设计,并开发最佳脂质配方以提高递送效率。”
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